Emicitsumab PUPs ja Nuwiq ITI -tutkimus

Sisällyttämiskriteerit – Osa A:

• Kohtalaisen vaikea (≤2 % FVIII) hemofilia A
• < 3 vuoden ikä tietoisen suostumuksen ajankohtana
• Omaishoitaja (vanhempi tai laillinen huoltaja) on antanut kirjallisen suostumuksen
• ≤2 ED:tä pdFVIII:lle, rFVIII:lle tai yksittäinen annos FFP:tä, kryosaostetta tai PRBC:tä.
• Riittävä hematologinen toiminta (HgB > 8 g/dl ja verihiutaleiden määrä > 100 000 µL)
• Riittävä maksan toiminta (kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN ja molemmat ASAT/ALT ≤ 3 x ULN seulonnassa (pois lukien tunnettu Gilbert)
• Riittävä munuaisten toiminta (≤2,5 x ULN ja CrCl ≥30 ml/min)
• Negatiivinen testi inhibiittorille (<0,6 BU/ml) 72 tunnin pesulla 4 viikon sisällä ilmoittautumisesta
• Ei dokumentoitua FVIII-estäjää syntymän jälkeen *Osallistujia rohkaistaan ​​ilmoittautumaan ATHN 8 -tutkimukseen

Sisällyttämiskriteerit – osa B

• Kohtalaisen vaikea (≤2 % FVIII) hemofilia A
• <21-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana
• Dokumentoitu 2 kertaa pysyvästi matalan (> 0,6 BU/ml) tiitterin inhibiittori 72 tunnin huuhtoutumisella 24 viikon sisällä rekisteröinnistä tai historiallisesti korkean tiitterin inhibiittori (> 5 BU/ml) ja kerran matalan tiitterin inhibiittori (> 0,6 BU/ml) 72 tunnin huuhtoutumisella 24 viikon sisällä rekisteröinnistä joko ensimmäisen ITI-kerran jälkeen tai yhden < 6 kuukauden jatkuvan 3x/viikko-tekijä ITI-yrityksen jälkeen
• On suorittanut HEMLIBRA®-latausannokset (viikoittain 4 viikon ajan, annos 3 mg/kg, yhteensä 12 mg/kg/annos on myös sallittu)
• Omaishoitaja ja/tai osallistuja antoi kirjallisen suostumuksen
• Riittävä hematologinen toiminta (HgB > 8 g/dl ja verihiutaleiden määrä > 100 000 µL)
• Riittävä maksan toiminta (kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN ja molemmat ASAT/ALT ≤ 3 x ULN seulonnassa (pois lukien tunnettu Gilbert)
• Riittävä munuaisten toiminta (≤2,5 x ULN ja CrCl ≥30 ml/min)

Poissulkemiskriteerit – osa A ja B

• Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin vaikea hemofilia A (osallistujat, joilla on aiempi dokumentaatio alhaisesta von Willebrand-tekijästä (vWF), joka on määritelty vWF-antigeeniksi ja vWF-ristosetiinikofaktori, molemmat välillä 40-50, sallitaan)
• Aiempi tai nykyinen tromboembolisen sairauden tai tromboembolisen sairauden merkkien hoito
• Tilat, jotka voivat lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä. Ei vaadi tai pyydä trombofiliaarviointia
• Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai HEMLIBRA®-injektion komponentteihin (lukuun ottamatta rituksimabia)
• Tunnettu HIV-infektio, jonka CD4-määrä <200 solua/µl 24 viikon sisällä ennen seulontaa. Testausta ei vaadita, jos voidaan osoittaa negatiivinen testi äidillä ennen raskautta
• Systeemisten immunomodulaattoreiden käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana
• Tutkijan harkinnan mukaan osallistujat, joilla on suuri tromboottisen mikroangiopatian (TMA) riski (joilla on esimerkiksi aiemmin ollut TMA:ta tai suvussa).
• Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista, voivat aiheuttaa lisäriskin tai tutkijan mielestä estävät osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
• Suunniteltu leikkaus (pois lukien pienet toimenpiteet tai keskilinjan sijoitus) tutkimuksen aikana
• HEMLIBRA®:n vastaanotto osana aikaisempaa tutkimustutkimusta; tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitamiseksi tai vähentämiseksi 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta; ei-hemofiliaan liittyvää tutkimuslääkettä samanaikaisesti, viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana, sen mukaan kumpi on lyhyempi