- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Kliniska prövningar på Lysosomalt surt lipasbrist
Totalt 340 resultat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringHurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidos | Hunters syndrom | Mukopolysackaridos | Maroteaux Lamys syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metaboliska störningar | Recessiva leukodystrofier | Globoid cell leukodystrofi | Niemann-Pick... och andra villkorFörenta staterna
-
Clionsky Neuro Systems Inc.AvslutadHjärnskador | Hypoxi | Parkinsons sjukdom | Anemi | TDP-43 Proteinopatier | Demens | Tauopatier | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Järnbrist | Vitamin B 12 brist | Frontotemporal demens | Vaskulär demens | Alzheimers sjukdom | Neurodegenerativa störningar | TBI | Lewy Body Demens | Hyperhomocysteinemi
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoAvslutadFanconis syndrom | Cystinos
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutad
-
Cystinosis Research FoundationOkändCystinos | Nefropatisk cystinos | Renal Fanconi syndromFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National...AvslutadCGD | Wiskott-Aldrichs syndrom | Primära immunbrister | APECED | SCIDFörenta staterna
-
Michigan Technological UniversityIndragenHyper IgD syndrom | MevalonatkinasbristFörenta staterna, Nederländerna
-
Paul SzabolcsAnmälan via inbjudanKronisk granulomatös sjukdom (CGD) | Wiskott-Aldrichs syndrom | Svår kronisk neutropeni | Svår kombinerad immunbrist (SCID) | Immunbrist med dominerande T-cellsdefekt, ospecificerad | Hyper IgE syndrom | Hyper IgM-brister | Mendelsk känslighet för mykobakteriell sjukdom | Vanlig variabel immunbrist (CVID)Förenta staterna
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekryteringNiemann-Pick sjukdom typ C1 | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz syndrom | Brist på kreatintransportörFörenta staterna
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesAvslutadTrombocytopeni | Medfödda metabolismfel | Metakromatisk leukodystrofi | Fanconis anemi | Major talassemi | Pure Red-Cell AplasiaFörenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockIndragenHypofosfatemi | Fotofobi | Renal Fanconi syndromTyskland, Indien, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringHermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockAvslutadDövhet | Immunbrist | Utvecklingsstörd | Gingival hypertrofi | Skelettavvikelser | AnsiktsdysmorfismTyskland, Schweiz
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekryteringVanlig variabel immunbrist | Kronisk granulomatös sjukdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Langerhans cellhistiocytos | Chediak-Higashi syndrom | Griscellis syndrom | Bare lymfocytsyndrom | SCID | Omens syndrom | Retikulär dysgenes | CD40 ligandbrist | Hyper IgM syndromFörenta staterna
-
Oregon Health and Science UniversityAvslutadImmunsystemets sjukdomar | Lipidmetabolism, medfödda fel | Mevalonsyra | Mevalonatkinasbrist | Periodiska febersyndrom, ärftligtFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadMukopolysackaridos | Hurlers syndrom | Sfingolipidoser | Peroxisomala störningar | Krabbes sjukdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamys syndromFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekryteringLungfibros | Friska volontärer | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS)Förenta staterna
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadLungfibros | Medfödda metabolismfel | Albinism | Okulokutan albinism | Trombocytlagringspool bristFörenta staterna
-
Mayo ClinicRekryteringCystinuri | Hyperoxaluri | Dent sjukdom | Lowes syndrom | Adenin-fosforibosyltransferasbristFörenta staterna, Kanada, Island, Israel
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South... och andra samarbetspartnersAvslutadHermansky Pudlak syndromFörenta staterna
-
Jesse RomanGenentech, Inc.OkändInterstitiell lungsjukdom | Hermansky Pudlak syndromFörenta staterna, Puerto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...IndragenKolit | Cytokiner | Hermanski-Pudlaks syndrom | Lymfocyter | LäkemedelsutvärderingFörenta staterna
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadLungfibros | Metabolisk sjukdom | Okulokutan albinism | Hermansky-Pudlaks syndrom (HPS) | Trombocytlagringspool bristFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... och andra samarbetspartnersRekryteringMukopolysackaridoser | Leukoencefalopati | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvslutadSfingolipidoser | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Krabbes sjukdom | Sly syndrom | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamys syndrom | Wolmans sjukdom | Niemann-Pick sjukdom typ BFörenta staterna
