Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Verlängerungsstudie zu AG-348 bei erwachsenen Teilnehmern mit Pyruvatkinase-Mangel, die zuvor in AG-348-006 oder AG348-C-007 eingeschrieben waren

10. April 2024 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie zu AG-348 bei erwachsenen Probanden mit Pyruvatkinase-Mangel, die zuvor in AG-348-Studien eingeschrieben waren

Dies ist eine multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung mit AG-348 bei Teilnehmern, die zuvor in die Studie AG348-C-006 oder die Studie AG348-C-007 aufgenommen wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • UNICAMP - Hemocentro
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charite - UB - CVK - Medizinische Klinik
      • Würzburg, Deutschland, 97080
        • Universitätsklinik Würzburg
  • Dänemark
      • Herlev, Dänemark, 2730
        • Herlev University Hospital
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU Hopitaux de Bordeaux - Hôpital Saint-André
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hospital La Timone
      • Toulouse, Frankreich, 31100
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
  • Irland
      • Dublin 8, Irland
        • St James's Hospital
  • Italien
      • Genova, Italien, 16128
        • Ospedale Galliera
      • Milano, Italien, 20122
        • Osp Maggiore Policlinico Milano
      • Napoli, Italien, 00165
        • AORN Cardarelli
      • Napoli, Italien, 80318
        • Università della Campania "Luigi Vanvitelli"
  • Japan
      • Kyoto, Japan, 615-8256
        • Kyoto Katsura Hospital
      • Osaka, Japan, 573-1010
        • Kansai Medical University, Dep. of Pediatrics, Hirakata Hospital
      • Tokyo, Japan, 8541
        • Toho University Omori Medical Center
    • Mie
      • Tsu-shi, Mie, Japan, 514-8507
        • Mie University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University
  • Korea, Republik von
      • Daegu, Korea, Republik von, 705-703
        • Yeungnam University Hospital
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3508 GA
        • Van Creveldkliniek
  • Schweiz
      • Vaud (Lausanne), Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital. U. Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Htal Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca.
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 95609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis Center Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Seattle Cancer Care Alliance
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Vereinigtes Königreich, W2 INY
        • Imperial College Healthcare NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage sein, Studienbesuche und Verfahren einzuhalten;
  • Vor der Teilnahme an dieser Verlängerungsstudie eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet haben;
  • Entweder die vorangegangene Studie AG348-C-006 oder AG348-C-007 bis zum Besuch in Teil 2, Woche 24, abgeschlossen haben;
  • Kohorten 2 und 3: haben nach Meinung des Prüfarztes in der vorangegangenen Studie einen klinischen Nutzen der Behandlung mit AG-348 gezeigt;
  • Führen Sie bei gebärfähigen Frauen während des Screenings einen negativen Schwangerschaftstest durch;
  • Frauen im gebärfähigen Alter sowie Männer mit gebärfähigen Partnern müssen als Teil ihres üblichen Lebensstils abstinent sein oder ab dem Zeitpunkt der Verabreichung 2 Formen der Empfängnisverhütung anwenden, von denen 1 als hochwirksam angesehen werden muss Einverständniserklärung, während der Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Frauen und 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments für Männer.

Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie einen signifikanten medizinischen Zustand (einschließlich klinisch signifikanter Laboranomalien), der sich während seiner / ihrer vorangegangenen AG-348-Studie entwickelt hat und der ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an dieser Verlängerungsstudie mit sich bringt, das die Interpretation der Studiendaten verwirren könnte und / oder das beeinträchtigt die Fähigkeit des Teilnehmers, Studienbesuche und Verfahren abzuschließen.
  • derzeit schwanger sind oder stillen.
  • Planen Sie während des Studienbehandlungszeitraums eine Splenektomie ein.
  • Erfüllen Sie während des Screenings dieser Erweiterungsstudie die Abbruchkriterien seiner/ihrer vorangegangenen AG-348-Studie.
  • Erhalten Sie derzeit Medikamente, die starke Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 sind und vor Beginn des Studienmedikaments nicht für eine Dauer von mindestens 5 Tagen oder einem Zeitrahmen von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) abgesetzt wurden; oder starke Induktoren von CYP3A4, die nicht für eine Dauer von mindestens 28 Tagen oder einem Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn der Studienmedikation in dieser Verlängerungsstudie abgesetzt wurden.
  • Haben anabole Steroide, einschließlich Testosteronpräparate, innerhalb von 28 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments in dieser Verlängerungsstudie erhalten.
  • Hämatopoetische Stimulanzien (z. B. Erythropoietine, Granulozytenkolonie-stimulierende Faktoren, Thrombopoietine) innerhalb von 28 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments in dieser Verlängerungsstudie erhalten haben.
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat als AG-348, Gerät oder Verfahren innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Studienmedikaments in dieser Verlängerungsstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1

Teilnehmer, die in Studie AG348-C-006 ein Placebo erhalten haben, werden in Kohorte 1 aufgenommen.

