進行胆管癌患者におけるBGJ398の第II相単群試験

ORR は、固形腫瘍における奏効評価基準 (RECIST) バージョン 1.1 に従って、コンピューター断層撮影 (CT) によって評価され、完全奏効 (CR) または部分奏効 (PR) の最良の全体奏効を示した被験者の割合 (%) として定義されます。 ) または磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンを 28 日ごとに実施します。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

注: 主要な有効性結果の尺度は、コホート 1 (FGFR 融合) に対してのみ事前に指定されました。 結果は以前に開示されました（2022年6月22日）。 コホート 1 について評価する追加の有効性エンドポイントはないため、有効性データは最終分析のために再分析されませんでした。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

ORR は、28 日ごとの CT または MRI スキャンによって評価され、CR または PR の全体的な反応が最も良好だった被験者の割合 (%) として定義されます。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

注: 主要な有効性結果の尺度は、コホート 1 (FGFR 融合) に対してのみ事前に指定されました。 これらの結果は以前に開示されました (2022 年 6 月 22 日)。

コホート 1 について評価する追加の有効性エンドポイントはないため、有効性データは最終分析のために再分析されませんでした。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

BOR は、その後の抗腫瘍療法の前に、研究中に被験者が達成した最良の全体的な反応として定義されます。 エンドポイントは、28 日ごとの CT または MRI スキャンによって評価される、CR、PR、進行性疾患 (PD)、および安定した疾患 (SD) の BOR 率について要約されます。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

PD: すべての標的病変の直径の合計が研究上の最小の合計から少なくとも 20% 増加し、標的病変の絶対増加が少なくとも 5 mm。

SD: 研究中の直径の最小合計を参考として、PR に適格となるのに十分な収縮も、PD に適格となるのに十分な増加もありません。

注: 主要な有効性アウトカム指標は、コホート 1 (FGFR 融合) に対してのみ事前に指定されました。

DCR は、28 日ごとの CT または MRI スキャンによって評価された、CR、PR、または SD の BOR を有する被験者の割合 (%) です。

結果は、BICR と調査員の評価の両方に基づいています。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

SD: 研究中の直径の最小合計を参考として、PR に適格となるのに十分な収縮も、PD に適格となるのに十分な増加もありません。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

コホート 1 について評価する追加の有効性エンドポイントはないため、有効性データは最終分析のために再分析されませんでした。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

PFSは、治験薬の最初の投与から、何らかの原因による最初に記録された進行または死亡のいずれか早い方までの月数として計算されました。 進行または死亡の評価がなかった被験者は、最後の適切な腫瘍評価時に打ち切られた。 来院を2回以上欠席した後にイベントが発生した被験者については、来院を欠席する前の最後の適切な腫瘍評価時に被験者を打ち切った。

疾患の進行はRECIST（v1.1）に従って評価され、すべての標的病変の直径の合計が研究上の最小の合計から少なくとも20％増加し、標的病変の絶対増加が少なくとも5mmであると定義されました。

結果は、BICR と調査員の評価の両方に基づいています。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

OSは、治療開始日から何らかの原因による死亡日までの時間（月）として定義されました。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

DOR は、最初の応答からイベント発生時までの時間 (月) として定義されます。何らかの原因による最初に記録された進行または死亡のいずれか早い方と定義されます。

結果は、BICRまたは治験責任医師によって評価された、確認された反応（CRまたはPR）を有する被験者のサブグループに基づいていることに注意してください。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

反応開始は、最初の研究治療投与日から最初の反応までの時間（月）として定義されました。

結果は、BICRまたは治験責任医師によって評価された、確認された反応（CRまたはPR）を有する被験者のサブグループに基づいていることに注意してください。

RECIST (v1.1) の応答基準は次のとおりです。

CR: すべての標的病変の消失。 病理学的リンパ節（標的か非標的かを問わず）は、短軸が 10 mm 未満に縮小していなければなりません。

PR: すべての標的病変の直径の合計がベースラインから少なくとも 30% 減少。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。

GMIは、前回の治療法による治療中の増悪までの時間（TTP）に対する、インフィグラチニブによる治療中のPFS（月）の比として定義されます。

被験者は自分自身の対照として機能しました。

結果は、BICR と調査員の両方の評価について提供されます。

注：主要有効性アウトカム指標は、コホート 1（FGFR 融合）についてのみ事前に指定されました（2022 年 6 月 22 日に開示）。

研究が早期に終了したため、コホート 2 および 3 については正式な有効性分析は行われませんでした。