- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04495426
SCA10:n konservoituneen esi-isän haplotyypin geneettinen mekanismi (CAHSCA10)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 10 (SCA10) on harvinainen ataksinen häiriö, joka johtuu ATXN10:n intronisen (ATTCT)n-toiston suuresta laajenemisesta. SCA10 vaivaa pääasiassa Latinalaisen Amerikan (LA) populaatioita alkuperäiskansoista; Viimeaikaiset löydöt kahdesta Itä-Aasian (EA) SCA10-perheestä viittaavat Aasian alkuperään. LA:n ja EA:n SCA10-perheillä on yhteinen haplotyyppi, joka sisältää G-alleelin (alleelitaajuus: 2–4 % EA- ja LA-populaatioissa, mutta 0 % muualla) C/G/T-yksinukleotidipolymorfismissa (SNP) kohdassa rs41524745 (https ://www.ncbi.nlm.nih.gov/snp/rs41524547#frequency_tab). Kaksi ominaisuutta viittaa siihen, että rs41524745:llä on toiminnallinen rooli laajennuksessa: tämä SNP sijaitsee miR4762:ta koodaavassa sekvenssissä; ja täydellinen yhteys SNP:n ja SCA10-toiston välillä, vaikka ne ovatkin noin 35 kb:n etäisyydellä toisistaan, mikä on riittävä etäisyys useisiin rekombinaatiotapahtumiin 15 000–20 000 vuoden aikana ihmisen muuttamisesta Beringin maa-alueen halki. Tutkimme DNA-näytteitä G-alleelilla rs41524547 1000 Genomes -varastosta ja omia näytteitämme yleisistä populaatioista ja havaitsimme yllättäen, että 0-25 prosentissa näistä G(+)-näytteistä on SCA10-toistolaajennuksia. Koska genotyyppi-fenotyyppitietomme viittaavat siihen, että SCA10-laajennukset, joissa on (ATTCC)n tai (ATCCT)n(ATCCC)n toistuva lisäys (ATTCT)n-laajennuksen 3'-päähän, osoittavat täydellistä penetranssia, kun taas puhtaalla (ATTCT)n-laajennuksella on vähentynyt penetranssi , viimeinen voi olla yleisempi kuin aiemmin odotettiin. Hypoteesit: (1) G-alleeli kohdassa rs41524547 altistaa SCA10 (ATTCT)n -toiston laajentumiselle (A-tyypin laajennus), joka pysyy enimmäkseen tunkeutumattomana, ja (2) (ATTCT)n-(ATTCC)n (tyyppi B) ) tai (ATTCT)n(ATCCT)n-(ATCCC)n (tyyppi C) -toisto ohjaa SCA10-patogeenisyyttä. Hypoteesin testaamiseksi ehdotamme kolmea tavoitetta läheisessä yhteistyössä Yhdysvaltojen ja Brasilian SCA10-konsortioiden välillä:
Tavoite 1. SCA10:n ja G-alleelin välisen suhteen määrittämiseksi kohdassa rs41524547.
Tavoite 2. Vahvistaa, että tyypin B ja tyypin C laajennukset ovat patogeenisiä, mutta tyypin A laajennukset ovat merkittävästi vähentäneet patogeenisyyttä.
Tavoite 3. Määrittää, vähentääkö rs41524547:n G-alleeli alavirran rekombinaationopeuksia, suojaako SCA10-RNA:n laajenemisen toksisuudelta vai edistääkö SCA10-toiston laajentuneita tiloja.
Tämä pyrkimys mahdollistaa pitkän aikavälin tavoitteiden saavuttamisen: (1) tunnistaa ihmiset, joilla on riski SCA10:lle yleisten populaatioiden korkean suorituskyvyn seulonnalla G-alleelin suhteen rs41524547 Brasiliassa, (2) määrittää ei-tunkeutuvien SCA10-laajenemisalleelien esiintymistiheys Brasiliassa. ja (3) kehittää SCA10-hoitoja tämän projektin tulosten perusteella.
