131I-omburtamab erogato mediante somministrazione potenziata dalla convezione in pazienti con glioma pontino intrinseco diffuso

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi di glioma pontino intrinseco diffuso basata su evidenza clinica e imaging radiografico (MRI).
2. Il paziente deve essere stato precedentemente sottoposto a radioterapia a fasci esterni utilizzando tecniche standard frazionate o ipofrazionate a una dose totale massima pianificata di 54-60 Gy al tronco encefalico di cui il paziente deve aver ricevuto ≥ 90% della dose pianificata, almeno 4 settimane ma non più di 14 settimane prima della firma dell'ICF.
3. Lansky o Karnofsky Performance Score ≥ 70 all'ingresso nello studio. Scala delle prestazioni Lansky da utilizzare per pazienti di età ≤16 anni.
4. Età ≥ 3 anni e meno di 21 anni.
5. Consenso informato scritto del/i tutore/i legale/i e/o del bambino ottenuto in conformità con le normative locali. I pazienti pediatrici devono fornire il consenso come richiesto dalle normative locali.

Criteri di esclusione:

1. Progressione clinica e/o radiografica (MRI) del tumore nel periodo compreso tra la radioterapia a fasci esterni e la firma dell'ICF. Se si sospetta una pseudoprogressione, è consentito un nuovo screening
2. Malattia metastatica o disseminata.
3. Dimensione del tumore superiore a 20 cm3.
4. Idrocefalo sintomatico non trattato come determinato dallo sperimentatore
5. Aumento della dose di steroidi per 1 settimana prima del primo trattamento IMP
6. AST o ALT > 3 volte il limite superiore del normale.
7. Bilirubina totale > 3 volte il limite superiore della norma. Nel caso in cui AST o ALT ≥3 x ULN, la bilirubina deve essere ≤ 2 x il limite superiore della norma.
8. Emoglobina inferiore a 8 g/dL.
9. Conta dei globuli bianchi (WBC) inferiore a 1000/μL.
10. Conta ANC inferiore a 500/μL.
11. Conta piastrinica inferiore a 100.000/μL.
12. INR (rapporto internazionale normalizzato) superiore a 1,5 (calcolato dal tempo di protrombina).
13. Velocità di filtrazione glomerulare (eGFR) di ≤ 60 ml/min/1,73 m2 calcolata con l'equazione di Schwartz sul comodino rivista nel 2009.
14. Peso inferiore a 8 kg.
15. Aspettativa di vita inferiore a sei settimane secondo il giudizio dell'investigatore.
16. Tumore la cui origine è al di fuori del ponte.
17. I pazienti non devono avere un'infezione pericolosa per la vita incontrollata.
18. I pazienti non devono avere una grave tossicità d'organo non ematologica o neurologica; in particolare, qualsiasi tossicità del sistema neurologico, cardiaco, epatico, polmonare e gastrointestinale deve essere inferiore al grado 3 prima della firma dell'ICF.
19. Donne in età fertile che sono incinte, che allattano, che intendono iniziare una gravidanza o che non utilizzano metodi contraccettivi altamente efficaci mentre sono incluse nello studio e per 12 mesi dopo l'ultima dose di 131I-omburtamab.
20. Pazienti maschi fertili che non acconsentono all'uso del preservativo durante il trattamento e per un periodo di 12 mesi dopo l'ultima dose di 131I-omburtamab. Affinché un paziente di sesso maschile sia esentato dall'obbligo di utilizzare la contraccezione dopo il trattamento con 131I-omburtamab, deve essere stato sottoposto a sterilizzazione chirurgica (vasectomia).