Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Essais cliniques parrainés par Amicus Therapeutics

7098 résultats au total

Amicus Therapeutics

Recrutement

Une étude observationnelle prospective mondiale sur les femmes atteintes de la maladie de Fabry et leurs nourrissons pendant la grossesse et l'allaitement

Maladie de Fabry

États-Unis
Amicus Therapeutics

Recrutement

ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. avec LOPD

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Taïwan, Japon, Australie, Canada
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'ATB200/AT2221 chez des sujets adultes atteints de LOPD

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Allemagne, Taïwan, Belgique, Australie, Slovénie, Espagne, Pays-Bas, Hongrie, Japon, L'Autriche, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Suède, Danemark, Nouvelle-Zélande, Grèce, Corée, République de, Bosnie Herzégovine, Ital... et plus
Amicus Therapeutics

Disponible

Accès étendu pour ATB200/AT2221 pour le traitement de l'IOPD

Maladie de Pompe à apparition infantile

Taïwan, États-Unis, Italie
Amicus Therapeutics

Disponible

Accès élargi pour ATB200/AT2221 pour le traitement de la maladie de Pompe

Maladie de Pompe
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Suivi à long terme des sujets atteints de la maladie de Batten CLN6 après le transfert de gènes

Maladie des lattes | CLN6

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Innocuité, pharmacocinétique, pharmacodynamique et efficacité du migalastat chez les sujets pédiatriques (âgés de 12 à

Maladie de Fabry

Royaume-Uni, États-Unis
Amicus Therapeutics

Approuvé pour la commercialisation

Demande d'accès élargi initiée par un médecin pour le migalastat chez des patients individuels atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, Australie
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude d'innocuité et pharmacodynamique de 12 semaines sur l'AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participants atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

Australie, Brésil
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude sur AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participants atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude ouverte d'innocuité à long terme de l'AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participants atteints de la maladie de Fabry qui ont terminé une précédente étude AT1001

Maladie de Fabry

Royaume-Uni, États-Unis, Australie, Brésil, France
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude d'innocuité et pharmacodynamique de 24 semaines sur l'AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participants atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

France, Royaume-Uni
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude pour évaluer l'innocuité de l'AT2220 (Duvoglustat) dans la maladie de Pompe

Maladie de Pompe

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude pour évaluer l'absorption, le métabolisme et l'excrétion du chlorhydrate de migalastat (AT1001-014)

Maladie de Fabry
Amicus Therapeutics

Recrutement

Une étude pour évaluer l'innocuité, l'efficacité, la PK, la PD et l'immunogénicité de la cipaglucosidase Alfa/Miglustat chez des sujets IOPD âgés de 0 à (ROSSELLA)

Maladie de stockage du glycogène Type II Apparition infantile

États-Unis, Taïwan, France, Allemagne, Italie, Royaume-Uni
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Première étude chez l'homme pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'ATB200 intraveineux seul et lorsqu'il est co-administré avec l'AT2221 oral

Maladie de Pompe

États-Unis, Pays-Bas, Royaume-Uni, Australie, Allemagne, Nouvelle-Zélande
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Innocuité, pharmacodynamie et efficacité du migalastat chez les sujets pédiatriques (âgés de plus de 12 ans) atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, Royaume-Uni
Amicus Therapeutics

Complété

Étude PROPEL - Une étude comparant ATB200/AT2221 à l'alglucosidase/placebo chez des sujets adultes atteints de LOPD (PROPEL)

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Australie, Corée, République de, Japon, Taïwan, Belgique, Slovénie, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Espagne, Bosnie Herzégovine, Allemagne, Suède, Hongrie, L'Autriche, Bulgarie, Danemark, Grèce, Ital... et plus
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude pour décrire l'expérience des patients et de leurs cliniciens dans le traitement de la maladie de Fabry avec la thérapie de remplacement enzymatique.

Maladie de Fabry

Japon, Taïwan, Turquie, États-Unis, Brésil
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude d'histoire naturelle de la maladie de Batten

Maladie des lattes | Lipofuscinose céroïde neuronale CLN6 | Lipofuscinose céroïde neuronale CLN3

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Thérapie génique pour les enfants atteints de la variante de la maladie de la lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardive 6 (vLINCL6)

Lipofuscinose neuronale céroïde variante du nourrisson tardif

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Étude d'extension en ouvert des effets à long terme du migalastat HCL chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, L'Autriche, Royaume-Uni, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Danemark, Egypte, France, Italie, Japon, Espagne, Turquie
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude STRIDE - Une étude chez des sujets atteints de LOPD qui sont actuellement traités par ERT

Maladie de Pompe tardive

États-Unis, Canada, Australie, Belgique
Amicus Therapeutics

Complété

Étude pour comparer l'efficacité et l'innocuité de l'AT1001 oral et de la thérapie de remplacement enzymatique chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

France, L'Autriche, États-Unis, Belgique, Japon, Royaume-Uni, Danemark, Brésil, Australie, Italie
Amicus Therapeutics

Complété

Étude des effets de l'AT1001 oral (chlorhydrate de migalastat) chez des patients atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, Italie, Espagne, Turquie, Brésil, Canada, Royaume-Uni, France, Pologne, Australie, Egypte, Argentine, Danemark
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude d'innocuité et pharmacodynamique de 12 semaines sur l'AT1001 (chlorhydrate de migalastat) chez des participantes atteintes de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