Ehdotettu hanke edellyttää ilmaista asiantuntemusta useilta aloilta, mukaan lukien kliinisten tutkimusten koordinointi sekä rekrytointisuunnitelmat ja toteutukset, kudosvaraston hallinta, kliinisen tietokannan ylläpito ja laajentaminen, kliininen MR-tekniikka ja data-analyysit, joita jatketaan molemmilla aloilla. USA ja Brasilia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Tetsuo Ashizawa, MD
- Puhelinnumero: 713-441-8224
- Sähköposti: tashizawa@houstonmethodist.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Titilayo Olubajo, CCRP
- Puhelinnumero: 713-363-9803
- Sähköposti: tolubajo@houstonmethodist.org
Opiskelupaikat
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90.035-903
- Rekrytointi
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Bannach Jardim, MD, PhD
- Puhelinnumero: +(51) 3359-8011
- Sähköposti: ljardim@hcpa.edu.br
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Luiza Saraiva Pereira, PhD
- Puhelinnumero: +(51) 3359-8011
- Sähköposti: mlpereira@hcpa.edu.br
-
-
Curibita
-
Paraná, Curibita, Brasilia, 80250-210
- Rekrytointi
- Universidade Federal do Parana
-
Ottaa yhteyttä:
- Helio AG Teive
- Puhelinnumero: +55 41 3019-5060
- Sähköposti: teiveads@mps.com.br
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Houston Methodist Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Tetsuo Ashizawa, MD
- Puhelinnumero: 713-441-8224
- Sähköposti: tashizawa@houstonmethodist.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Titilayo Olubajo, CCRP
- Puhelinnumero: 713-363-9803
- Sähköposti: tolubajo@houstonmethodist.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus (tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä ei saa suorittaa ennen kuin tutkittava on allekirjoittanut suostumuslomakkeen).
- Jommankumman sukupuolen osallistujat, joiden ikä on ≥18 ja joilla on oireinen ataksinen sairaus, jolla on selvä molekyylidiagnoosi SCA10 tai joiden ensimmäisen asteen sukulaisella on molekyylidiagnoosi SCA10.
- Jommankumman sukupuolen oireettomia osallistujia, joiden ikä on ≥ 18 ja joilla on selvä molekyylidiagnoosi SCA10 (Premanifest-kantajat) tai ne, joiden ensimmäisen asteen sukulaisella on molekyylidiagnoosi SCA10 (50 % riskissä olevat sukulaiset*).
- Osallistujat, jotka ymmärtävät ja noudattavat protokollavaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu genotyyppi, joka vastaa muita perinnöllisiä ataksia.
- Samanaikainen häiriö(t) tai tila(t), jotka vaikuttavat ataksian arviointiin tai ataksian vaikeusasteeseen tämän tutkimuksen aikana.
- Haluttomuus antaa DNA-näytettä tutkimukseen tullessa.
- Kyvyttömyys tehdä MRI-skannausta, paino yli 300 paunaa, rakenteellisia poikkeavuuksia, kuten subduraalinen hematooma tai primaarinen tai metastaattinen kasvain, samanaikaiset sairaudet tai kognitiivisia toimintoja häiritsevä hoito, kuten aivohalvaus tai normaalipaineinen vesipää.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
---|---|
Oireisen ataksisen taudin esiintyminen
Oireinen ataksinen sairaus, jossa on selvä molekyylidiagnoosi SCA10 tai jonka ensimmäisen asteen sukulaisella on molekyylidiagnoosi SCA10.
|
Ei ole olemassa hoitoja, jotka pysäyttävät tai edes hidastavat tämän taudin etenemistä, vaikka on olemassa hoitoja, jotka väliaikaisesti parantavat oireita, kuten kouristuslääkkeitä.
|
SCA10:n esiesitys
Jommankumman sukupuolen oireettomia osallistujia, joiden ikä on ≥ 18 ja joilla on selvä molekyylidiagnoosi SCA10 (Premanifest-kantajat)
|
Ei ole olemassa hoitoja, jotka pysäyttävät tai edes hidastavat tämän taudin etenemistä, vaikka on olemassa hoitoja, jotka väliaikaisesti parantavat oireita, kuten kouristuslääkkeitä.
|
SCA10-vaarassa
Oireettomia kumpaa tahansa sukupuolta edustavat osallistujat, vähintään 18-vuotiaat, joiden ensimmäisen asteen sukulaisella on molekyylidiagnoosi SCA10 (50 %:n riskisukulaiset*).
|
Ei ole olemassa hoitoja, jotka pysäyttävät tai edes hidastavat tämän taudin etenemistä, vaikka on olemassa hoitoja, jotka väliaikaisesti parantavat oireita, kuten kouristuslääkkeitä.
|
Ei kantoaaltoa SCA10:lle (ohjaus)
Riskiryhmässä osallistujat, joiden testi on negatiivinen SCA10-mutaation suhteen, toimivat ei-kantajina.
