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Insgesamt 34 ergebnisse
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Nationwide Children's HospitalSuspendiertCharcot-Marie-Tooth-Neuropathie Typ 1AVereinigte Staaten
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Megan WaldropAudentes TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Byron LamNational Eye Institute (NEI)Aktiv, nicht rekrutierendLebersche hereditäre OptikusneuropathieVereinigte Staaten
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Taysha Gene Therapies, Inc.National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, nicht rekrutierendGentransfer | Riesige axonale NeuropathieVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncBeendetMukopolysaccharidose III | Sanfilippo-Syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AVereinigte Staaten, Spanien, Australien
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenVariante spät-infantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Sinocelltech Ltd.Unbekannt
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St. Jude Children's Research HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung, and Blood Institute... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendHämophilie BVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose III | Sanfilippo-Syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AVereinigte Staaten, Australien, Spanien
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Nationwide Children's HospitalParent Project Muscular DystrophyAbgeschlossenBecker-Muskeldystrophie | Sporadische EinschlusskörpermyositisVereinigte Staaten
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Sinocelltech Ltd.AbgeschlossenCoronavirus-Krankheit 2019 (COVID-19)China
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Jerry R. MendellDuchenne Alliance; Milo TherapeuticsAbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigte Staaten
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Sinocelltech Ltd.Noch keine RekrutierungCOVID-19 | SARS-CoV-2
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Sinocelltech Ltd.Zurückgezogen
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University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenPompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Sinocelltech Ltd.RekrutierungCovid19Vereinigte Staaten, Argentinien, Brasilien, Chile, Kolumbien, Mexiko, Peru
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International AIDS Vaccine InitiativeNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Children's Hospital...Unbekannt
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Nationwide Children's HospitalNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) und andere MitarbeiterAbgeschlossenMuskeldystrophienVereinigte Staaten
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University of Massachusetts, WorcesterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Florida; National... und andere MitarbeiterAbgeschlossenAlpha 1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten
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Applied Genetic Technologies CorpNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AbgeschlossenAlpha-1-Antitrypsin-MangelVereinigte Staaten, Irland
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...HIV Vaccine Trials NetworkAbgeschlossenHIV-InfektionenVereinigte Staaten, Südafrika
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Nelson Leung, MDAktiv, nicht rekrutierend
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Celladon CorporationAbgeschlossenHerzfehler | Kardiomyopathien | Ischämische Kardiomyopathie | Nicht-ischämische KardiomyopathieVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Belgien, Deutschland, Polen, Israel, Niederlande, Ungarn, Dänemark, Schweden
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University College, LondonRekrutierungOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigtes Königreich
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GenethonAbgeschlossenGliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2C | Gamma-SarkoglykanopathieFrankreich
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Sardocor Corp.RekrutierungHerzinsuffizienz, diastolisch | Herzinsuffizienz mit erhaltener EjektionsfraktionVereinigte Staaten
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Imperial College LondonBritish Heart Foundation; Leducq Foundation; Celladon CorporationBeendetChronische Herzinsuffizienz | Patienten, die ein linksventrikuläres Unterstützungssystem erhalten habenVereinigtes Königreich
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Sardocor Corp.Noch keine RekrutierungDMD-assoziierte dilatative Kardiomyopathie
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Celladon CorporationAbgeschlossenDilatative Kardiomyopathie | Herzinsuffizienz, kongestiveVereinigte Staaten
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Celladon CorporationBeendetHerzfehler | Kardiomyopathien | Ischämische Kardiomyopathie | Nicht-ischämische KardiomyopathieVereinigte Staaten
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Voyager TherapeuticsZurückgezogen
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Scancell LtdAktiv, nicht rekrutierend
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenRespiratorisches Synzytial-VirusVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenSpinozerebelläre Ataxie Typ 1 | Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 | Spinozerebelläre Ataxie, autosomal rezessiv 3 | Episodische Ataxie, Typ 7Frankreich