États-Unis, Australie, France, Royaume-Uni, Brésil, Canada
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude ouverte de phase 3 sur l'innocuité à long terme du migalastat (AT1001-041)

Maladie de Fabry

Australie, États-Unis, Italie, Espagne, Belgique, Turquie, Brésil, Argentine, Royaume-Uni, Danemark, France, Canada, Egypte
Amicus Therapeutics

Complété

Étude sur les interactions médicamenteuses

Maladie de Pompe

France, États-Unis, Canada, Royaume-Uni
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude sur AT2101 (Afegostat Tartrate) chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 recevant actuellement une thérapie de remplacement enzymatique

Maladie de Gaucher | Maladie de Gaucher, type 1 | Maladie de Gaucher de type 1

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude sur l'AT2101 oral (Afegostat Tartrate) chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher

Maladie de Gaucher | Maladie de Gaucher, type 1 | Maladie de Gaucher de type 1

Royaume-Uni, Israël, Afrique du Sud, États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Safety and Pharmacokinetics of AT1001 (Migalastat HCl) in Healthy Subjects and Subjects With Impaired Renal Function

Maladie de Fabry

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Étude pour évaluer les lignées cellulaires sanguines de patients atteints de la maladie de Gaucher

Maladie de Gaucher

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude pour évaluer les effets des chaperons pharmacologiques dans les cellules de patients atteints de la maladie de Pompe

Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe

États-Unis
Amicus Therapeutics

Recrutement

Un registre observationnel prospectif mondial de patients atteints de la maladie de Pompe

Maladie de Pompe

États-Unis
Amicus Therapeutics

Recrutement

Une étude pour évaluer le migalastat chez des sujets de Fabry atteints d'une variante GLA acceptable et d'une maladie rénale

Maladie de Fabry

Espagne, États-Unis, Japon, Australie, France, Le Portugal
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Thérapie génique pour les enfants atteints de la maladie de Batten CLN3

Maladie des lattes | CLN3

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Étude d'interaction médicament-médicament entre AT1001 (chlorhydrate de migalastat) et l'agalsidase chez des participants atteints de la maladie de Fabry

Maladie de Fabry

Canada, Belgique, États-Unis, Australie, Pays-Bas
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude d'extension à long terme de l'AT2101 (Afegostat Tartrate) chez les patients de type 1 Gaucher

Maladie de Gaucher | Maladie de Gaucher, type 1 | Maladie de Gaucher de type 1

Royaume-Uni, États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Enquête pour identifier les fardeaux et les besoins non satisfaits des patients atteints d'épidermolyse bulleuse

Épidermolyse bulleuse

États-Unis
Amicus Therapeutics

Complété

Une étude de phase 1 pour évaluer l'innocuité du chlorhydrate de migalastat administré par voie intraveineuse à des volontaires sains

Maladie de Fabry

Pays-Bas
Amicus Therapeutics

Complété

A Phase I, Randomized, Single-Blind, Four-Period Cross-Over, Placebo-Controlled, Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Single Oral Doses of GR181413A/AT1001 in Healthy Japanese Subjects

Maladie de Fabry

Australie
Amicus Therapeutics

Complété

Étude sur les effets alimentaires du migalastat

Maladie de Fabry

États-Unis
Amicus Therapeutics

Résilié

Une étude chez des patients de Gaucher de type 1 pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la pharmacodynamique de l'AT2101

Maladie de Gaucher de type 1

États-Unis, Royaume-Uni
Amicus Therapeutics France SAS

Complété

Bénéfice et satisfaction liés au traitement chez les patients Fabry. Aperçu des attentes et des préférences des patients

Maladie de Fabry | Maladie d'Anderson Fabry

France
Scioderm, Inc.
Amicus Therapeutics

Complété

Étude ESSENCE : Efficacité et innocuité de la crème SD-101 chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse

Épidermolyse bulleuse

Italie, Espagne, Serbie, États-Unis, Australie, Pays-Bas, L'Autriche, Allemagne, Israël, Lituanie, France, Royaume-Uni, Pologne
Scioderm, Inc.
Amicus Therapeutics

Résilié

Étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité à long terme de Zorblisa (SD-101-6.0) chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse

Épidermolyse bulleuse

Pologne, Espagne, Serbie, Pays-Bas, États-Unis, L'Autriche, Australie, Israël, Allemagne, France, Royaume-Uni, Lituanie
Amicus Therapeutics France SAS

Complété

Étude de cohorte observationnelle prospective française de patients atteints de la maladie de Fabry traités par migalastat

Maladie de Fabry

France
Scioderm, Inc.
Amicus Therapeutics

Complété

Étude de l'efficacité et de l'innocuité du SD-101 chez les participants atteints d'épidermolyse bulleuse

Épidermolyse bulleuse

États-Unis
Amicus Therapeutics
Engage Health Inc.

Complété

Comprendre les choix de traitement de la maladie de Fabry à travers les yeux des patients

Maladie de Fabry

États-Unis
University of Florida
Amicus Therapeutics

Complété

Régime alimentaire et exercice dans la maladie de Pompe

Maladies de surcharge lysosomale | Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe

États-Unis

Essais cliniques parrainés par Amicus Therapeutics

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Qatar

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements