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Essais cliniques sur Déficit en lipase acide lysosomale
411 résultats au total
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ComplétéInfarctus du myocarde | Maladies cardiaques | Maladies cardiovasculaires | Troubles cérébrovasculaires | Maladies vasculaires périphériques | Athérosclérose | Hyperhomocystéinémie
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ComplétéDéficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Italie, Pays-Bas
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CENTOGENE GmbH RostockComplétéDéficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis
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Agios Pharmaceuticals, Inc.ComplétéAnémie, hémolytique | Déficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Espagne, Suisse, Turquie, Allemagne, France, Royaume-Uni, Japon, Pays-Bas, Brésil, Canada, Tchéquie, Danemark, Italie, Corée, République de, Thaïlande
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteInconnue
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.RecrutementLeucémie myéloïde aiguë | Syndromes myélodysplasiques | Tumeur myéloproliférative | Tumeur myélodysplasique/myéloproliférative | Cytopénie clonale de signification indéterminée | Déficit en pyruvate kinase | Anémie par déficit en pyruvate kinase | Anémie hémolytique héréditaire | Tumeur myéloïde clonale et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC-CIC Paris Descartes Necker CochinComplétéDéficit en adénylosuccinate lyaseFrance
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TakedaRecrutementSyndrome de chasseurCanada, France
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Bezmialem Vakif UniversityComplétéAVC, ischémique | Déficit en prolidaseTurquie
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéMaladie de Wilson | Déficit en ornithine transcarbamylase | Maladie de stockage du glycogène de type IAEspagne, Royaume-Uni, Canada, États-Unis, Brésil
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Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRecrutementAdrénoleucodystrophie | Leucodystrophie métachromatiqueChine
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ShireComplétéSyndrome de chasseurEspagne, États-Unis, Canada, Royaume-Uni, France, Australie, Mexique
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ShireComplété
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St. Jude Children's Research HospitalRecrutementMucopolysaccharidose I | Déficit immunitaire combiné sévère | Neuroblastome | Néoplasme | Malignité, HématologiqueÉtats-Unis
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.ComplétéDéficit en pyruvate kinase | Anémie hémolytique congénitale non sphérocytaireÉtats-Unis, Allemagne, Canada, Tchéquie, Italie, Pays-Bas
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ComplétéMucopolysaccharidose IIBrésil
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REGENXBIO Inc.Retiré
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Green Cross CorporationComplétéMucopolysaccharidose IICorée, République de
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaComplété
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.RecrutementMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Allemagne, Espagne, France, Brésil, Argentine, Turquie, Royaume-Uni, Pologne, Italie
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ComplétéMucopolysaccharidose IIJapon
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REGENXBIO Inc.Inscription sur invitation
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ArmaGen, IncComplétéMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Allemagne, Philippines
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for... et autres collaborateursRecrutement
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Homology Medicines, IncRetiréMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Canada
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose IIBrésil
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ShireComplétéMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Royaume-Uni, Brésil, Allemagne
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GlaxoSmithKlineComplétéMucopolysaccharidose IIJapon
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Green Cross CorporationInconnueMucopolysaccharidose II
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchComplétéDéficit immunitaire variable commun | Déficit immunitaire combiné sévère | Drépanocytose | Syndrome de Hurler | Maladie granulomateuse chronique | Thalassémie | Syndrome de Wiskott-Aldrich | Adrénoleucodystrophie | Maladie lymphoproliférative liée à l'X | Anémie de Blackfan de diamant | Syndrome d'insuffisance... et d'autres conditionsÉtats-Unis
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Clionsky Neuro Systems Inc.ComplétéLésions cérébrales | Hypoxie | La maladie de Parkinson | Anémie | TDP-43 Protéinopathies | Démence | Tauopathies | Déficience cognitive légère | Carence en fer | Carence en vitamine B 12 | Démence frontotemporale | La démence vasculaire | La maladie d'Alzheimer | Troubles neurodégénératifs | TCC | Démence à corps de Lewy et d'autres conditions
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoComplétéSyndrome de Fanconi | Cystinose
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Denali Therapeutics Inc.ComplétéMucopolysaccharidose IIRoyaume-Uni, États-Unis, Italie, Pays-Bas
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose IIJapon
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ShireComplété
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Actif, ne recrute pasSyndrome de chasseurÉtats-Unis, Allemagne, Malaisie, Philippines, Thaïlande, République Dominicaine, Serbie, Viêt Nam
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ComplétéMucopolysaccharidose IIJapon
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Sangamo TherapeuticsRésiliéMucopolysaccharidose II | MPS IIÉtats-Unis
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutementAdrénoleucodystrophie | Adrénomyéloneuropathie | Leucodystrophie métachromatique | Leucoencéphalopathie de l'adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentéeFrance
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Sun Yat-sen UniversityRecrutementCancer du sein | Déficience cognitive | Métastases cérébrales | Effet secondaire de la radiothérapie | Gangliosidose, GM1Chine
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AO GENERIUMRecrutementMaladies métaboliques | Mucopolysaccharidose Type IIFédération Russe
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Denali Therapeutics Inc.Actif, ne recrute pasMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Pays-Bas, Canada, Royaume-Uni
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Denali Therapeutics Inc.Inscription sur invitationMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Canada, Belgique, Tchéquie, Pays-Bas
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscription sur invitation
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REGENXBIO Inc.ComplétéMucopolysaccharidose IIBrésil, États-Unis, Royaume-Uni
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Novartis PharmaceuticalsComplétéDéficit en mévalonate kinaseEspagne
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Cystinosis Research FoundationInconnueCystinose | Cystinose néphropathique | Syndrome de Fanconi rénalÉtats-Unis
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GC Biopharma CorpRecrutementMucopolysaccharidose II | Syndrome de chasseurCorée, République de
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Denali Therapeutics Inc.RecrutementMucopolysaccharidose IIÉtats-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Tchéquie, France, Canada, Italie, Belgique, Pays-Bas, Allemagne, Argentine, Suède, Turquie, Colombie
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AO GENERIUMComplétéMaladies métaboliques | Mucopolysaccharidose Type IIFédération Russe