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Ensaios clínicos em Metabolismo de esteroides, errores innatos
Total de 2787 resultados
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Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRecrutamentoSíndrome das pernas inquietas | AdrenoleucodistrofiaEstados Unidos, Holanda
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Viking Therapeutics, Inc.RecrutamentoForma de adrenomieloneuropatia (AMN) de adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X (X-ALD)Estados Unidos, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Leiden University Medical CenterRecrutamentoDeclínio Cognitivo | Angiopatia Amilóide Cerebral | Hemorragia intracerebral | Hemorragia Hipertensiva IntracranianaHolanda
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University Hospital, ToulouseAtivo, não recrutandoAngiopatia Amilóide CerebralFrança
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Ludwig-Maximilians - University of MunichDesconhecidoAVC Isquêmico | Angiopatia Amilóide Cerebral | Hemorragia intracerebralAlemanha
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Duke UniversityRecrutamentoDiabetes Mellitus | Osteoartrite do joelho | Osteoartrite do quadril | Capsulite adesiva | Osteoartrite de ombro | Diabetes EsteróideEstados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Síndrome de Fanconi | Anemia Aplástica | Beta-talassemia | Anemia, Diamond-BlackfanEstados Unidos
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University Hospital Inselspital, BerneRecrutamentoAngiopatia Amilóide Cerebral | Cadasil | Doença Cerebrovascular de Pequenos Vasos | CAA - Angiopatia Amilóide CerebralSuíça
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoSíndrome mielodisplásica previamente tratada | Anemia de Fanconi | Síndrome Mielodisplásica de Novo | Leucemia Mielóide Aguda em RemissãoEstados Unidos, Brasil
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McGill University Health Centre/Research Institute...RecrutamentoDistúrbio da Biogênese do Peroxissoma | Transtorno do Espectro de Zellweger | RCDP - Condrodisplasia puntiforme rizomélica | Deficiência de Proteína D-Bifuncional | Deficiência de Alfa-Metilacil-CoA Racemase | Deficiência de Acil-CoA Oxidase Peroxissomal | Deficiência de Acil-CoA Oxidase 2 Peroxissomal e outras condiçõesCanadá
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRescindidoAnemia falciforme | Talassemia | Adrenoleucodistrofia Cerebral | Distúrbios metabólicos hereditários | Distúrbios hematológicos de alto riscoEstados Unidos
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteRecrutamentoTEPT | Esclerose múltipla | Câncer cervical | Diabetes Mellitus, Tipo 2 | Diabetes Mellitus | Diabetes | Degeneração macular | Diabetes Mellitus, Tipo 1 | Doença de Parkinson | Esclerose Lateral Amiotrófica | Demência | Cancro do ovário | Doença de Alzheimer | ELA | Câncer Vulvar | Transtorno de Estresse Pós-Traumático | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) e outros colaboradoresRecrutamentoTrombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Hemoglobinúria Paroxística Noturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Aplasia Pura Congênita de Eritrócitos | Anemia Sideroblástica Hereditária | Neoplasia hematológica com mutação germinativa GATA2 | Neoplasia hematológica... e outras condiçõesEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoAnemia falciforme | Neutropenia Congênita Grave | Hemoglobinúria Paroxística Noturna | Glanzmann Trombastenia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Diamante Blackfan Anemia | Talassemia Alfa ou Beta Dependente de Transfusão | Distúrbios hematológicos não malignosEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)James Whitcomb Riley Hospital for ChildrenConcluídoTrombocitopenia | Disqueratose Congênita | Anemia de fanconi | Síndrome de Shwachman
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RecrutamentoDoenças Neurodegenerativas | Ataxia | Ataxia Cerebelar | Leucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | LBSL | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e elevação do lactato | Leucoencefalopatia com envolvimento do tronco cerebral e da medula espinhal e síndrome de alto...Estados Unidos
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University Hospital FreiburgConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Anemia de Fanconi | Disqueratose Congênita | Síndrome de Pearson Medula-Pâncreas | Síndrome de Shwachman-diamanteEspanha, Alemanha, Suíça, Áustria, Holanda, Itália, República Checa, Bélgica, Dinamarca, Irlanda
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Jakub AntczakConcluídoAdrenomieloneuropatia | Paraplegia Espástica HereditáriaPolônia
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteErasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...RecrutamentoDistúrbios do Metabolismo do Ferro | Anemia falciforme | Talassemia | Hemolítica; Anemia hereditária devido a distúrbio enzimático | Anemia devido a defeito de membrana | CDA | Anemia Sideroblástica | Anemia Aplástica Constitucional | Anemia hereditáriaEspanha
