红细胞输注的临床试验

尼曼匹克病，C型

美国, 澳大利亚, 英国, 德国, 斯洛伐克, 荷兰, 捷克语, 瑞士

尼曼匹克病

美国

奈曼匹克病

美国

尼曼匹克病 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

黑色素瘤 | 癌，肾细胞 | 癌 | 癌，非小细胞肺癌 | 癌，肝细胞癌 | 癌，胰腺 | 胰腺癌 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 癌，神经内分泌 | 癌，小细胞 | 胸腔积液，恶性 | 癌，胰腺导管 | 阑尾癌 | 乳腺癌 | 不明原发癌 | 口腔癌 | 口咽癌 | 癌，胸腺 | 恶性腹水 | 癌，卵巢癌 | 膀胱癌 | 食管癌 | 头颈癌 | 肛门癌 | 喉癌 | 阴茎癌 | 外阴癌 | 癌，肾 | 膀胱癌 | 鼻咽癌 | 宫颈癌

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓... 及其他条件

美国

尼曼匹克病C型

台湾

尼曼匹克病，C1 型

美国, 西班牙, 以色列, 台湾, 巴西, 德国, 澳大利亚, 波兰, 火鸡, 意大利, 英国

骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 新发骨髓增生异常综合征

美国

晚期恶性实体瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | Ann Arbor III 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | Ann Arbor IV 期儿童期非霍奇金淋巴瘤 | 复发性儿童中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童非霍奇金淋巴瘤

美国, 波多黎各

幼年型粒单核细胞白血病 | 复发性疾病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 儿童实体肿瘤 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 费城染色体阴性，BCR-ABL1 阳性慢性粒细胞白血病 | 激波阶段 | 伴有 PML-RARA 的儿童急性早幼粒细胞白血病

美国, 加拿大

淋巴瘤，非霍奇金 | 霍奇金病 | 慢性粒细胞白血病 | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 继发性 AML | 幼年型粒单核细胞白血病 (JMML) | 二级 MDS

美国

尼曼匹克病，C型

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

骨转移性恶性肿瘤 | 软组织外周原始神经外胚层肿瘤 | 肺部转移性恶性肿瘤 | 转移性尤文肉瘤 | 骨髓转移性恶性肿瘤 | 骨转移性外周原始神经外胚层肿瘤

美国, 加拿大, 波多黎各

造血和淋巴细胞肿瘤 | 恶性实体肿瘤 | 肝细胞癌 | 胆管癌 | 宫颈癌 | 尿路上皮癌 | 膀胱癌 | 甲状腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 恶性皮肤肿瘤 | 恶性脑肿瘤 | 原发部位不明的癌症 | 恶性肾上腺肿瘤 | 恶性胸膜肿瘤 | 恶性睾丸肿瘤 | 恶性胸腺肿瘤

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 宫颈癌 | 头颈癌 | 鼻咽癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 经典霍奇金淋巴瘤

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 混合表型急性白血病

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 造血和淋巴系统肿瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

霍奇金病 | 乳腺恶性肿瘤 | 结肠恶性肿瘤 | 非霍奇金淋巴瘤，滤泡性（结节性） | 支气管和肺部恶性肿瘤 | 继发性肿瘤恶性和性质不明的淋巴结 | 皮肤恶性黑色素瘤 | 小肠恶性肿瘤

巴西

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 脑干肿瘤 | 松果体区肿瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

淋巴母细胞淋巴瘤 | 脑部肿瘤 | 淋巴细胞白血病，急性，儿童 | 淋巴细胞白血病 | 白血病，淋巴细胞性，急性 | 白血病，淋巴细胞，急性 | 脑肿瘤，恶性 | 所有，童年 | 白血病，淋巴细胞，急性，费城阳性 | 淋巴细胞白血病，急性 | 白血病，淋巴细胞 | 恶性原发性脑肿瘤 | 脑癌 | 白血病，淋巴细胞，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞，急性，L2 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L1 | 白血病，淋巴细胞性，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性，L1 | 淋巴细胞白血病，急性，L2 | 淋巴细胞白血病，急性 | 淋巴细胞白血病，L1 | 淋巴细胞白血病，L2 | 脑癌

美国

前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 肢端肥大症 | 库欣病 | 倾倒综合症 | 垂体瘤 | 异位促肾上腺皮质激素分泌 (EAS) 肿瘤 | BRAF 黑色素瘤阴性 | NRAS 黑色素瘤阴性

