Digitala ischemiska lesioner i sklerodermi behandlade med oral treprostinil dietanolamin (DISTOL-1)

Inklusionskriterier:

• Försökspersonen gav frivilligt skriftligt informerat samtycke till att delta i studien
• Diagnos av systemisk skleros (SSc) enligt definitionen av American College of Rheumatology (ACR) kriterier
• Män och kvinnor är äldre än 18 år vid screening
• Närvaro av minst ett aktivt digitalt sår (uppfyllda protokolldefinierade kvalifikationer för aktivt digitalt sår) vid Baseline
• Kvinnor i fertil ålder som är villiga att använda en tillförlitlig form av medicinskt godtagbar preventivmedel och har ett negativt graviditetstest vid screening och baseline
• Kunna kommunicera effektivt med studiepersonal och villig att följa protokollkrav

Exklusions kriterier:

• Diagnos av pulmonell arteriell hypertension (PAH)
• Kroppsvikt mindre än 40 kg vid screening och bekräftad vid baslinjen
• Historik med postural hypotoni, oförklarlig synkope, ett blodtryck som är mindre än 90 mmHg systoliskt eller 50 mmHg diastoliskt vid screening och baslinje
• Hemoglobinkoncentration mindre än 75 % av den nedre gränsen för normalintervallet vid screening
• Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, d.v.s. Child-Pugh klass B eller C, eller ALAT högre än tre gånger den övre normalgränsen
• svårbehandlad diarré, eller svår malabsorption, definierad som mer än 15 % oavsiktlig förlust av kroppsvikt under de senaste 6 månaderna före screening; någon allvarlig organsvikt (t.ex. lunga, njure), blödande diates eller blodplättsrubbning eller något livshotande tillstånd
• Gravid eller ammar
• Samtidigt uppfyllda kriterier för en andra bindvävssjukdom inklusive systemisk lupus erythermatosus, reumatoid artrit eller inflammatorisk myopati
• Sympatektomi av den övre extremiteten, som involverar handen, utfördes inom 12 månader efter baslinjen. Sympatektomi utförd på icke-målbenet (handen som inte uppvisar kvalificerande sår) eller som inte inkluderade handen, utförd inom 6 månader efter baslinjen
• Mottagande av prostanoidbehandling (epoprostenol, treprostinilnatrium eller annan prostacyklinanalog) inom de föregående 3 månaderna efter baslinjen för tillstånd inklusive Raynauds fenomen, vilosmärta och/eller digitala sår
• Systemiska antibiotika krävs för infekterade digitala sår inom 2 veckor efter screening
• Lokal injektion av botulinumtoxin i ett påverkat finger inom 1 månad före Baseline
• Behandling med endotelinreceptorantagonister inom 1 månad före Baseline
• Patienter på fosfodiasterashämmare, såsom sildenafil eller tadalafil, som har fått behandling i mindre än 6 månader före Baseline (såvida inte för intermittent behandling av manlig erektil dysfunktion)
• Behandling med statin inom 1 månad före screening, såvida inte för behandling av hyperlipidemi
• Fick en prövningsprodukt inom 1 månad före screening
• Känd överkänslighet mot treprostinil dietanolamin eller något av hjälpämnena
• Användning av tobak eller nikotin på alla nivåer under de senaste 6 månaderna före screening
• Varje tillstånd eller laboratorium som enligt utredarens åsikt kan störa försökspersonens deltagande, utgöra en ytterligare risk för försökspersonen, kan förhindra förståelse av syftet, arten eller konsekvenserna av prövningen, överensstämmelse med protokollet, efterlevnad av terapi, eller som skulle störa tolkningen av studiebedömningar