En fas II-studie om allogen stamcellstransplantation hos patienter med aktiv akut leukemi (Gandalf-01)

Den experimentella behandlingen består i tillämpningen av en terapeutisk strategi för allogen transplantation med användning av antingen en märg-relaterad donator (MUD) eller en navelsträngsblod (CB) enhet eller en familj Haploidentical (Haplo) donator som en potentiell botande procedur i en population av patienter med kemoresistant akut leukemi för att öka den totala överlevnaden hos denna patient.

Terapeutisk intervention, nämligen konditioneringsregimen såväl som GVHD-profylax, är baserade på regimer som för närvarande används standard i samband med allogen transplantation.

Data Safety Monitoring Board (DSMB) i samarbete med styrkommittén (SC) kommer att göra periodisk övervakning för att säkerställa säkerheten för patienter som är inskrivna i studien. I synnerhet kommer DSMB att kontrollera de periodiska säkerhetsrapporterna om allvarliga biverkningar, det primära eller sekundära transplantatfelet och data om behandlad mortalitet (TRM) som genereras av Data Management Center. En säkerhetsrapport kommer att genereras var 30:e inskrivna patient som genomfört 100 dagars uppföljning.

Populationen för analys i försöket kommer att vara populationen Intention to Treat (ITT). Alla patienter som ingår i studien kommer att inkluderas i ITT-analysen.

Denna studie kommer att undersöka genomförbarheten, säkerheten och effektiviteten av allogen stamcellstransplantation från obesläktade, navelsträngsblod och haploidentiska donatorer hos patienter med aktiv leukemi. På grund av bristen på detaljerad information från litteraturen och avsaknaden av alternativa botande alternativ i denna patientpopulation, hänvisar kriterier för bedömning av urvalsstorlek inte till en formell statistisk effektberäkning. Därför kommer GITMO att främja inskrivning av alla patienter med aktiv leukemi berättigade till allogen SCT i alla italienska centra med målet att samla in utfallsvariabler i ITT i den bredaste och mest representativa kohorten av denna specifika patientpopulation.

Valet av 80 transplanterade patienter baseras på genomförbarhetsskäl och den förväntade patientpopulationen med dessa egenskaper hänvisade till de italienska transplantationscentrumen om två år. GITMO-undersökningsdata om transplantationsaktivitet pekar på en uppskattad ackumulering av 40 patienter per år under en 24 månaders inskrivningsperiod. Kriterier för att definiera urvalsstorlek följer inte statistiska effektuppskattningar för att påvisa skillnaden mellan de alternativa givaralternativen.