比利时, 巴西, 保加利亚, 加拿大, 法国, 德国, 意大利, 日本, 大韩民国, 泰国, 火鸡, 美国, 阿根廷, 希腊, 匈牙利, 印度, 以色列, 马来西亚, 墨西哥, 荷兰, 秘鲁, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞士, 台湾

新冠肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 巨细胞动脉炎 | 干燥综合症 | 中轴型脊柱关节炎

法国

肉瘤 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 结肠癌 | 卡波氏肉瘤 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝癌 | 鳞状细胞癌 | 中枢神经系统癌症 | 霍奇金病 | 癌症 | 肾上腺皮质癌

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

溶酶体贮积病 | 脑白质营养不良 | 尼曼匹克病 | 板条病 | 戈谢病 | 克拉伯病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 骨质疏松症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | GM1 神经节苷脂增多症 | 多普勒 | MPS II | 消失的白质病 | 多种硫酸酯酶缺乏病 | S-腺苷高半胱氨酸水解酶缺乏症 | 嘌呤核苷磷酸化酶缺乏症 | 多维数据集 | 莫基奥病 | MPS IV | 酒精性肝病 | MPS III | GM3 神经节苷脂沉积症 | PKAN | NP缺乏症 | 生成网络

美国

血小板减少症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 难治性贫血 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

生活质量 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 小肠癌 | 胃肠道间质瘤 | 肝外胆管癌 | 便秘、嵌塞和肠梗阻 | 消化道类癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 喉癌 | 下咽癌 | 鼻咽癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 林奇综合症 | 肺癌 | 直肠癌 | 前列腺癌 | 胃肠道间质瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 家族性腺瘤性息肉病 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肛门癌 | 输尿管癌 | 尿道癌 | 肝癌 | 阴道癌 | 口咽癌 | 胆囊癌 | 阴茎癌 | 口腔癌 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统肿瘤 | 健康控制 | 睾丸癌 | 唾液腺癌 | 胸腺癌 | 十二指肠癌 | 浆细胞恶液质 | 鼻窦癌 | 唇癌 | 腹膜表面恶性肿瘤 | 鼻腔癌 | 不明原发肿瘤

美国

沮丧 | 新冠肺炎 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 新冠肺炎 | 慢性疼痛 | 帕金森综合症 | 炎症性肠病 | 丙型肝炎 | 失眠 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 纤维肌痛 | 焦虑 | 躁郁症 | 癫痫发作 | 克罗恩病 | 创伤性脑损伤 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 创伤后应激障碍 | 冠状病毒感染 | SARS-CoV 感染 | 新冠病毒 | 阿片类药物使用障碍 | 图雷特综合症 | 慢性疼痛综合症 | 自闭症 | 慢性创伤性脑病 | 外伤引起的慢性疼痛 | 受伤引起的慢性疼痛

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性骨肉瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 中枢神经系统转移性恶性肿瘤 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤

美国

癌症 | 乳腺癌 | 贫血 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾癌

法国, 意大利, 荷兰, 比利时, 罗马尼亚, 波兰, 奥地利, 希腊, 德国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增殖性肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 极高风险的骨髓增生异常综合征

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | ... 及其他条件

美国

风湿性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 抗磷脂综合征 | 结节病 | 莱姆病 | 强直性脊柱炎 | 硬皮病 | 反应性关节炎 | 未分化结缔组织病 | 白塞病 | 混合性结缔组织病 | 成人起病仍病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病（球形脑白质营养不良） | 肾上腺脑白质营养不良（ALD 和 AMN） | Pelizaeus Merzbacher (PMD)

美国

复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 不明确谱系的难治性急性白血病 | 不明确谱系的复发性急性白血病 | 由于谱系不明确的急性白血病的谱系转换导致复发性急性髓性白血病 | B 型急性淋巴细胞白血病（KMT2A 重排）谱系转换导致复发性急性髓系白血病 | 混合表型急性白血病谱系转换导致复发性急性髓系白血病 | 由于谱系不明确的急性白血病的谱系转换而导致难治性急性髓性白血病 | 由于 B 型急性淋巴细胞白血病、KMT2A 重排的谱系转换而导致的难治性急性髓性白血病 | 由于混合表型急性白血病的谱系转换而导致难治性急性髓系白血病

美国