Léčba GRASPA pro pacienty s akutní myeloblastickou leukémií (ENFORCE)

Kritéria pro zařazení:

• Pacient > 65 let a < 85 let
• Nově diagnostikovaná akutní myeloidní leukémie (AML) nebo postmyelodysplastický syndrom diagnostikovaný do 6 měsíců před zařazením do studie
• Nevhodné pro intenzivní chemoterapii (s rizikem pejorativní toxicity související s léčbou / předčasné smrti) kvůli přítomnosti jednoho nebo více z následujících kritérií: Závislost na činnostech každodenního života kvůli přítomnosti jiných komorbidit než těch, které jsou výsledkem způsobeného zhoršení neoplastickým onemocněním. Přítomnost tří nebo více z následujících komorbidit v anamnéze pacienta, i když jsou pod kontrolou správnou léčbou: městnavé srdeční selhání, jiná chronická kardiovaskulární onemocnění, chronická obstrukční plicní nemoc, cerebrovaskulární onemocnění, periferní neuropatie, chronické selhání ledvin, hypertenze , diabetes mellitus, systémová vaskulitida, těžká artritida
• Přítomnost geriatrických syndromů, jako je fekální nebo močová inkontinence, spontánní zlomeniny kostí, mírná a středně těžká demence nebo pacienti, kteří opakovaně padají, nebo pacient neochotný podstoupit intenzivní chemoterapii
• Způsobilý k léčbě nízkou dávkou cytarabinu
• Stav výkonu ECOG ≤ 2
• Pacientky ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (např. hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce; abstinence) po dobu trvání studijní léčby a po dobu 6 měsíců po poslední dávce cytarabinu nebo 3 měsíce po poslední dávce GRASPA (podle toho, co je nejdelší).
• Negativní těhotenský test v séru při vstupu do studie u žen ve fertilním věku
• Předplatné sociálního pojištění (pokud existuje, v souladu s místními předpisy)
• Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas a dodržovat plánované návštěvy, léčebné plány, laboratorní testy a další studijní postupy

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s M3 AML klasifikace FAB (APL, akutní promyelocytární leukémie)
• Pacienti s AML zahrnující abnormality nebo translokaci chromozomu 16 (8:21) (CBF-AML)
• Pacient se sekundární AML po předchozí maligní krevní poruše, jako je: Myelodysplastický syndrom diagnostikovaný více než 6 měsíců před vstupem do studie nebo Myeloproliferativní syndrom
• Před léčbou AML (standardní léčba nebo zkoumané látky)
• Nedostatečná funkce orgánů: Nekontrolované nebo těžké kardiovaskulární onemocnění včetně infarktu myokardu do 6 měsíců od zařazení, srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA), nekontrolovaná angina pectoris, klinicky významné perikardiální onemocnění nebo srdeční amyloidóza, koncentrace kreatininu v séru > 2 x ULN (horní mez normálu), hladiny AST nebo ALT > 3,5xULN nebo 5xULN, pokud souvisí s AML, celkový bilirubin > 2x ULN, INR > 1,5, pokud pacient není dlouhodobě léčen antikoagulancii (v tomto případě by INR mělo být v rámci očekávané úrovně rozmezí pro konkrétní stav), na inzulínu závislý nebo nekontrolovaný diabetes mellitus
• Souběžné malignity jiné než AML vyžadující chemoterapii
• Závažná aktivní infekce, séropozitivita HIV nebo známá aktivní virová hepatitida typu B nebo C
• Známá nebo suspektní přecitlivělost nebo intolerance na mannitol
• Kojící nebo kojící ženy