- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01808521
Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei thrombotischer Thrombozytopenie Purpura (NACinTTP)
18. September 2017 aktualisiert von: Bloodworks
Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei Verdacht auf thrombotische Thrombozytopenie Purpura
In dieser Studie wollen die Forscher feststellen, ob intravenös verabreichtes N-Acetylcystein (NAC) die Komplikationen bei Patienten mit thrombotischer Thrombozytopenie purpura (TTP) verringert, die eine Behandlung mit therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) erhalten.
Die Forscher wollen durch antioxidative Aktivität feststellen, ob NAC eine zusätzliche Wirksamkeit bei TTP haben wird, indem es die Spaltung des VWF der Patienten durch ADAMTS13 verbessert und die Ausbreitung von Blutplättchen/VWF-Stränge verhindert.
Dies zeigt sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl des Patienten, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die TPE erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen.
Die Prüfärzte werden zusätzlich: 1) die Sicherheit von NAC bewerten, indem sie Probanden auf unerwünschte Ereignisse und signifikante unerwünschte Ereignisse untersuchen. 2) die Auswirkungen auf TTP bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen. 3) Arzneimittelwirkungen bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene hämostatische Erkrankung mit lebensbedrohlichen Folgen als Folge einer mikrovaskulären Thrombose.
Während der Einsatz von therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) das Überleben stark verbessert hat, treten bei vielen Patienten Endorganschäden, Therapieresistenz und Rückfälle auf.
Ultra-Large-von-Willebrand-Faktor-Multimere (ULVWF) sind pathogen bei TTP.
Die Forscher fanden heraus, dass N-Acetylcystein (NAC) ULVWF in vitro und in vivo bei ADAMTS13-defizienten Mäusen spaltet, die ein erhöhtes TTP-Risiko haben.
NAC wird vom Menschen in intravenösen Dosen zur Behandlung einer Paracetamol-Überdosierung gut vertragen.
Diese Dosierung korreliert mit derjenigen, die in den oben erwähnten Mäusestudien eine Wirkung hervorruft, und ist somit eine attraktive Behandlung für Patienten mit TTP.
Durch die Spaltung von VWF und die Verhinderung der Ausbreitung von Blutplättchen-/VWF-Strängen nehmen die Forscher an, dass die NAC-Behandlung Komplikationen bei Patienten mit TTP verringern wird, die eine Behandlung mit TPE erhalten.
Dies äußert sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die einen Plasmaaustausch erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen.
Zur Vorbereitung einer größeren Studie schlagen die Forscher eine Pilotstudie an 3 Patienten mit Verdacht auf TTP am Medical Center der University of Washington (UW) vor.
Die Studie wird vor Beginn der Studie vom UW IRB genehmigt.
Patienten, die der Studie zustimmen, erhalten beginnend nach dem ersten TPE tägliche NAC-Infusionen in Dosen, die für eine Paracetamol-Überdosis verwendet werden.
Blutproben werden für Laboruntersuchungen entnommen, um den optimalen Zeitpunkt für die Probenentnahme in der größeren multizentrischen Studie zu bestimmen und die Datenerfassungsformulare zu testen.
Die Ermittler werden auch die Sicherheit und Patientenverträglichkeit bewerten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
3
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter >= 18 Jahre
- Diagnose einer vermuteten TTP (Labornachweis einer Hämolyse, Thrombozytenzahl
- Pläne für oder gerade begonnenen therapeutischen Plasmaaustausch (TPE) und vor dem 3. TPE
- Normale Baseline-Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT)
- Voraussichtlich TPE für > 5 Tage
Ausschlusskriterien:
- Asthma
- Lebenserwartung < 1 Woche
- Abnormale Leberfunktionstests (ALT, direktes Bilirubin > dreifache obere Normalgrenze)
- Bekannte zugrunde liegende Blutungsstörung
- Schwangerschaft oder Stillzeit
- Bekannte Allergie gegen NAC
- Phosphodiesterase-Typ-5-Hemmer, Nitroglycerin oder Carbamazepin
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: N-Acetylcystein
IV-Verabreichung von N-Acetadocystein (Acetadote) mit 150 mg/kg Ladebolus über 60 Minuten, gefolgt von 150 mg/kg über 17 Stunden, wenn die Ladedosis gut vertragen wurde.
|
IV-Verabreichung von N-Acetylcystein mit 150 mg/kg über 60 min zuerst, dann bei guter Verträglichkeit 150 mb/kg über 17 Stunden
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.
|
Die Blutplättchenzahl wird vor, täglich während der 4 Tage der NAC-Infusion, den darauffolgenden 3 Tagen und am Tag der Krankenhausentlassung gemessen, was auf 1–2 Wochen nach der Infusion geschätzt wird.
Änderungen der Thrombozytenzahl im Laufe der Zeit werden gemeldet.
|
Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Labormessungen der VWF-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
VWF-Spiegel, Oxidation und Aktivität werden vor jedem Tag der NAC-Infusion, den folgenden 3 Tagen und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen.
Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
|
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
Labormessungen der ADAMTS13-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
ADAMTS13-Spiegel, -Oxidation und -Aktivität werden vor, täglich während der NAC-Infusion, für die 3 nachfolgenden Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen.
Änderungen im Laufe der Zeit werden gemeldet.
|
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
Labormessungen der Hämolyse und Oxidation roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
Labormarker der Erythrozyten-Hämolyse und -Oxidation werden vor, täglich während der NAC-Infusion für 3 nachfolgende Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen.
Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
|
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
|
Sicherheit der NAC-Infusion
Zeitfenster: Über die Studienzeit
|
Nebenwirkungen werden täglich während des Krankenhausaufenthalts, 2 Wochen und 8 Wochen nach der Infusion erfasst.
|
Über die Studienzeit
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Februar 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. März 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
11. März 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. September 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. September 2017
Zuletzt verifiziert
1. September 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
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- Antioxidantien
- Gegenmittel
- Radikalfänger
- Expektorantien
- Acetylcystein
- N-Monoacetylcystin
Andere Studien-ID-Nummern
- N-Acetylcysteine in TTP
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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