Sammenligning av sideliggende søvnposisjon med ryggliggende hos spedbarn med ganespalte (SLUMBRS2)

Hovedmålet med dette prosjektet er å bestemme den kliniske effektiviteten hos spedbarn med ganespalte (CP) av sideleiing sammenlignet med bakoverliggende søvnposisjonering for å redusere oksygendesaturasjon som følge av obstruktiv søvnapné (OSA). Dette vil bli oppnådd:

• sammenligne oksygenmetning under søvn i side- og ryggleie ved 1 måneds alder.
• sammenligne søvnkvalitet mellom side- og ryggliggende grupper ved hjelp av et spørreskjema for foreldre.
• å utvikle nasjonale anbefalinger sammen med foreldre angående søvnstilling for spedbarn med CP.

En randomisert kontrollert studie (RCT) av sideleiing sammenlignet med ryggliggende søvnposisjonering for å redusere oksygendesaturasjon som følge av OSA hos spedbarn med CP. Utformingen og gjennomføringen av studien vil dra nytte av erfaringene fra gjennomførbarheten og andre tidligere studier. Alle foreldre i mulighetsstudien indikerte sterk interesse for å delta i videre studier som evaluerer effekten av søvnposisjon. Spedbarn som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil bli randomisert til side- eller ryggliggende i forholdet 1:1 ved å bruke en minimeringsrutine som inkluderer et tilfeldig element for å redusere forutsigbarhet. Minimeringsfaktorer vil være klinisk sted og syndrom mistenkt eller indisert (ja/nei). Tildelinger vil bli levert via et passordbeskyttet nettbasert system. Den tildelte stillingen vil kun bli brukt på dagen(e) da spedbarnet overvåkes for studieformålet. Deretter vil foreldre stå fritt til å gå tilbake til standard søvnposisjon som anbefalt av deres spaltesenter, dersom den er annerledes enn den som ble brukt for overvåkingsperioden. Alle sentrene som var representert på det forberedende møtet med Storbritannias (UK) Lead Clinical Nurse Specialist Group, bekreftet at sideliggende stilling ble anbefalt hos noen spedbarn på deres senter, uavhengig av om det var standardrådene som ble brukt. Som sådan hadde alle sentrene erfaring med sideliggende stilling. Det ble besluttet å ikke endre de spesifikke rådene som sentrene gir til foreldre om hvordan de skal plassere spedbarnet i sideliggende stilling, men all standard skriftlig eller muntlig informasjon vil bli samlet inn av studiedokumentene.

En intern pilot vil undersøke deltakernes mening om deres deltakelse i studien. Ved hjelp av skreddersydde spørreskjemaer vil deltakernes erfaring bli vurdert og det vil bli bestemt hvordan den kan forbedres. Etter 6 måneder vil resultatene av spørreskjemaet bli analysert, og om nødvendig vil endringer i studien bli på plass for å reflektere deltakernes meninger.

Data fra mulighetsstudien og publiserte studier har rapportert estimater av standardavviket (SD) av primærutfallet ODI-4 hos sideliggende spedbarn etter fire uker til å variere fra 8 til 11 enheter, med en høyere SD observert i ryggen -liggende gruppe. Den observerte forskjellen i gjennomsnittlig ODI-4 mellom de sideliggende og bakoverliggende spedbarnskohortene var 15 enheter (en standardisert effektstørrelse på 0,91). Etterforskere anså en mindre, men mer realistisk forskjell i gjennomsnitt på fem enheter som en klinisk viktig forskjell (SD 10), en standardisert effektstørrelse på 0,5. Utvalgsstørrelsesberegningen som sammenlignet to gjennomsnitt med ulik varians for det primære utfallet var derfor basert på en standardisert effektstørrelse på 0,5. For å ta høyde for potensielle ulik varians i hver gruppe ble det brukt en variansratio på 2 i beregningene. For å oppdage en forskjell på 0,5 standardavviksscore (SDS) med 80 % kraft og alfa lik 0,05 ville det kreve at 96 spedbarn overvåkes i hver arm av forsøket (totalt 192 deltakere). Informert av multisenter-gjennomførbarhets- og oksymetristudiene vil prøvestørrelsen blåses opp til 244 deltakere i RCT, for å tillate en potensiell slitasje på 21 %.

Dette vil følge en forhåndsspesifisert og godkjent statistisk analyseplan. Den primære analysen av RCT-dataene vil bruke intention-to-treat. Baseline data vil bli analysert for å vurdere sammenlignbarheten av de demografiske og kliniske egenskapene til deltakerne. Data fra forsøksarmene vil bli sammenlignet ved bruk av generaliserte lineære modeller og justert for minimeringskovariater der det er hensiktsmessig. Estimater av behandlingseffektstørrelse vil bli rapportert som forskjeller i gjennomsnitt for kontinuerlige utfall, og risikoforhold for dikotome utfall og rapportert sammen med 95 % konfidensintervall. Subgruppeanalyser vil utforske effekten av søvnposisjon på spedbarn med og uten mistenkte assosierte syndromer gjennom subgruppebehandlingsinteraksjoner, på et strengere alfanivå 0,01.