Исследование однократной дозы безопасности, уровней в крови и биологических эффектов Aes-103 по сравнению с плацебо у субъектов со стабильной серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

• Быть мужчиной или женщиной в возрасте от 18 до 65 лет включительно
• Наличие серповидно-клеточной анемии (ССБ) (гемоглобиновая СС) без госпитализации по поводу болевых кризов за 30 дней до скрининга или каких-либо осложнений ВСС более двух раз за последние 12 месяцев; субъектам разрешается одновременное использование гидроксимочевины (HU), если доза стабильна в течение 2 месяцев до скрининга и не превышает дозировку, указанную на этикетке продукта.

• Иметь нормальные лабораторные значения, как определено ниже:

  • Прямой билирубин от 0,1 до 1,0 мг/дл
  • Аланинтрансаминаза (сывороточная глутаминовая пировиноградная трансаминаза) от 6 до 41 МЕ/л
  • Креатинин для женщин от 0,56 до 1,16 мг/дл и для мужчин от 0,77 до 1,19 мг/дл
• Если женщина, не беременная и не кормящая грудью, стерильная хирургически или использующая приемлемый метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 30 дней после завершения исследования.
• Успешно завершили амбулаторный скрининговый визит, состоящий из истории болезни, медицинского осмотра, ЭКГ в 12 отведениях, основных показателей жизнедеятельности, гематологических и биохимических тестов, анализа мочи, скрининга мочи на наркотики, теста на беременность (женщины), электрофореза гемоглобина, скрининга на гепатиты В и С и Серология ВИЧ (Примечание: субъекты с аномальными значениями скрининга могут иметь право на участие, если результаты не являются клинически значимыми, по оценке исследователя или медицинского наблюдателя)
• Быть в состоянии понять и предоставить письменное информированное согласие, включая подпись на форме информированного согласия, утвержденной экспертным советом учреждения.
• Согласитесь соблюдать график обучения и диетические ограничения и вернуться для необходимых оценок
• Будьте готовы воздерживаться от продуктов с высоким содержанием 5-HMF (например, кофе, солод, ячмень, бальзамический уксус, сухофрукты и карамельные продукты) в течение как минимум 3 дней перед каждым приемом.

Критерий исключения:

• Иметь признаки клинически значимого сердечно-сосудистого, респираторного, почечного, печеночного, легочного, желудочно-кишечного, гематологического, неврологического, психического или другого заболевания, которое может помешать достижению целей исследования или безопасности субъекта, по мнению исследователя в соответствии с спонсор или медицинский наблюдатель, или были госпитализированы в течение последних 6 месяцев в результате этих состояний
• Были госпитализированы за 14 дней до зачисления по любой причине
• Быть в настоящее время на регулярных плановых переливаниях
• Получили переливание в течение 2 недель после введения исследуемого препарата
• Принимали растительные препараты за 2 недели до дозирования (Примечание: субъектам разрешается одновременное использование HU и других лекарств, отпускаемых по рецепту, если дозировка стабильна в течение 2 месяцев до скрининга и находится в дозировке, которая не превышает маркировку продукта. Эти запланированные рецептурные препараты будут продолжать приниматься во время исследования [в том числе во время дозирования]. Все другие лекарства, в том числе безрецептурные лекарства, используемые в соответствии с маркировкой продукта, вводимые по мере необходимости, будут разрешены, за исключением 24-часового периода до дозирования и дня дозирования. Лекарства для снятия боли будут разрешены по мере необходимости [в том числе во время дозирования.])
• Принимали любой другой исследуемый препарат в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения до визита для скрининга, в зависимости от того, что дольше
• Употреблял более 14 алкогольных напитков в неделю или более 3 напитков в день в любой момент в течение последнего месяца.
• Получали дисульфирам или 4-метилпиразол в течение 30 дней до дозирования
• Принимали какие-либо средства от кашля, содержащие декстрорфан или декстрометорфан, в течение 4 дней перед дозировкой.
• Иметь положительный результат анализа мочи на наркотики (кокаин, марихуана, опиаты, амфетамины, метамфетамины, бензодиазепины, этанол) при скрининговом посещении. Однако использование опиатов, амфетаминов или бензодиазепинов разрешено, если это предписано врачом.
• Участвовали в напряженных физических упражнениях в течение 72 часов до дозирования
• Признать непригодным для участия в этом исследовании по любой причине, по мнению исследователя.
• Имеются ранее существовавшие аллергические или другие побочные реакции на апельсиновый сок