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Prove cliniche su Deficit di acido colesteril estere idrolasi, tipo Wolman
Totale 85 risultati
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National Cancer... e altri collaboratoriCompletatoCarcinoma epatocellulare | Sindrome metabolica | Obesità patologica | Colangiocarcinoma | Gastrectomia a manica verticale | Disturbo del metabolismo degli acidi biliari e del colesteroloFrancia
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RenJi HospitalReclutamentoCarcinoma a cellule renali con deficit di fumarato idratasiCina
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisReclutamentoPazienti pediatrici | Qualsiasi tipo di immunodeficienza combinata grave (SCID) | Trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (HSCT) parzialmente incompatibile con HLAFrancia
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Chung-Hsing WangSanofiNon ancora reclutamentoMalattia di GaucherTaiwan
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SanofiReclutamentoCarenza di sfingomielinasi acida (ASMD)Francia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoDeficit di sfingomielinasi acida umanaRegno Unito, Stati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia di Pompe | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II) | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Olanda, Regno Unito
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Glicogenesi di tipo II | Carenza di maltasi acida (AMD)Stati Uniti, Francia, Canada, Olanda, Australia
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Stati Uniti, Canada, Australia
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia di Pompe | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Stati Uniti, Israele
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SanofiReclutamentoCarenza di sfingomielinasi acida | Malattia di Gaucher, splenomegaliaFrancia
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAttivo, non reclutanteCarcinoma a cellule renali cromofobe | Carcinoma a cellule renali papillari | Carcinoma a cellule renali non classificato | Carcinoma renale a cellule non chiare avanzato o metastatico | Carcinoma a cellule renali con deficit di fumarato idratasi | Carcinoma a cellule renali carente di succinato... e altre condizioniStati Uniti
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University of PittsburghReclutamentoMalattie da accumulo lisosomiale | Leucodistrofia | Malattie di Niemann-Pick | Malattia di Batten | Malattia di Gaucher | Malattia di Krabbe | Alfa-mannosidosi | Osteopetrosi | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Pelizaeus-Merzbacher | Malattia di Sandoff | Gangliosidosi GM1 | MPS I | MPS II | Malattia della sostanza bianca... e altre condizioniStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoGlicogenosi 2 | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II) | Carenza di maltasi acida | Malattia di Pompe (insorgenza infantile)Stati Uniti, Taiwan, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoCarenza di maltasi acida della glicogenesi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Stati Uniti, Olanda, Regno Unito, Germania
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Genzyme, a Sanofi CompanyCompletatoCarenza di maltasi acida della glicogenesi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD II)Francia
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Spark TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Canada, Olanda, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Regno Unito
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Spark TherapeuticsCompletatoMalattie da accumulo lisosomiale | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | LOPD | Carenza di maltasi acidaStati Uniti, Italia, Regno Unito, Olanda, Francia, Germania
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Fairview University Medical CenterSconosciutoMucopolisaccaridosi I | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Complicanze polmonari | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Mannosidosi | Malattia cellulareStati Uniti
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Howard Hughes Medical InstituteReclutamentoCancro ai reni | Carcinoma a cellule renali | Carcinoma uroteliale | Leiomiomatosi ereditaria e cancro delle cellule renali | Carcinoma uroteliale metastatico | Carcinoma a cellule renali cromofobe | Carcinoma a cellule renali papillari | HLRCC | Carcinoma a cellule chiare | Cancro renale metastatico | Deficit... e altre condizioniStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoMalattia di Niemann-Pick | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Gangliosidosi GM1 | Fucosidosi | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Gaucher | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di SandoffStati Uniti
