肌阵挛性癫痫，青少年的临床试验

急性髓性白血病 | 白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 难治性成人急性淋巴细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 最小残留病 | 复发性混合表型急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性双表型白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性母细胞性浆细... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多

美国

癫痫 | 癫痫发作 | 癫痫发作，癫痫 | 海绵状血管畸形，脑 | 海绵状血管瘤 | 海绵状血管瘤 | 脑海绵状血管瘤

中国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病

美国

腺样囊性癌 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 复发/难治性急性髓性白血病 | 复发/难治性套细胞淋巴瘤 | 复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 复发/难治性晚期实体瘤 | 复发/难治性骨髓增生异常 | 复发/难治性骨髓纤维化

美国

淋巴瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 骨髓增生性肿瘤 | 难治性贫血 | 高危贫血 | 弥漫性大细胞非霍奇金淋巴瘤 | 高级非霍奇金淋巴瘤，成人 | 双表型/未分化/幼淋巴细胞白血病 | MRD阳性白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 获得性骨髓衰竭综合征

美国

癫痫 | 脑瘫 | 自闭症谱系障碍 | 脊柱裂 | 胎儿酒精谱系障碍

加拿大

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 急性红系白血病 | 急性巨核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

肿瘤 | 原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 白血病，骨髓单核细胞，慢性 | 白血病，骨髓单核细胞，幼年型 | 骨髓增生异常-骨髓增生性疾病 | 肥大细胞增多症 | 白血病，骨髓，慢性，非典型，BCR-ABL 阴性 | 慢性嗜酸性粒细胞白血病 - 未另行说明

加拿大

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 儿童急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 儿童慢性粒细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 复发性神经母细胞瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 白血病 | 成人 T 细胞白血病 (ATL) | 慢性粒细胞白血病 (CML-BP)

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 非典型慢性粒细胞白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 外周动脉疾病 | 炎症性肠病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 银屑病 | 哮喘 | 肌营养不良症 | 纤维肌痛 | 老年痴呆症 | 肺癌 | 睡眠呼吸暂停 | 湿疹 | 克罗恩病 | 脑肿瘤 | 头痛 | 骨质疏松症 | 囊性纤维化 | 脑膜炎 | 肌炎 | 脊髓损伤 | 共济失调 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 神经皮肤综合征 | 慢性炎症 | 先天性心脏病 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 幼年特发性关节炎 | 银屑病关节炎 | 紧张型头痛 | 脱发 | 痛风 | 不稳定型心绞痛 | 慢性肝病 | 脑动脉瘤 | 吉兰-巴利综合征 | 头部受伤 | 强直性脊柱炎 | 丛集性头痛 | 红斑狼疮 | 高血压 | 脑积水 | 腰椎间盘突出症 | 心律失常 | 贝尔麻痹 | 硬皮病 | 中轴型脊柱关节炎 | 心脏瓣膜病 | 心脏病发作 | 颞动脉炎 | 复发性多软骨炎 | 未分化结缔组织病 | 弥漫性特... 及其他条件

美国

癫痫 | 脑瘫 | 糖尿病，1 型 | 压力 | 哮喘 | 慢性病 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 发育障碍 | 广泛性发育障碍

克罗地亚

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 慢性粒单核细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 成人急性髓性白血病伴 t(9;11)(p22.3;q23.3); MLLT3-KMT2A | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

帕金森综合症 | 运动障碍 | 颞下颌关节疾病 | 肌张力障碍 | 斜颈 | 特发性震颤 | 抽动障碍 | 发音困难 | 肌阵挛 | 尺神经卡压 | 药物引起的肌张力障碍

美国

癫痫 | 肾细胞癌 | 高血压 | 糖尿病 | 不宁腿综合症 | 胰腺癌 | 神经性疼痛 | 慢性胰腺炎 | 肾癌 | 肾盂癌

癫痫 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 线粒体脑肌病 | 小儿急性发作神经精神综合征 | 脑叶酸缺乏症 | 与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 混合表型急性白血病

美国

真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 浆细胞肿瘤 | 浆细胞恶液质

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 急性双系白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 2 | 骨髓增生异常综合征伴 Blasts-1

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞 | 存在 CD45 阳性肿瘤细胞

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 具有 10% 或更高原始细胞的骨髓增生性肿瘤

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 髓系肿瘤

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 混合表型急性白血病

美国

癫痫 | 慢性肾脏病 | 鼻咽癌 | 胃癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 原发性高血压 | 急性冠状动脉综合征 | 原发性醛固酮增多症 | 肝癌 | 亚临床甲减

中国

恶性胶质瘤 | 横纹肌瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性室管膜瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 复发性胶质瘤 | Ann Arbor III 期非霍奇金淋巴瘤 及其他条件

美国, 波多黎各, 澳大利亚, 加拿大

幼年型粒单核细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 肺部并发症 | 播散性神经母细胞瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性中性粒细胞白血病 | 髓系肿瘤 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 伴环状铁粒幼细胞和血小板增多的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 慢性嗜酸性粒细胞白血病，未另行说明 | 骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 明显的原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症，红细胞增多症后骨髓纤维化阶段 | 纤维化前/早期原发性骨髓纤维化

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性红系白血病 | 急性巨核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 缓解期急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 原始细胞低于 20% 的骨髓有核细胞 | 原始细胞低于 20% 的外周血白细胞

美国

急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 恶性肿瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

神经肌肉疾病 | 运动障碍 | 智力残疾 | 自闭症谱系障碍 | 小头畸形 | 听力损失 | 遗传病 | 先天性代谢错误 | 癫痫;发作 | 脑畸形 | 张力减退 | 发育迟缓 | 染色体异常 | 畸形特征 | 骨骼发育不良 | 先天性异常 | 巨头畸形

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 2 | 里氏变换 | T细胞-幼淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 母细胞期骨髓增生异常性肿瘤

美国

霍奇金淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 最小残留病 | 移植物抗宿主病 | 重度再生障碍性贫血 | 缓解期急性髓性白血病 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性缓解期 | 慢性粒单核细胞白血病处于缓解期

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 里氏综合症 | T细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发或难治性血液系统恶性肿瘤，包括

英国, 德国, 荷兰

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL | 成人急性早幼粒细胞白血病伴 t(15;17)(q22;q12); PML-RARA | 成人急性髓性白血病伴...

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 费城染色体阴性慢性粒细胞白血病 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 慢性嗜酸性白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 费城染色体阴性慢性粒细胞白血病

美国

中风 | 癫痫 | 结节性硬化症 | 斯特-韦伯综合症 | 局灶性皮质发育不良 | 半巨脑畸形 | 多小脑回 | 拉斯穆森脑炎 | 神经胶质增生 | 肿瘤，脑

美国, 加拿大

Emery-Dreifuss 肌营养不良症 | 先天性肌无力综合症 | 肢带型肌营养不良症 | ITGA7（整合素 Alpha-7）缺乏症导致的先天性肌营养不良症 | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌肉萎缩症和 Dystroglycan 异常糖基化伴有严重癫痫） | Α-肌营养不良症（由 TRAPPC11 突变引起的先天性肌营养不良伴脂肪肝和婴儿期白内障） | Α-Dystroglycanopathy（先天性肌营养不良症伴 Dystroglycan 低糖基化） | Α-肌营养不良症（先天性肌营养不良伴肌营养不良和癫痫） | Alpha-Dystroglycanopathy（Dystroglycanopathy... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国