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University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchConcluídoImunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Anemia falciforme | Síndrome de Hurler | Doença Granulomatosa Crônica | Talassemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Linfo-histiocitose... e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridoses | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença da substância... e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... e outros colaboradoresRecrutamentoMucopolissacaridoses | Leucoencefalopatias | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X | Gangliosidoses | Leucodistrofia Metacromática | Doença de Krabbe | Doença Refresum | Cadasil | Síndrome de Sjögren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | DrepanocitoseItália
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRescindidoAdrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum Infantil | Deficiência Enzimática Bifuncional
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraConcluídoDoenças Mitocondriais | DNA mitocondrial tRNALeu(UUR) m.3243A | Diabetes e surdez herdada da mãe (MIDD) | Encefalomiopatia Mitocondrial, Acidose Láctica e Episódios Tipo AVC (MELAS) | Oftalmoplegia Externa Progressiva Crônica (CPEO)Holanda, Dinamarca, Reino Unido, Alemanha
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiConcluídoColestase | Distúrbios Peroxissomais | Adrenoleucodistrofia | Síndrome de Zellweger | Doença de Refsum InfantilEstados Unidos
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Diane GeorgeAtivo, não recrutandoAnemia falciforme | Hemoglobinopatias | Neutropenia Congênita Grave | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Síndrome de Ativação de Macrófagos | Síndrome de Falha da Medula Óssea | Trombocitopenia Amegacariocítica | Síndrome de Schwachman Diamond | Síndromes de Imunodeficiência Primária | Síndromes... e outras condiçõesEstados Unidos
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Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaRescindidoAnemia falciforme | Anemia de Fanconi | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Glanzmann Trombastenia | Deficiência de adesão leucocitária | Disqueratose congênita | Síndrome de Chediak-Higashi | Doença Granulomatosa Crônica | Síndrome...Estados Unidos
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... e outros colaboradoresRecrutamentoDoenças Mitocondriais | Retinite Pigmentosa | Miastenia grave | Gastroenterite Eosinofílica | Atrofia de Múltiplos Sistemas | Leiomiossarcoma | Leucodistrofia | Fístula Anal | Ataxia espinocerebelar tipo 3 | Friedreich Ataxia | Doença de Kennedy | Doença de Lyme | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Ataxia espinocerebelar... e outras condiçõesEstados Unidos, Austrália
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Roswell Park Cancer InstituteAtivo, não recrutandoLeucemia mielóide aguda | Policitemia Vera | Mielofibrose | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Waldenstrom Macroglobulinemia | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crônica | Leucemia Mielóide Aguda Secundária | Anemia falciforme | Síndrome mielodisplásica | Mieloma de células plasmáticas | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoLeucemia Mielomonocítica Crônica | Anemia de Fanconi | Eritroleucemia Aguda na Infância (M6) | Leucemia Megacariocítica Aguda Infantil (M7) | Leucemia Monoblástica Aguda Infantil (M5a) | Leucemia Monocítica Aguda Infantil (M5b) | Leucemia Mieloblástica Aguda Infantil com Maturação (M2) | Leucemia Mieloblástica... e outras condiçõesEstados Unidos
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Sanguine BiosciencesConcluídoDepressão | Melanoma | Epilepsia | Linfoma | Esclerose múltipla | Cancêr de rins | Câncer cervical | Diabetes Mellitus | Leucemia | Câncer de mama | Doenças Renais Crônicas | Doença de obstrução pulmonar crônica | Mal de Parkinson | Lúpus Eritematoso Sistêmico | Mieloma múltiplo | Hepatite B | Insônia | Câncer colorretal | HIV/AIDS | Câncer de pâncreas e outras condiçõesEstados Unidos
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Hereditary Neuropathy FoundationRecrutamentoDoença de Charcot-Marie-Tooth | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo IA | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A | Charcot-Marie-Tooth | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo IB | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2 | Doença de Charcot-Marie-Tooth, Tipo 2C | Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A2B | Doença... e outras condiçõesEstados Unidos
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City of Hope Medical CenterRescindidoMielofibrose Primária | Mieloma Múltiplo Estágio I | Mieloma Múltiplo Estágio II | Mieloma Múltiplo Estágio III | Sobrecarga de ferro | Leucemia Mielomonocítica Crônica | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à... e outras condiçõesEstados Unidos
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Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoMielofibrose Primária | Mieloma Múltiplo Estágio I | Mieloma Múltiplo Estágio II | Mieloma Múltiplo Estágio III | Leucemia Mielóide Aguda Recorrente em Adultos | Linfoma de células B da Zona Marginal Extranodal de Tecido Linfóide Associado à Mucosa | Linfoma Nodal de Zona Marginal de Células B | Linfoma... e outras condiçõesEstados Unidos