- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på Lysosomal Acid Lipase-mangel
Totalt 341 resultater
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.FullførtPyruvat Kinase mangel | Medfødt ikke-sfærocytisk hemolytisk anemiForente stater, Tyskland, Canada, Tsjekkia, Italia, Nederland
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
Clionsky Neuro Systems Inc.FullførtHjerneskader | Hypoksi | Parkinsons sykdom | Anemi | TDP-43 Proteinopatier | Demens | Tauopatier | Mild kognitiv svikt | Jernmangel | Vitamin B 12 mangel | Frontotemporal demens | Vaskulær demens | Alzheimers sykdom | Nevrodegenerative lidelser | TBI | Lewy Body Demens | Hyperhomocysteinemi
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoFullførtFanconi syndrom | Cystinose
-
Novartis PharmaceuticalsFullført
-
Cystinosis Research FoundationUkjentCystinose | Nefropatisk cystinose | Renal Fanconi syndromForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National...FullførtCGD | Wiskott-Aldrich syndrom | Primære immunsvikt | APECED | SCIDForente stater
-
Michigan Technological UniversityTilbaketrukketHyper IgD syndrom | Mevalonatkinase-mangelForente stater, Nederland
-
Paul SzabolcsPåmelding etter invitasjonKronisk granulomatøs sykdom (CGD) | Wiskott-Aldrich syndrom | Alvorlig kronisk nøytropeni | Alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) | Immunsvikt med dominerende T-celledefekt, uspesifisert | Hyper IgE syndromer | Hyper IgM mangler | Mendelsk mottakelighet for mykobakteriell sykdom | Vanlig variabel immunsvikt...Forente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringNiemann-Pick sykdomstype C1 | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz syndrom | Kreatin Transporter mangelForente stater
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesFullførtTrombocytopeni | Medfødte stoffskiftefeil | Metakromatisk leukodystrofi | Fanconis anemi | Major Thalassemia | Ren rødcellet aplasiForente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockTilbaketrukketHypofosfatemi | Fotofobi | Renal Fanconi syndromTyskland, India, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringHermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forente stater
-
CENTOGENE GmbH RostockAvsluttetDøvhet | Immunsvikt | Mental retardasjon | Gingival hypertrofi | Skjelettavvik | Dysmorfisme i ansiktetTyskland, Sveits
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringVanlig variabel immunsvikt | Kronisk granulomatøs sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Langerhans cellehistiocytose | Chediak-Higashi syndrom | Griscelli syndrom | Bare lymfocytt syndrom | SCID | Omenns syndrom | Retikulær dysgenese | CD40-ligandm... og andre forholdForente stater
-
Oregon Health and Science UniversityAvsluttetSykdommer i immunsystemet | Lipidmetabolisme, medfødte feil | Mevalonic aciduria | Mevalonatkinase-mangel | Periodiske febersyndromer, arveligForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringLungefibrose | Friske Frivillige | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forente stater
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)FullførtLungefibrose | Medfødte stoffskiftefeil | Albinisme | Okulokutan albinisme | BlodplatelagringsbassengmangelForente stater
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... og andre samarbeidspartnereFullførtHermansky Pudlak syndromForente stater
-
Jesse RomanGenentech, Inc.UkjentInterstitiell lungesykdom | Hermansky Pudlak syndromForente stater, Puerto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TilbaketrukketKolitt | Cytokiner | Hermanski-Pudlak syndrom | Lymfocytter | LegemiddelvurderingForente stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvsluttetLungefibrose | Metabolsk sykdom | Okulokutan albinisme | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS) | BlodplatelagringsbassengmangelForente stater
-
Mayo ClinicRekrutteringCystinuri | Hyperoksaluri | Dent sykdom | Lowe syndrom | Adenin-fosforibosyltransferase-mangelForente stater, Canada, Island, Israel
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetSfingolipidoser | Niemann-Pick sykdom, type C | Krabbe sykdom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sykdom | Niemann-Pick sykdom type BForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoserForente stater
-
Emory UniversityFullførtSigdcellesykdom | Fanconi anemi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassemia | Leukocyttadhesjonsma... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital Los AngelesFullførtGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Nøytropeni | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Niemann-Pick sykdom | Wiskott-Aldrich syndrom | Osteopetrose | Fucosidosis | Chediak Higashi syndrom | Hurler sykdomForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentMukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdomForente stater
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchFullførtVanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forholdForente stater
-
7 Hills Pharma, LLCHar ikke rekruttert ennåMelanom | Nyrekreft | Nyrecellekarsinom | Hepatocellulært karsinom | Tykktarmskreft | NSCLC | Ikke småcellet lungekreft | Hudkreft | Metastase | Avansert solid svulst | Avansert kreft | Nyrecellekreft | Hepatocellulær kreft | Mismatch Reparasjonsmangel | Pleural mesothelioma | MSI-høy | Anaplastisk lymfom kinase genomiske tumoravvik og andre forholdForente stater
-
University Hospital, BordeauxRekrutteringIntellektuell funksjonshemming | Cystisk fibrose | Nevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Medfødt hjertefeil | Albinisme | Rubinstein-Taybi syndrom | Periventrikulær nodulær heterotopiFrankrike
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi type 1 | Spinocerebellar... og andre forholdForente stater, Australia
-
Maastricht University Medical CenterPåmelding etter invitasjonTuberøs sklerose | Basalcelle Nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolyse Bullosa | Iktyose | Ektodermal dysplasi | Albinisme | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoseNederland
-
UK Kidney AssociationRekrutteringVaskulitt | AL Amyloidose | Tuberøs sklerose | Fabrys sykdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomerulosklerose | IgA nefropati | Bartter syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranøs nefropati | Atypisk hemolytisk uremisk syndrom | Autosomal dominant polycystisk nyresykdom | Cystinose | Nefronoftise | BK nefropati | Kalsifylakse | Gitelman syndrom og andre forholdStorbritannia
-
Atara BiotherapeuticsRekrutteringLymfoproliferative lidelser | Leiomyosarkom | Stamcelletransplantasjonskomplikasjoner | Komplikasjoner ved transplantasjon av faste organer | Epstein-Barr-virus (EBV)-assosierte sykdommer | EBV+ post-transplantasjon lymfoproliferativ sykdom (EBV+ PTLD) | Allogen hematopoetisk celletransplantasjon | EBV+... og andre forholdForente stater, Østerrike, Belgia, Frankrike, Italia, Spania, Storbritannia
-
Atara BiotherapeuticsIkke lenger tilgjengeligLymfoproliferative lidelser | Stamcelletransplantasjonskomplikasjoner | Epstein-Barr Virus (EBV) infeksjoner | EBV+ assosiert lymfom | EBV+ Associated Post-transplant Lymphoproliferative Disease (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr Viremia | Lymfom, AIDS-relatert | Epstein-Barr-virus-assosiert lymfoproliferativ... og andre forhold
-
Cure CMDRekrutteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfødt myastenisk syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfødt muskeldystrofi med ITGA7 (Integrin Alpha-7) mangel | Alfa-dystroglykanopati (medfødt muskeldystrofi og unormal glykosylering av dystroglykan med alvorlig epilepsi) | Alfa-dystroglykanopati (medfødt... og andre forholdForente stater