Edellä kuvatut poissulkemiskriteerit koskevat myös muita kuin kantajia.
Jos ei-kantajia oli alle 10, rekrytoimme lisää osallistujia normaalista väestöstä täydentämään kontrolleja.
|
Ei ole olemassa hoitoja, jotka pysäyttävät tai edes hidastavat tämän taudin etenemistä, vaikka on olemassa hoitoja, jotka väliaikaisesti parantavat oireita, kuten kouristuslääkkeitä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä ataksiapisteiden arviointiasteikon muutoksella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Ataksian (SARA) arvioinnin ja luokituksen asteikko arvioitiin kahdessa suuressa validointitutkimuksessa, jotka suoritti EUROSCA kliininen ryhmä, ja sen todettiin olevan helppokäyttöinen, luotettava ja pätevä.
SARAssa on kahdeksan luokkaa, joiden kumulatiiviset pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia).
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä Spinocerebellar Ataxia Functional Index -pistemäärän muutoksella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) koostuu:
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä yhdistelmäaivojen funktionaalisen vakavuuspisteen muutoksella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Composite Cerebellar Functional Severity (CCFS) -pistemäärä on kvantitatiivinen työkalu pikkuaivojen vakavuuden mittaamiseen iästä riippumatta.
Se on arvio kliinisen tutkimuksen lisäksi, ja se on osoittanut hyödyllisyytensä epidemiologisissa tutkimuksissa, kliinisissä tutkimuksissa ja potilaiden seurannassa, joiden antaminen vie vain 5 minuuttia.
CCFS on kahden tehtävän suorittamiseen kuluvan ajan yhdistelmä; 9-reikäinen pegboard ja napsautustesti.
Se on validoitu aikuisille ja lapsille.
CCFS-pisteet vaihtelevat 0,50:stä (normaali/ei ataksiaa) 1,80:een (vakavampi ataksia).
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä spinocerebellaarisen ataksian neurologisen tutkimuksen pistemäärän muutoksella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Spinocerebellaarisen ataksia (NESSCA) -asteikko perustuu standardoituun neurologiseen tutkimukseen, ja se koostuu 18 pisteestä, joiden kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia).
NESSCA on kattava sairauden vakavuuden mitta, joka on osoitettu sekä kliinisesti hyödylliseksi että tieteellisesti validiksi.
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä muutoksena ei-ataksiaoireiden inventaariossa verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Inventory of Non-ataxia Symptoms (INAS) on asteikko, jota käytetään liitettävien ei-ataksiaoireiden esiintymisen kirjaamiseen.
SARA-validointikokeissa INASia käytettiin suureen määrään SCA-potilaita.
Ei-ataksia-merkkien semikvantitatiivista arviointia varten lasketaan ei-ataksia-merkkien lukumäärä, jolloin saadaan INAS-luku, dimensioton arvo, joka vaihtelee välillä 0 (ei ataksiaa) 16:een (vakavin ataksia).
INAS-määrän määrittämiseksi otetaan huomioon vain yhden 16 merkistä olemassaolo tai puuttuminen.
Tilastollinen arviointi osoitti hyvää luotettavuutta.
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä Beck Depression Inventory -pisteiden muutoksen perusteella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Beck Depression Inventory (BDI) on 21 kohdasta koostuva itseraportoitu luokitusluettelo, joka mittaa masennukselle ominaisia asenteita ja oireita.
Vastaukset voivat vaihdella 0-3 kunkin kohteen kohdalla.
Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (normaalina) 40:een (äärimmäinen masennus).
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Tutki taudin etenemistä SCA10:ssä määritettynä Euroopan elämänlaatu-5 -ulottuvuuden pistemäärän muutoksella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Eurooppalainen elämänlaatu-5-ulottuvuus (Euro Qol-5D tai EQ-5D) on EuroQol-ryhmän kehittämä mitta, joka tuottaa yhden indeksiarvon terveydentilalle, jolla on huomattava potentiaali käyttää terveydenhuollon arvioinnissa. EQ-5D kuvaava järjestelmä on mieltymyksiin perustuva HRQL-mitta, jossa on yksi kysymys jokaiselle viidelle ulottuvuudelle, jotka sisältävät liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
ED-5D:lle annetut vastaukset antavat mahdollisuuden löytää 243 ainutlaatuista terveydentilaa tai ne voidaan muuntaa EQ-5D-indeksiksi ja hyödyllisyyspisteiksi, jotka ankkuroidaan 0:een kuoleman ja 1:n täydellisen terveyden osalta.
