复发性或难治性 B 细胞恶性肿瘤的临床试验

癌症 | 大肠癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 结肠癌 | 胰腺癌 | 结直肠腺癌 | 实体瘤，成人 | 钢筋混凝土 | 胰腺肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌，复发 | 非小细胞鳞状肺癌 | 中苏组织

美国

急性淋巴细胞白血病，复发 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 血统不明的急性白血病 | 复发中模糊谱系的急性白血病 | 骨髓增生异常综合征，以前接受过治疗 | 缓解失败的急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征，新发 | 骨髓增生异常综合征，继发性 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤，复发 | 难治性淋巴母细胞淋巴瘤

美国

肾细胞癌 | 鼻咽癌 | 小细胞肺癌 | 肝细胞癌 | 晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 未分化多形性肉瘤 | 胃或胃食管结合部腺癌 | 黑色素瘤（不包括葡萄膜黑色素瘤） | 雌激素受体、孕激素受体和 Her2 阴性的乳腺癌

美国

神经纤维瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 恶性周围神经鞘瘤 | 视神经胶质瘤 | 丛状神经纤维瘤

美国

平滑肌肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 滑膜肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 未分化高级别多形性骨肉瘤 | 粘液纤维肉瘤 | 躯干和四肢的 II 期软组织肉瘤 AJCC v8 | 躯干和四肢的 III 期软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IIIB 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | 可切除的软组织肉瘤 | 多形性横纹肌肉瘤 | 可切除的去分化脂肪肉瘤 | 可切除的未分化多形性肉瘤 | 软组织纤维肉瘤 | 梭形细胞肉瘤 | I 期腹膜后肉瘤 AJCC（美国癌症联合委员会）v8 | I 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IA 期腹膜后肉瘤 AJCC v8 | IA 期躯干和四肢软组织肉瘤 AJCC v8 | IB 期腹膜后肉瘤 AJCC... 及其他条件

美国

软组织肉瘤 | 晚期乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 难治性实体瘤 | 视网膜母细胞瘤缺乏症

美国

激素难治性前列腺癌患者的骨转移 | 晚期乳腺癌患者的骨转移 | 晚期癌症或多发性骨髓瘤患者的骨转移

英国, 捷克共和国

实体瘤 | 脂肪肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤 | 肝细胞癌 | 肝胚胎肉瘤

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 肾上腺皮质癌 | 生殖细胞癌

美国

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

脂肪肉瘤 | 肝癌 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 肺炎 | 有症状的 COVID-19 感染实验室确认 | 严重急性呼吸窘迫综合征 | 肺炎

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 儿童髓母细胞瘤 | 儿童松果体母细胞瘤 | 儿童幕上原始神经外胚层肿瘤

美国

脂肪肉瘤 | 肝癌 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤

美国

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

胰腺肿瘤 | 结直肠肿瘤，遗传性非息肉病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 遗传性胰腺炎 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 黑斑病综合症 | 家族性非典型痣-恶性黑色素瘤综合征

美国

黑色素瘤 | 肝细胞癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤

美国

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓质癌 | 恶性横纹肌样瘤 (MRT) | 肾脏横纹肌样瘤 (RTK) | 非典型畸胎样横纹肌样瘤 (ATRT) | 具有横纹肌样特征的选定肿瘤 | INI1 阴性肿瘤 | 卵巢恶性横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤（或其他经申办者批准的脊索瘤） | 任何具有 EZH2 GOF 突变的实体瘤

法国, 美国, 澳大利亚, 台湾, 比利时, 英国, 加拿大, 德国, 意大利

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

肝细胞癌 | 脂肪肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤 | 肝胚胎肉瘤

美国

鼻咽癌 | 纤维肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 脑肿瘤，复发 | 癌，圆形细胞

美国

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 2019冠状病毒病感染 | 有症状的 COVID-19 感染实验室确认 | COVID-19 相关的急性呼吸窘迫综合征

美国

胰腺癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期结直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结直肠癌 AJCC v7 | 恶性肿瘤 | 复发性结直肠癌 | 胰腺神经内分泌癌 | 恶性头颈肿瘤 | III 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVA 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVB 期鼻咽癌 AJCC v7 | III 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIA 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIB 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIC 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | IVB 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | 子宫颈转移性恶性肿瘤 | I 期结直肠癌... 及其他条件