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekryteringMukopolysackaridos II | Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda | Adrenoleukodystrofi | Battens sjukdom | Leukodystrofi, Metakromatisk | Leukodystrofi, Globoidcell | Alfa-mannosidos | Tay-Sachs sjukdom | Pelizaeus-Merzbachers sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Neimann Picks sjukdom | Sanfilippo mukopolysackaridoserFörenta staterna
-
Emory UniversityAvslutadSicklecellanemi | Fanconi anemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Svår medfödd neutropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Wiskott-Aldrichs syndrom | Diamond-Blackfan Anemi | Svår aplastisk anemi | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-Diamond Syndrome | Major talassemi | Leukocytadhesionsbrist | D... och andra villkorFörenta staterna
-
Children's Hospital Los AngelesAvslutadGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Neutropeni | Sicklecellanemi | Thalassemi | Niemann-Picks sjukdom | Wiskott-Aldrichs syndrom | Osteopetros | Fukosidos | Chediak Higashi syndrom | Hurlers sjukdomFörenta staterna
-
Fairview University Medical CenterOkändMukopolysackaridos I | Niemann-Picks sjukdom | Mukopolysackaridos VI | Wolmans sjukdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungkomplikationer | Fukosidos | Globoid cell leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Mannosidos | I cellsjukdomFörenta staterna
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAvslutadVanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkorFörenta staterna
-
7 Hills Pharma, LLCHar inte rekryterat ännuMelanom | Njurcancer | Njurcellscancer | Hepatocellulärt karcinom | Kolorektal cancer | NSCLC | Icke småcellig lungcancer | Hudcancer | Metastas | Avancerad solid tumör | Avancerad cancer | Njurcellscancer | Hepatocellulär cancer | Felaktig reparationsbrist | Pleuralt mesoteliom | MSI-Hög | Anaplastiskt lymfom kinas genomiska... och andra villkorFörenta staterna
-
University Hospital, BordeauxRekryteringIntellektuell funktionsnedsättning | Cystisk fibros | Neurodegeneration med hjärnansamling av järn (NBIA) | Medfödd hjärtfel | Albinism | Rubinstein-Taybis syndrom | Periventrikulär nodulär heterotopiFrankrike
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvslutadNiemann-Picks sjukdom | Alfa-mannosidos | Tay Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippos syndrom (MPS III) | Krabbes sjukdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD och AMN) | Pelizaeus...Förenta staterna
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... och andra samarbetspartnersRekryteringMitokondriella sjukdomar | Retinit Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenterit | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Kennedys sjukdom | Borreliainfektion | Hemofagocytisk lymfohistiocytos | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär... och andra villkorFörenta staterna, Australien
-
Maastricht University Medical CenterAnmälan via inbjudanTuberös skleros | Basalcells Nevus syndrom | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Iktyos | Ektodermal dysplasi | Albinism | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube syndrom | Palmoplantar keratoserNederländerna
-
UK Kidney AssociationRekryteringVaskulit | AL Amyloidos | Tuberös skleros | Fabrys sjukdom | Cystinuri | Fokal segmentell glomeruloskleros | IgA nefropati | Bartters syndrom | Pure Red Cell Aplasia | Membranös nefropati | Atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom | Autosomal dominant polycystisk njursjukdom | Cystinos | Nefronoftis | BK nefropati | Kalcifylax | Gitelmans syndrom och andra villkorStorbritannien
-
Atara BiotherapeuticsRekryteringLymfoproliferativa störningar | Leiomyosarkom | Stamcellstransplantationskomplikationer | Komplikationer vid transplantation av fasta organ | Epstein-Barr-virus (EBV)-associerade sjukdomar | EBV+ post-transplantation lymfoproliferativ sjukdom (EBV+ PTLD) | Allogen hematopoetisk celltransplantation | EBV+ Sarkom och andra villkorFörenta staterna, Österrike, Belgien, Frankrike, Italien, Spanien, Storbritannien
-
Atara BiotherapeuticsInte längre tillgängligLymfoproliferativa störningar | Stamcellstransplantationskomplikationer | Epstein-Barr Virus (EBV) infektioner | EBV+ associerat lymfom | EBV+ associerad post-transplantation lymfoproliferativ sjukdom (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr Viremia | Lymfom, AIDS-relaterat | Epstein-Barr-virus-associerad lymfoproliferativ... och andra villkor
-
Cure CMDRekryteringEmery-Dreifuss muskeldystrofi | Medfödd myasteniskt syndrom | Limb-Girdle muskeldystrofi | Medfödd muskeldystrofi med brist på ITGA7 (Integrin Alpha-7). | Alfa-dystroglykanopati (medfödd muskeldystrofi och onormal glykosylering av dystroglykan med svår epilepsi) | Alfa-dystroglykanopati (medfödd... och andra villkorFörenta staterna