Een studie met een enkele dosis van de veiligheid, bloedspiegels en biologische effecten van Aes-103 in vergelijking met placebo bij proefpersonen met stabiele sikkelcelziekte

Inclusiecriteria:

• Wees man of vrouw, in de leeftijd van 18-65 jaar oud, inclusief
• Sikkelcelanemie (SCD) (hemoglobine SS) hebben zonder ziekenhuisopname voor pijncrises in de 30 dagen voorafgaand aan de screening of voor enige SCD-complicaties bij meer dan twee gelegenheden in de afgelopen 12 maanden; proefpersonen mogen gelijktijdig hydroxyurea (HU) gebruiken als de dosering stabiel is gedurende de 2 maanden voorafgaand aan de screening en een dosering heeft die de etikettering van het product niet overschrijdt.

• Hebben normale laboratoriumwaarden zoals hieronder gedefinieerd:

  • Directe bilirubine 0,1 tot 1,0 mg/dL
  • Alaninetransaminase (serum glutaminezuurpyruvaattransaminase) 6 tot 41 IU/L
  • Creatinine voor vrouwen 0,56 tot 1,16 mg/dL en voor mannen 0,77 tot 1,19 mg/dL
• Als vrouw, niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven en chirurgisch steriel zijn of een acceptabele anticonceptiemethode gebruiken gedurende het onderzoek en gedurende 30 dagen na voltooiing van het onderzoek
• Met succes een poliklinisch screeningsbezoek hebben afgerond, bestaande uit medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG, vitale functies, hematologie- en chemietests, urineonderzoek, urinedrugscreening, zwangerschapstest (vrouwen), hemoglobine-elektroforese, hepatitis B- en C-screening, en HIV-serologie (Opmerking: proefpersonen met abnormale screeningwaarden kunnen in aanmerking komen als de resultaten niet klinisch significant zijn, zoals beoordeeld door de onderzoeker of medische monitor)
• In staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te hebben gegeven, inclusief handtekening op een formulier voor geïnformeerde toestemming dat is goedgekeurd door een institutionele beoordelingsraad
• Ga ermee akkoord zich te houden aan het studieschema en de dieetbeperkingen en terug te komen voor de vereiste beoordelingen
• Wees bereid om u gedurende ten minste 3 dagen vóór elke dosering te onthouden van voedingsmiddelen met een hoog 5-HMF-gehalte (bijv. Koffie, mout, gerst, balsamicoazijn, gedroogd fruit en karamelproducten)

Uitsluitingscriteria:

• Bewijs hebben van klinisch significante cardiovasculaire, respiratoire, nier-, lever-, long-, gastro-intestinale, hematologische, neurologische, psychiatrische of andere ziekten die de doelstellingen van het onderzoek of de veiligheid van de proefpersoon kunnen verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker in overeenstemming met de sponsor of medische monitor, of in de afgelopen 6 maanden in het ziekenhuis zijn opgenomen als gevolg van deze aandoeningen
• Om welke reden dan ook in de 14 dagen voor inschrijving in het ziekenhuis zijn opgenomen
• Wees momenteel op regelmatig geplande transfusies
• Een transfusie hebben gekregen binnen 2 weken na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
• Kruidenpreparaten hebben genomen in de 2 weken voorafgaand aan de dosering (Opmerking: proefpersonen mogen gelijktijdig HU en andere geplande geneesmiddelen op recept gebruiken als de dosering stabiel is gedurende de 2 maanden voorafgaand aan de screening en een dosering heeft die de etikettering van het product niet overschrijdt. Deze geplande voorgeschreven medicijnen zullen tijdens het onderzoek worden voortgezet [ook tijdens de dosering]. Alle andere medicijnen, inclusief vrij verkrijgbare medicijnen die worden gebruikt volgens de productetikettering, die naar behoefte worden toegediend, zijn toegestaan, behalve de periode van 24 uur vóór toediening en de dag van toediening. Medicijnen voor pijnbeheersing zijn toegestaan ​​indien nodig [inclusief tijdens de dosering.])
• binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden vóór het screeningsbezoek een ander onderzoeksgeneesmiddel heeft ingenomen, afhankelijk van welke van de twee het langst is
• Meer dan 14 alcoholische dranken per week of meer dan 3 glazen per dag geconsumeerd op enig moment in de afgelopen maand
• Disulfiram of 4-methylpyrazol binnen 30 dagen vóór toediening hebben gekregen
• Heeft u binnen 4 dagen vóór toediening een hoest-verkoudheidsproduct ingenomen dat dextrorfan of dextromethorfan bevat
• Heb een positief resultaat voor urine-drugstest (cocaïne, marihuana, opiaten, amfetaminen, methamfetaminen, benzodiazepinen, ethanol) tijdens het screeningsbezoek. Het gebruik van opiaten, amfetaminen of benzodiazepines is echter toegestaan ​​op voorschrift van een arts.
• Zware inspanning hebben geleverd binnen 72 uur voorafgaand aan de dosering
• Om welke reden dan ook niet geschikt worden geacht voor deelname aan dit onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Heb reeds bestaande allergische of andere bijwerkingen op sinaasappelsap