EQ-5D-kyselyyn sisältyy myös Visual Analog Scale (VAS), jolla vastaajat voivat raportoida kokemastaan terveydentilasta arvosanalla 0 (huonoin mahdollinen terveydentila) 100:aan (paras mahdollinen terveydentila).
|
Peruskäynti 1, seurantakäynti (12–18 kuukautta käynnin 1 jälkeen)
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on elektroenkefalografiamuutoksia, jotka voivat olla ominaisia SCA10:lle
Aikaikkuna: Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Elektroenkefalografia (EEG) otetaan ja analysoidaan muutosten varalta, jotka voivat olla ominaisia SCA10:lle: kohtauspiikit ja/tai terävät aallot kohtausjaksojen aikana ja joskus niiden välillä.
|
Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Tutki taudin aktiivisuuden tasoa pikkuaivojen ja aivorungon tilavuuksien muutoksen perusteella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) käytetään 3T-skannerin avulla pikkuaivojen ja aivorungon tilavuuksien mittaamiseen.
|
Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Tutki taudin aktiivisuuden tasoa harmaan aineen ja valkoisen aineen häviämismittareiden perusteella vokselipohjaisesta morfometriasta verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) käytetään harmaan ja valkoisen aineen tilavuuden muutosten mittaamiseen vokselipohjaisista morfometrisista tiedoista.
|
Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Tutki taudin aktiivisuuden tasoa keskimääräisen diffuusion muutoksen perusteella terveisiin kontrolleihin verrattuna
Aikaikkuna: Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) käytetään mittaamaan keskimääräisen diffuusion muutosta.
|
Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Tutki taudin aktiivisuuden tasoa säteittäisen ja aksiaalisen diffuusion muutoksen perusteella verrattuna terveisiin kontrolleihin
Aikaikkuna: Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) käytetään mittaamaan muutoksia säteittäisessä ja aksiaalisessa diffuusiossa.
|
Peruskäynti 2 (6 viikon sisällä käynnistä 1)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Tetsuo A, MD, National Institute of Neurological Diseases
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pikkuaivojen sairaudet
- Pikkuaivojen ataksia
- Ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00022772
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 10
-
Office of Rare Diseases (ORD)The University of Texas Medical Branch, GalvestonValmisPerinnöllinen ataksiaYhdysvallat
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiSpinocerebellar ataksia | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 1 | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 2 | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 3 | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 6 | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 7 | Spinocerebellaarinen ataksia genotyyppi 8 | Spinocerebellaarinen...Yhdysvallat
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Spinocerebellar ataksia | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 1 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 6 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 10 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 7 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 8Yhdysvallat, Kiina
-
Cadent TherapeuticsPeruutettuSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Spinocerebellar ataksia | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 1 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 2 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 6 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 10 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 7 | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 8 | Spinocerebellaarinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiMetabolinen sairaus | Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficiency With Hyper-IgM, tyyppi 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-oireyhtymä 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemia, hemolyyttinen, UMPH1-puutoksen vuoksi | UMPS, OMIM *613891, suun happamuus | DHODH, OMIM *126064... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Spinocerebellaarinen... ja muut ehdotYhdysvallat, Australia
Kliiniset tutkimukset Ei-interventiotutkimus
-
AstraZenecaValmisRintasyöpä | Onkologia | EpidemiologiaAlgeria
-
University of MichiganValmis
-
Kenneth HargreavesPeruutettuHammasmassan regenerointiYhdysvallat
-
Radicle ScienceAktiivinen, ei rekrytointiNukkumishäiriö | Nukkua | UnihäiriötYhdysvallat
-
Radicle ScienceValmis
-
Radicle ScienceRekrytointiKipu | Neuropaattinen kipu | Nosiseptiivinen kipuYhdysvallat
-
Radicle ScienceAktiivinen, ei rekrytointiKognitiivinen toimintoYhdysvallat
-
Radboud University Medical CenterUCB Pharma; Verily Life Sciences LLCRekrytointiAivojen sairaudet | Liikkumishäiriöt | Neurodegeneratiiviset sairaudet | Progressiivinen supranukleaarinen halvausAlankomaat
-
Radboud University Medical CenterUCB Pharma; Verily Life Sciences LLCRekrytointiAivojen sairaudet | Keskushermoston sairaudet | Hermoston sairaudet | Parkinsonin tauti | Parkinsonin häiriöt | Basal ganglia -taudit | Liikkumishäiriöt | Neurodegeneratiiviset sairaudetAlankomaat