Jämföra den sidoliggande sömnpositionen med ryggliggande hos spädbarn med gomspalt (SLUMBRS2)

Det primära syftet med detta projekt är att fastställa den kliniska effektiviteten hos spädbarn med gomspalt (CP) av sidoliggande jämfört med bakåtliggande sömnpositionering för att minska syremättnaden till följd av obstruktiv sömnapné (OSA). Detta kommer att uppnås:

• jämföra syremättnad under sömn i sido- och ryggläge vid 1 månads ålder.
• jämföra sömnkvaliteten mellan sidoliggande och ryggliggande grupper med hjälp av en föräldraenkät.
• samutveckla nationella rekommendationer med föräldrar angående sömnposition för spädbarn med CP.

En randomiserad kontrollerad studie (RCT) av sidoliggande jämfört med ryggliggande sömnpositionering för att minska syremättnaden till följd av OSA hos spädbarn med CP. Utformningen och genomförandet av studien kommer att dra nytta av lärdomar från genomförbarheten och andra tidigare studier. Alla föräldrar i genomförbarhetsstudien visade stort intresse för att delta i ytterligare studier som utvärderade effekterna av sömnposition. Spädbarn som uppfyller behörighetskriterierna kommer att randomiseras till sido- eller ryggliggande i förhållandet 1:1 med hjälp av en minimeringsrutin som innehåller ett slumpmässigt element för att minska förutsägbarheten. Minimeringsfaktorer kommer att vara klinisk plats och syndrom misstänkt eller indicerat (ja/nej). Tilldelningar kommer att levereras via ett lösenordsskyddat webbaserat system. Den tilldelade positionen kommer endast att användas den/de dag(ar) då spädbarnet övervakas för studieändamål. Därefter kommer föräldrar att vara fria att återgå till den vanliga sömnpositionen som rekommenderas av deras spaltcentrum, om den skulle vara annorlunda än den som användes för övervakningsperioden. Alla centra som representerades vid det förberedande mötet med Storbritanniens (UK) Lead Clinical Nurse Specialist Group, bekräftade att sidoläge rekommenderades för vissa spädbarn på deras vårdcentral, oavsett om det var standardråden som användes. Som sådan hade alla centra erfarenhet av sidoläge. Det beslöts att inte ändra de specifika råd som centra ger till föräldrar om hur man ska placera spädbarnet i sidoläge, men all standardiserad skriftlig eller muntlig information skulle samlas in av studiedokumenten.

En intern pilot kommer att undersöka deltagarnas åsikter om deras deltagande i studien. Med hjälp av skräddarsydda frågeformulär kommer deltagarnas erfarenhet att bedömas och det kommer att beslutas hur den kan förbättras. Efter 6 månader kommer enkätresultaten att analyseras och vid behov kommer studieändringar att införas för att återspegla deltagarnas åsikter.

Data från förstudien och publicerade studier har rapporterat uppskattningar av standardavvikelsen (SD) av det primära utfallet ODI-4 hos de sidoliggande spädbarnen vid fyra veckor till varierande från 8 till 11 enheter, med en högre SD observerad i ryggen -liggande grupp. Den observerade skillnaden i genomsnittlig ODI-4 mellan de sidoliggande och ryggliggande spädbarnskohorten var 15 enheter (en standardiserad effektstorlek på 0,91). Utredarna ansåg att en mindre men mer realistisk skillnad i medelvärde på fem enheter var en kliniskt viktig skillnad (SD 10), en standardiserad effektstorlek på 0,5. Urvalsstorleksberäkningen som jämförde två medelvärden med ojämna varianser för det primära resultatet baserades därför på en standardiserad effektstorlek på 0,5. För att ta hänsyn till potentiella ojämlika varianser i varje grupp användes en varianskvot på 2 i beräkningarna. För att upptäcka en skillnad på 0,5 standardavvikelsepoäng (SDS) med 80 % kraft och alfa lika med 0,05 skulle 96 spädbarn behöva övervakas i varje arm av försöket (totalt 192 deltagare). Underrättad av multicenter genomförbarhets- och oximetristudierna kommer urvalsstorleken att ökas till 244 deltagare i RCT, för att möjliggöra en potentiell förslitning på 21 %.

Detta kommer att följa en fördefinierad och godkänd statistisk analysplan. Den primära analysen av RCT-data kommer att använda intention-to-treat. Baslinjedata kommer att analyseras för att bedöma jämförbarheten mellan deltagarnas demografiska och kliniska egenskaper. Data från försöksarmarna kommer att jämföras med hjälp av generaliserade linjära modeller och justeras för minimeringskovariater där så är lämpligt. Uppskattningar av behandlingseffektstorlek kommer att rapporteras som skillnader i medelvärden för kontinuerliga utfall och riskkvoter för dikotoma utfall och rapporteras tillsammans med 95 % konfidensintervall. Subgruppsanalyser kommer att undersöka effekterna av sömnposition på spädbarn med och utan misstänkta associerade syndrom genom subgruppsbehandlingsinteraktioner, på en striktare alfanivå 0,01.