Teil 1 (Dosisoptimierungszeitraum, 12 Wochen): Die Teilnehmer erhalten zunächst zweimal täglich 5 Milligramm (mg) oral. Die AG-348-Dosis jedes Teilnehmers kann je nach Ansprechen auf AG-348 und Verträglichkeit auf 20 mg zweimal täglich und dann auf 50 mg zweimal täglich erhöht werden.

Teil 2 (Zeitraum mit fester Dosis, 12 Wochen): Letzte in Teil 1 erhaltene Dosis, zweimal täglich.

Nach Abschluss von Teil 2 werden Teilnehmer, die nach Meinung des Prüfarztes einen klinischen Nutzen aus der AG-348-Behandlung gezeigt haben, die AG-348-Behandlung im Fortsetzungsbehandlungszeitraum fortsetzen.
Arzneimittel: AG-348
Die Teilnehmer erhalten 5, 20 oder 50 mg zweimal täglich für bis zu 192 Wochen (ohne Dosisreduzierung), es sei denn, die Dosis wird aus Sicherheitsgründen geändert.
Experimental: Kohorte 2

Teilnehmer, die AG-348 in Studie AG348-C-006 erhalten haben, werden in Kohorte 2 aufgenommen.

Die Teilnehmer werden das AG-348-Dosierungsschema fortsetzen, das sie beim letzten Besuch der Studie AG348-C-006 erhalten haben.
Arzneimittel: AG-348
Die Teilnehmer erhalten 5, 20 oder 50 mg zweimal täglich für bis zu 192 Wochen (ohne Dosisreduzierung), es sei denn, die Dosis wird aus Sicherheitsgründen geändert.
Experimental: Kohorte 3

Teilnehmer, die AG-348 in Studie AG348-C-007 erhalten haben, werden in Kohorte 3 aufgenommen.

Die Teilnehmer werden das AG-348-Dosierungsschema fortsetzen, das sie beim letzten Besuch der Studie AG348-C-007 erhalten haben.
Arzneimittel: AG-348
Die Teilnehmer erhalten 5, 20 oder 50 mg zweimal täglich für bis zu 192 Wochen (ohne Dosisreduzierung), es sei denn, die Dosis wird aus Sicherheitsgründen geändert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Sicherheitsnachsorge (bis zu 198 Wochen)
Von der Baseline bis zur Sicherheitsnachsorge (bis zu 198 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit UEs, die zu einer Dosisreduktion, Behandlungsunterbrechung und Behandlungsabbruch führten
Zeitfenster: Von der Baseline bis zur Sicherheitsnachsorge (bis zu 198 Wochen)
Von der Baseline bis zur Sicherheitsnachsorge (bis zu 198 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Hämoglobin (Hb)-Reaktion bei Teilnehmern erreichten, die zuvor Placebo in Studie AG348-C-006 erhalten hatten
Zeitfenster: Wochen 16, 20, 24
Wochen 16, 20, 24
Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von AG-348 bei Teilnehmern, die zuvor Placebo in Studie AG348-C-006 erhalten hatten
Zeitfenster: Woche 12: vor der Dosis, nach der Dosis bei 30 Minuten, 1 Stunde (h), 2 h, 4 h, 8 h
Woche 12: vor der Dosis, nach der Dosis bei 30 Minuten, 1 Stunde (h), 2 h, 4 h, 8 h
Maximal beobachtete Konzentration von AG-348 bei Teilnehmern, die zuvor Placebo in Studie AG348-C-006 erhalten hatten
Zeitfenster: Woche 12: vor der Dosis, nach der Dosis bei 30 Minuten, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Woche 12: vor der Dosis, nach der Dosis bei 30 Minuten, 1 h, 2 h, 4 h, 8 h
Änderung der Hb-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Bilirubin
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Veränderung der Retikulozyten-Prozentsätze gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der Anzahl der Transfusionsereignisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der Anzahl der transfundierten Erythrozyteneinheiten (RBC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) im Vergleich zum Ausgangswert, Patient-Reported Outcome (PRO) Scores: Pyruvate Kinase Deficiency Diary (PKDD)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Änderung der HRQoL PRO-Scores gegenüber dem Ausgangswert: Folgenabschätzung für Pyruvatkinase-Mangel (PKDIA)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)
Von der Baseline bis Woche 193 (Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. März 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-011
  • 2018-003459-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pyruvatkinase-Mangel

Klinische Studien zur AG-348

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Colombia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren