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Essais cliniques sur Déficit en alpha-méthylacyl-coa racémase
212 résultats au total
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncPlus disponibleSyndrome de Barth | Déficit mitochondrial en protéines trifonctionnelles | Déficit en acylCoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficits en carnitine palmitoyltransférase (CPT1, CPT2) | Déficit en hydroxyacyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne | Troubles du stockage du glycogène | Maladie par déficit en pyruvate carboxylase et d'autres conditionsÉtats-Unis
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University of PittsburghHorizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéDéficit en acyl-CoA déshydrogénase (MCAD) à chaîne moyenneÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncComplétéTroubles d'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD) | Déficit en acyl-CoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) | Déficit en protéine trifonctionnelle (TFP) | Déficit en carnitine palmitoyltransférase (CPT II) | Déficit en 3-hydroxy-acyl-CoA déshydrogénase (LCHAD) à longue...États-Unis, Royaume-Uni
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Alnylam PharmaceuticalsRésiliéMaladie du foie par déficit en antitrypsineRoyaume-Uni
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Zymenex A/SEuropean CommissionComplétéAlpha MannosidoseTchéquie, Allemagne, Norvège, Royaume-Uni
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University of FloridaComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsine | Fibrose du foie | AATD | Déficit en AATÉtats-Unis
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Wave Life Sciences Ltd.Pas encore de recrutement
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Wave Life Sciences Ltd.Recrutement
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Kamada, Ltd.Syneos HealthRecrutementDéficit en alpha 1-antitrypsineRoyaume-Uni, Suède, Irlande, Pays-Bas, Belgique, Finlande
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Alpha-1 FoundationRecrutement
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CSL BehringActif, ne recrute pasDéficit en alpha-1 antitrypsineFrance
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineNouvelle-Zélande, Suède
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Baxalta now part of ShireComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineNouvelle-Zélande, Australie
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Baxalta now part of ShireBaxter Healthcare, Ltd. (New Zealand), Baxter Healthcare Pty. Ltd. (Australia)ComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineAustralie, Nouvelle-Zélande
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Medical University of South CarolinaAlpha-1 FoundationComplété
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National Jewish HealthMedical University of South CarolinaInconnueDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Biocerna LLCComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Medical University of South CarolinaNational Center for Research Resources (NCRR); Alpha-1 FoundationComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis
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Grifols Therapeutics LLCComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Grifols Therapeutics LLCComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis, Royaume-Uni
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National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghRésiliéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... et autres collaborateursRecrutementHyperplasie surrénale congénitale | Hémophilie A | Hémophilie B | Mucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Fibrose kystique | Déficit en alpha 1-antitrypsine | Drépanocytose | Anémie de Fanconi | Maladie granulomateuse chronique | Maladie de Wilson | Neutropénie congénitale sévère | Déficit en ornithine... et d'autres conditionsBelgique
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Krystal Biotech, Inc.RecrutementDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteEuropean Respiratory SocietyRecrutementDéficit en alpha 1-antitrypsineEspagne
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University of FloridaRecrutementDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyActif, ne recrute pasDéficit en alpha 1-antitrypsineRoyaume-Uni, États-Unis, Irlande, Belgique, Nouvelle-Zélande, Espagne, Pays-Bas, Le Portugal, Canada, Australie, France, L'Autriche, Allemagne, Suède
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St. Louis UniversityBoston University; University College, London; University of Massachusetts,... et autres collaborateursActif, ne recrute pasDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis
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Arrowhead PharmaceuticalsComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineNouvelle-Zélande
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Arrowhead PharmaceuticalsRésiliéDéficit en alpha-1 antitrypsineAustralie, Pays-Bas, Allemagne, Royaume-Uni
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Kamada, Ltd.ComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Beam Therapeutics Inc.Pas encore de recrutementDéficit en alpha 1-antitrypsineRoyaume-Uni
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedActif, ne recrute pasDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis, Royaume-Uni, Allemagne, Irlande
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedComplété
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedComplété
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Arrowhead PharmaceuticalsComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis, Espagne, Pays-Bas, Allemagne, Italie, Le Portugal
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Adverum Biotechnologies, Inc.Complété
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedRésiliéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis, Allemagne, Canada, Irlande
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Kamada, Ltd.ComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis
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Fondazione Salvatore MaugeriAzienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia; Grifols... et autres collaborateursComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsine
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OctapharmaRetiré
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Arrowhead PharmaceuticalsRetiréDéficit en alpha-1 antitrypsineIrlande, Canada, Italie, Suède
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Applied Genetic Technologies CorpNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsineÉtats-Unis, Irlande
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Adverum Biotechnologies, Inc.ComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis
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Inhibrx, Inc.ComplétéDéficit en alpha-1 antitrypsine | AATDÉtats-Unis, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni
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Coram Clinical TrialsComplétéDéficit en alpha-1 anti-trypsineÉtats-Unis
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Arrowhead PharmaceuticalsActif, ne recrute pasDéficit en alpha 1-antitrypsineL'Autriche, Allemagne, Royaume-Uni
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.RetiréDéficit en alpha 1-antitrypsineNouvelle-Zélande
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Mereo BioPharmaSyneos HealthComplétéEmphysème | Déficit en alpha 1-antitrypsine | MPOCRoyaume-Uni, Belgique, États-Unis, Danemark, Canada, Suède, Pologne, Espagne
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University of Massachusetts, WorcesterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Florida; National... et autres collaborateursComplétéDéficit en alpha 1-antitrypsineÉtats-Unis