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糖原生成 2 酸性麦芽糖酶缺乏症的临床试验

总计352个结果

  • AstraZeneca
    Bristol-Myers Squibb
    完全的
  • Sanofi
    Pulse Infoframe Ltd.
    招聘中
  • Hospitales Universitarios Virgen del Rocío
    主动,不招人
    爱滋病毒感染 | SARS-CoV-2 RNA 疫苗
    西班牙
  • Clionsky Neuro Systems Inc.
    完全的
    脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症
  • National Institute for Medical Research, Tanzania
    未知
  • Abdul Latif Jameel Poverty Action Lab
    Innovations for Poverty Action
    完全的
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute of Arthritis...
    完全的
    CGD | Wiskott-Aldrich 综合症 | 原发性免疫缺陷 | 亚太经合组织 | SCID
    美国
  • Inozyme Pharma
    Engage Health Inc.; GACI Global
    完全的
    婴儿期广泛性动脉钙化 | 2 型常染色体隐性低血磷性佝偻病
    美国
  • Temple University
    The Comprehensive NeuroAIDS Center (CNAC) at Temple University
    终止
    爱滋病毒感染 | 肥胖 | 超重 | 代谢综合征 | 2型糖尿病
    美国
  • Fundación Española de Hematología y Hemoterapía
    招聘中
    尼曼匹克病 | 戈谢病 | 脾肿大 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | ASMD
    西班牙
  • Paul Szabolcs
    邀请报名
    慢性肉芽肿病 (CGD) | Wiskott-Aldrich 综合症 | 严重慢性中性粒细胞减少症 | 严重联合免疫缺陷 (SCID) | 以 T 细胞缺陷为主的免疫缺陷,未明确 | 高 IgE 综合症 | 超 IgM 缺陷 | 分枝杆菌病的孟德尔易感性 | 常见变异性免疫缺陷病 (CVID)
    美国
  • State University of New York at Buffalo
    National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
    撤销
    2型糖尿病 | 胰岛素抵抗 | 前列腺癌 | 雄激素缺乏症
    美国
  • Genzyme, a Sanofi Company
    终止
  • Applied Biology, Inc.
    Hospital Universitario Ramon y Cajal
    撤销
    新冠肺炎 | SARS-CoV-2 | 冠状病毒病 | 雄激素性脱发 | 雄激素缺乏症 | 雄激素受体异常
    西班牙
  • University of California, San Francisco
    National Institutes of Health (NIH); Fogarty International Center of the National Institute...
    完全的
    HPV 感染 | 人类免疫缺陷病毒 | 中国国际标准 2/3
    肯尼亚
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    招聘中
    赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)
    美国
  • National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    完全的
    艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 逆转录病毒科感染 | 输血 | HIV-1 | 献血者 | HIV-2 | HTLV-Ⅰ | HTLV-Ⅱ
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    招聘中
    常见变异型免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生性疾病 | 朗格汉氏细胞组织细胞增生症 | Chediak-Higashi综合征 | 格里谢利综合症 | 裸淋巴细胞综合征 | SCID | 奥门综合症 | 网状发育不全 | CD40 配体缺乏症 | 高 IgM 综合症
    美国
  • Vanderbilt University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes...
    完全的
    赫曼斯基普德拉克综合症
    美国
  • Jesse Roman
    Genentech, Inc.
    未知
    间质性肺病 | 赫曼斯基普德拉克综合症
    美国, 波多黎各
  • National Institute of Allergy and Infectious Diseases...
    撤销
    结肠炎 | 细胞因子 | 赫尔曼斯基-普德拉克综合症 | 淋巴细胞 | 药物评价
    美国
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    终止
    肺纤维化 | 代谢性疾病 | 眼皮肤白化病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS) | 血小板储存池不足
    美国
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    招聘中
    肺纤维化 | 健康志愿者 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)
    美国
  • William Gahl, M.D.
    National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    完全的
    肺纤维化 | 先天性代谢错误 | 白化病 | 眼皮肤白化病 | 血小板储存池不足
    美国
  • Mayo Clinic
    招聘中
    胱氨酸尿症 | 高草酸尿症 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症
    美国, 加拿大, 冰岛, 以色列
  • Passage Bio, Inc.
    主动,不招人
    GM1 神经节苷脂增多症 | GM1 神经节苷脂增多症,I 型 | GM1 神经节苷脂增多症,2 型 | Β-半乳糖苷酶 1 (GLB1) 缺乏症
    美国, 加拿大, 英国, 火鸡, 巴西
  • London North West Healthcare NHS Trust
    尚未招聘
    林奇综合症 | 息肉病综合征,遗传性混合型,1 | 息肉病综合征,遗传性混合型,2
    英国
  • Medical University of South Carolina
    National Institute of Mental Health (NIMH); Muhimbili University of Health and Allied Sciences
    完全的
  • Murdoch Childrens Research Institute
    Royal Children's Hospital
    完全的
    原发性免疫缺陷 | 侵袭性肺炎球菌疾病,预防 | 侵袭性肺炎球菌疾病,复发性分离,1 | 侵袭性肺炎球菌疾病,复发性隔离,2
    澳大利亚, 新西兰
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    招聘中
    赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病(HDLS;CSF1R 突变) | 遗传性代谢紊乱
    美国
  • National Center for AIDS/STD Control and Prevention...
    Sichuan Center for Disease Control and Prevention; Guizhou Center for Disease Control and Prevention 和其他合作者
    未知
    艾滋病毒感染 | 丙型肝炎 | 艾滋病病毒 | HSV-2 | 梅毒
    中国
  • National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    完全的
    艾滋病毒感染 | 获得性免疫缺陷综合症 | 逆转录病毒科感染 | 乙型肝炎 | 肝炎,病毒,人类 | 输血 | HIV-1 | 献血者 | 肝炎病毒 | HIV-2 | HTLV-Ⅰ | HTLV-Ⅱ | 西尼罗河病毒
  • National Human Genome Research Institute (NHGRI)
    完全的
    癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)
    美国
  • University Hospital, Basel, Switzerland
    Bristol-Myers Squibb; Swiss National Science Foundation
    完全的
    爱滋病毒感染 | 血脂异常 | 冠状动脉心脏疾病 | 非胰岛素依赖型糖尿病
    瑞士
  • MP Biomedicals, LLC
    MP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.
    完全的
    HTLV-I 感染 | HTLV-II 感染 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 1 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 2 | HTLV I 相关 T 细胞白血病淋巴瘤 | HTLV I 相关性脊髓病
    美国
  • MP Biomedicals, LLC
    MP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.
    完全的
    HTLV-I 感染 | HTLV-II 感染 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 1 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 2 | HTLV I 相关 T 细胞白血病淋巴瘤 | HTLV I 相关性脊髓病
    美国
  • MP Biomedicals, LLC
    Vital Systems Inc.
    未知
    HTLV-I 感染 | HTLV-II 感染 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 1 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 2 | HTLV I 相关 T 细胞白血病淋巴瘤 | HTLV I 相关性脊髓病
    美国
  • Maastricht University Medical Center
    邀请报名
    结节性硬化症 | 基底细胞痣综合征 | 皮肤松弛 | 大疱性表皮松解症 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | 色素干皮病 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 掌跖角化病
    荷兰
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚
  • Atara Biotherapeutics
    招聘中
    淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性(非先天性)免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)
    美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... 和其他合作者
    招聘中
    粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD(肾上腺脑白质营养不良) | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件
    美国
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    主动,不招人
    粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD(肾上腺脑白质营养不良) | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件
    美国
  • White Plains Hospital
    主动,不招人
    胰腺癌 | 胰腺癌 | 林奇综合症 | 胰腺癌 | 国家人大常委会 | 家族性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | BRCA 1/2 | FAMMM | 家族性非典型多发性黑色素瘤 | Peutz Jeghers 综合症
    美国
  • UK Kidney Association
    招聘中
    血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件
    英国
  • OHSU Knight Cancer Institute
    National Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science University
    招聘中
    恶性实体肿瘤 | 林奇综合症 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 乳腺导管原位癌 | 遗传性肿瘤综合征 | BRCA1/2 相关的遗传性乳腺癌和卵巢癌综合征
    美国
  • Atara Biotherapeutics
    不再可用
    淋巴增生性疾病 | 干细胞移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 感染 | EBV+相关淋巴瘤 | EBV+ 相关的移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 爱泼斯坦-巴尔病毒血症 | 淋巴瘤,艾滋病相关 | EB 病毒相关淋巴增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴原发性免疫缺陷 (PID) | 平滑肌肉瘤 (LMS) | 鼻咽癌 (NPC) | EB 病毒相关淋巴组织增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴获得性免疫缺陷 (AID) | 实体器官移植并发症
  • St. Jude Children's Research Hospital
    招聘中
    胰腺癌 | 霍奇金淋巴瘤 | 林奇综合症 | 结节性硬化症 | 范可尼贫血 | 反洗钱 | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性腺瘤性息肉病 | 急性白血病 | 痣样基底细胞癌综合征 | 1 型神经纤维瘤病 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 材料数据表 | 横纹肌肉瘤 | 冯·希佩尔-林道病 | 肾上腺皮质癌 | 神经纤维瘤病II型 | 先天性角化不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 要旨 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 脉络丛癌 | 卡尼情结 | 黑斑-杰格斯综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 体质错配修复缺陷综合征 | 李法美尼综合症 | BAP1 肿瘤易感综合征 | DICER1 综合症 | PTEN错构瘤肿瘤综合征 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 家族性急性髓性白血病 | 家族性癌症 | 腺瘤性息肉病 | 灰烬综合症 | 家族性肾母细胞瘤 | ... 及其他条件
    美国
  • National Cancer Institute (NCI)
    终止
    爱滋病毒感染 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 慢性淋巴细胞白血病 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 眼内淋巴瘤 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 睾丸淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性毛细胞白血病 | 成人 B 型急性淋巴细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞淋巴瘤 | 小肠淋... 及其他条件
    美国
  • Roswell Park Cancer Institute
    National Cancer Institute (NCI)
    完全的
    原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q)... 及其他条件
    美国
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