美国

复发性甲状腺癌 | 难治性甲状腺癌 | III 期甲状腺滤泡性癌 AJCC v7 | IV 期甲状腺滤泡性癌 AJCC v7 | IV 期甲状腺乳头状癌 AJCC v7 | IVA 期甲状腺滤泡性癌 AJCC v7 | IVA 期甲状腺乳头状癌 AJCC v7 | IVB 期甲状腺滤泡性癌 AJCC v7 | IVB 期甲状腺乳头状癌 AJCC v7 | IVC 期甲状腺滤泡性癌 AJCC v7 | IVC 期甲状腺乳头状癌 AJCC v7 | 不可切除的甲状腺癌 | 分化型甲状腺癌 | III 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IV 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVA 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVB 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVC 期甲状腺髓样癌... 及其他条件

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 白血病 | 甲型血友病 | 血友病B | 血友病 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 骨髓移植 | 材料数据表 | 再生障碍性贫血 | 出血性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 多发性骨髓瘤 | 白血病，急性髓系 | 骨髓性白血病，急性 | 血友病As | 血友病B | 血液病感染

中国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 黑色素瘤 | 肉瘤 | 急性髓性白血病 | I 期子宫体癌 AJCC v7 | II 期子宫体癌 AJCC v7 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | III 期胰腺癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期胰腺癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期结直肠癌 AJCC v7 | 头颈癌 | 肌肉浸润性膀胱癌 | 肾癌 | 甲状腺癌 | 浸润性乳腺癌 | 胃食管结合部腺癌 | 恶性肝胆肿瘤 | I 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | II 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | III 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | III 期子宫体癌 AJCC v7 | IV 期卵巢癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期子宫体癌 AJCC v7 | I 期乳腺癌 AJCC v7 及其他条件

美国

淋巴增生性疾病 | 干细胞移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 感染 | EBV+相关淋巴瘤 | EBV+ 相关的移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 爱泼斯坦-巴尔病毒血症 | 淋巴瘤，艾滋病相关 | EB 病毒相关淋巴增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴原发性免疫缺陷 (PID) | 平滑肌肉瘤 (LMS) | 鼻咽癌 (NPC) | EB 病毒相关淋巴组织增生性疾病 (EBV+ LPD) 伴获得性免疫缺陷 (AID) | 实体器官移植并发症

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

美国

多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 复发性甲状腺髓样癌 | 遗传性甲状腺髓样癌 | 局部晚期甲状腺髓样癌 | 散发性甲状腺髓样癌 | III 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IV 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVA 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVB 期甲状腺髓样癌 AJCC v7 | IVC 期甲状腺髓样癌 AJCC v7

美国

多发性硬化症 | 肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 焦虑症 | 银屑病 | 哮喘 | 1 型糖尿病 | 格雷夫斯病 | 乳糜泻 | 过敏性鼻炎 | 尿路感染 | 克罗恩病 | 流感 | 溃疡性结肠炎 | 带状疱疹 | 单纯疱疹 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 下呼吸道感染 | 干燥综合症 | 感染 | 斑秃 | 强直性脊柱炎 | 抑郁发作 | 桥本甲状腺炎 | 胃肠道感染 | 复发性抑郁症 | 感染病毒 | 急性支气管炎 | 上呼吸道感染 | 皮肤感染 | 恶性贫血 | 生殖器感染

英国

老年痴呆症 | 创伤性脑损伤 | 自闭症谱系障碍 | 路易体病 | 血管性痴呆 | 自闭症 | 痴呆症，混合 | 老年痴呆症 | 痴呆症，多发梗塞 | 卡达西尔 | 帕金森痴呆综合症 | 慢性创伤性脑病 | 自闭症行为 | 路易体痴呆伴行为障碍（障碍） | 亨廷顿痴呆症 | 韦尼克科尔萨科夫综合症 | 自闭症，当前或活动状态 | 晚期边缘系统为主的年龄相关性 TDP-43 脑病

美国, 阿拉伯联合酋长国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血... 及其他条件

美国

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

多发性硬化症 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 葡萄膜炎 | 血管炎 | 银屑病 | 格雷夫斯病 | 系统性硬化症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 1 型糖尿病 | 重症肌无力 | 溃疡性结肠炎 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 白癜风 | 肝炎，自身免疫 | 风湿性多肌痛 | 大动脉炎 | 吉兰-巴利综合征 | 强直性脊柱炎 | 桥本甲状腺炎 | 艾迪生病 | 计算机辅助设计 | 抗磷脂抗体综合征 | 原发性胆汁性肝硬化 | 雷诺 | 干燥综合症 | 恶性贫血

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时