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SanofiPulse Infoframe Ltd.ReclutamentoMalattie di Niemann-Pick | Deficit di sfingomielinasi acidaStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaCompletatoMalattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia metacromatica | Sindrome di Sanfilippo | Gangliosidosi GM1 | Leucodistrofia a cellule globoide | Malattia di Tay-Sachs | Malattia di Sandhoff | Malattia delle cellule IStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Carenza di maltasi acida della glicogenesi 2Croazia, Stati Uniti, Italia, Belgio, Cechia
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminatoMalattia di Wilson | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IASpagna, Regno Unito, Canada, Stati Uniti, Brasile
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Fundación Española de Hematología y HemoterapíaReclutamentoMalattie di Niemann-Pick | Malattia di Gaucher | Splenomegalia | Carenza di sfingomielinasi acida | ASMDSpagna
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia di Niemann-Pick | Deficit di sfingomielinasi acidaStati Uniti
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New York Medical CollegeCompletatoMucopolisaccaridosi I | Sindrome mielodisplasica | Leucemia linfocitica acuta | Leucemia Mieloide Acuta | Malattia di Niemann-Pick | Mucopolisaccaridosi VI | Malattia di Wolmann | Adrenoleucodistrofia | Malattia di Batten | Leucodistrofia metacromatica | Anemia di Diamond-Blackfan | Anemia aplastica grave | Fucos... e altre condizioniStati Uniti
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Calithera Biosciences, IncCompletatoCarcinoma a cellule renali | Carcinoma polmonare non a piccole cellule | Mesotelioma | Tumori solidi | Cancro al seno triplo negativo | Tumori carenti di fumarato idratasi (FH). | Tumori stromali gastrointestinali carenti (GIST) di succinato deidrogenasi (SDH) | Tumori stromali non gastrointestinali... e altre condizioniStati Uniti
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamentoImmunodeficienza variabile comune | Malattia granulomatosa cronica | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Malattia linfoproliferativa legata all'X | Istiocitosi a cellule di Langerhan | Sindrome di Chediak-Higashi | Sindrome di Griscelli | Sindrome dei linfociti nudi | SCIDE | Sindrome... e altre condizioniStati Uniti
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e altri collaboratoriReclutamentoMalattie mitocondriali | Retinite pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite eosinofila | Atrofia multisistemica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fistola anale | Atassia spinocerebellare di tipo 3 | Atassia di Friedrich | Malattia Kennedy | Malattia di Lyme | Linfoistiocitosi emofagocitica | Atassia spinocerebellare... e altre condizioniStati Uniti, Australia
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Maastricht University Medical CenterIscrizione su invitoSclerosi tuberosa | Sindrome del nevo basocellulare | Cutis Laxa | Epidermolisi Bollosa | Ittiosi | Displasia ectodermica | Albinismo | Xeroderma pigmentoso | Sindrome di Birt-Hogg-Dube | Cheratosi palmoplantariOlanda
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Atara BiotherapeuticsReclutamentoMalattie linfoproliferative | Leiomiosarcoma | Complicazioni del trapianto di cellule staminali | Complicanze del trapianto di organi solidi | Malattie associate al virus di Epstein-Barr (EBV). | EBV+ Malattia linfoproliferativa post-trapianto (EBV+ PTLD) | Trapianto allogenico di cellule emopoietiche e altre condizioniStati Uniti, Austria, Belgio, Francia, Italia, Spagna, Regno Unito
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UK Kidney AssociationReclutamentoVasculite | AL Amiloidosi | Sclerosi tuberosa | Malattia di Fabri | Cistinuria | Glomerulosclerosi focale segmentale | Nefropatia da IgA | Sindrome di Bartter | Aplasia eritroide pura | Nefropatia membranosa | Sindrome emolitico-uremica atipica | Rene policistico autosomico dominante | Cistinosi | Nefronoftisi | BK Nefropatia e altre condizioniRegno Unito
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Atara BiotherapeuticsNon più disponibileMalattie linfoproliferative | Complicazioni del trapianto di cellule staminali | Infezioni da virus di Epstein-Barr (EBV). | Linfoma associato a EBV+ | Malattia linfoproliferativa post-trapianto associata a EBV+ (EBV+ PTLD) | Viremia di Epstein-Barr | Linfoma, correlato all'AIDS | Malattia linfoproliferativa... e altre condizioni