Un estudio de fase 1 con LYT-200 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída/refractaria, o con síndrome mielodisplásico (SMD) de alto riesgo en recaída/refractaria

Criterios de inclusión:

• Pacientes ≥ 18 años de edad en el momento de obtener el consentimiento informado.
• Pacientes con LMA primaria o secundaria documentada morfológicamente según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS), cuya enfermedad es recidivante/refractaria a al menos una línea de terapia previa, con o sin trasplante alogénico de células madre y para quienes no existe una terapia estándar que pueda proporcionar beneficio clínico está disponible o para pacientes que rechazan el estándar de atención disponible.
• Pacientes con un diagnóstico documentado de síndrome mielodisplásico de alto riesgo (SMD), cuya enfermedad es recidivante/refractaria, que reciben al menos una línea de tratamiento según el Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (IPSS-R) y para quienes no existe una terapia estándar que pueda proporcionar beneficio clínico está disponible
• Los pacientes pueden y están dispuestos a cumplir con los procedimientos del estudio según el protocolo, incluidas las biopsias de médula ósea.
• El paciente tiene un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) ≤ 2.
• El paciente debe cumplir con los siguientes criterios como se indica en las pruebas de laboratorio clínico:

oRecuento de glóbulos blancos (WBC) en el momento de la primera dosis de < 25.000/uL. o Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa ≤ 3 × límite superior de lo normal (LSN; ≤ 5,0 × LSN si se considera que se debe a una afectación leucémica). o Bilirrubina total ≤ 2 × LSN (≤ 3 × LSN si se considera que se debe a afectación leucémica o síndrome de Gilbert). oDepuración de creatinina ≥ 60 ml/min.

Criterio de exclusión:

• Paciente diagnosticada de leucemia promielocítica aguda (LPA).
• El paciente tiene tumores malignos activos distintos de AML/MDS
• El paciente ha tenido HSCT y cumple cualquiera de los siguientes: se ha sometido a HSCT dentro del período de 6 meses anterior a la primera dosis del estudio; tiene toxicidad no hematológica persistente de grado ≥ 2 relacionada con la infusión de linfocitos del donante de trasplante.
• El paciente tiene enfermedad activa de injerto contra huésped (GVHD) y pacientes que reciben tratamiento inmunosupresor para GVHD.
• Paciente con afectación sintomática del sistema nervioso central (SNC) de leucemia u otras enfermedades del SNC relacionadas con efectos subyacentes y secundarios de malignidad
• El paciente se ha sometido a una cirugía mayor en las 4 semanas anteriores a la primera dosis del estudio.
• El paciente tiene insuficiencia cardíaca congestiva clase 3 o 4 de la New York Heart Association (NYHA), o un paciente con antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva clase 3 o 4 de la NYHA en el pasado, a menos que se haya realizado un ecocardiograma de detección o una exploración de adquisición multigated (MUGA) dentro de los 3 meses antes del ingreso al estudio da como resultado una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) que es ≥ 45%.
• El paciente tiene cualquier condición que, en opinión del investigador, hace que el paciente no sea apto para participar en el estudio.