Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Potilaiden arviointi, joita ei ole tehty vastasyntyneen kystisen fibroosin seulonnan jälkeen.

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Isabelle Sermet-Gaudelus, Hôpital Necker-Enfants Malades

Potilaiden arviointi, joita ei ole tehty vastasyntyneiden kystisen fibroosin seulonnan jälkeen, CFTR-RD -virhediagnoosi.

Arvio niiden potilaiden tuloksista, jotka eivät ole päässeet päätökseen kystisen fibroosin osalta, joko oireelliset potilaat tai oireettomat lapset, jotka on todettu vastasyntyneiden kystisen fibroosin seulonnassa. Tavoitteena on tunnistaa potilaat, joilla on riski edetä kystisen fibroosin kliiniseen kirjoun

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Niistä potilaista, joita ei ole tehty kystisen fibroosin diagnoosia varten, jotkut ovat CFTR-RD-mutaatioiden kantajia, joten heillä on riski edetä oireenmukaiseen muotoon, ja heillä voi jo olla subkliininen osallisuus, joka on tärkeää tunnistaa. Potilaiden joukossa, joilla ei ole CFTR-RD-genotyyppiä, muilla potilailla voi olla oireiden kehittymisen riski, jos he ovat havaitsemattoman muunnelman kantajia tai jos ne on virheellisesti luokiteltu ei-patogeenisiksi. On tärkeää havaita ne oireiden ilmaantumisen estämiseksi

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

400

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

aikuisten lapset, joita ei ole tehty kystisen fibroosin diagnoosia varten

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

potilaat, joita ei ole päätetty kystisen fibroosin diagnoosia varten joko välihikoilutestin vuoksi tai koska laaja geneettinen tutkimus on osoittanut, että 2 vrainaatista vähintään 1 ei aiheuta CF:ää

-

Poissulkemiskriteerit:

  • potilailla, joilla on 2 CF:ää, jotka aiheuttavat CFTR-geenin variantteja
  • potilailla, joilla on vain yksi CFTR-variantti tai ei ollenkaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
potilailla, joilla on vielä keskeneräinen kystisen fibroosin diagnoosi
  1. oireelliset potilaat, joilla on 2 CFTR-varianttia, mukaan lukien vähintään yksi ei-CF:tä aiheuttava
  2. potilailla, joita ei saatu vastasyntyneiden kystisen fibroosin seulonnassa
Muut: tiedonkeruu
"todellisen maailman" seurannan tuottamien tietojen kerääminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
keuhkojen kuvantaminen
Aikaikkuna: 3 kuukauden kuluessa vierailusta
epänormaali keuhkokuvaustulos, jossa arvioidaan keuhkoputkentulehdus, keuhkoputken seinämän paksuuntuminen, limatulppa ja ilmaloukku
3 kuukauden kuluessa vierailusta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
keuhkotulehdus
Aikaikkuna: 2 viikon sisällä käynnin jälkeen
ysköksen bakteerien kolonisaatio (pesäkettä muodostavien yksiköiden lukumäärä) bakteerit, sienet
2 viikon sisällä käynnin jälkeen
haiman toiminta
Aikaikkuna: 2 viikon sisällä käynnin jälkeen
ulosteen elastaasi µg/g ulostetta
2 viikon sisällä käynnin jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hôpital Necker-Enfants Malades

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 2. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 2. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 2. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 2. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CFTR-RD misdiagnosis

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset CFTR-RD

Kliiniset tutkimukset tiedonkeruu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa