Utvidet tilgangsbruk av ONC201 hos en pasient med diffuse iboende pontinske gliomer

Inklusjonskriterier:

1. Pasient med DIPG som mislyktes i minst én linje med tidligere behandling, for eksempel fokal strålebehandling
2. Pasienten må være > enn 6 måneder og < 18 år.
3. Bekreftet bevis på sykdomsprogresjon fra umiddelbart før behandling eller refraktær til umiddelbart før behandling.
4. Karnofsky/Lansky ytelsesstatus ≥ 50.

5. Tilstrekkelig organ- og margfunksjon som definert nedenfor:

   1. Absolutt nøytrofiltall ≥1 000/mm3 uten bruk av vekstfaktor ≤ 7 dager før behandling (syklus 1 dag 1, C1D1)

      ________________________________________________________________________________ KONFIDENSIELT Side 3 av 45

   2. Hemoglobin>8,0 mg/dL uten transfusjon av røde blodlegemer ≤ 3 dager før C1D1
   3. Totalt serumbilirubin <1,5 X øvre normalgrense (ULN)
   4. AST (SGOT)/ALT (SGPT)≤2 X ULN; ≤ 5 X ULN hvis det er leverpåvirkning sekundært til tumor
   5. Serumkreatinin ≤ 1,5 X ULN (ELLER kreatininclearance ≥ 60 mL/min/1,73 m2)
6. Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument av pasienten eller deres juridiske verge.
7. Hvis pasienten er i fertil alder, må kvinnelige pasienter være kirurgisk sterile eller være postmenopausale, eller må godta å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøksperioden og i minst 90 dager etter fullført behandling. Mannlige pasienter må være kirurgisk sterile eller må godta å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøksperioden og i minst 90 dager etter fullført behandling. Beslutningen om effektiv prevensjon vil være basert på dommen fra hovedetterforskeren eller en utpekt medarbeider.
8. Pasienten må kunne svelge kapsler og beholde oralt administrert medisin.

Ekskluderingskriterier:

1. Kroppsvekt >10 kg.
2. Kjent aktiv bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon inkludert hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV).
3. Kjent humant immunsviktvirus (HIV) eller ervervet immunsviktsyndrom (AIDS)-relatert sykdom.
4. Aktiv eller tidligere plasmacelleleukemi (definert som enten 20 % av perifert WBC bestående av plasma/CD138+-celler eller et absolutt antall på 2 x 10^9/L).
5. Solitært bein eller solitært ekstramedullært plasmacytom som eneste bevis på plasmacelledyskrasi.
6. Enhver av følgende de siste 6 månedene: hjerteinfarkt, alvorlig/ustabil angina, koronar/perifer arterie-bypassgraft, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, cerebrovaskulær ulykke, forbigående iskemisk angrep eller symptomatisk lungeemboli.
7. Andre alvorlige akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av studiemedikamenter, eller som kan forstyrre tolkningen av studieresultater, eller etter utforskerens vurdering vil gjøre pasienten uegnet for innreise inn i studiet.