Kliniska prövningar på Sällsynt genetisk sjukdom med kutant uttryck

Peroxisombiogenesstörning | Zellwegers spektrumstörning | RCDP - Rhizomelic Chondrodysplasia Punctata | D-bifunktionell proteinbrist | Alpha-Methylacyl-CoA Racemase-brist | Peroxisomal Acyl-CoA-oxidasbrist | Peroxisomal Acyl-CoA Oxidas 2-brist | ATP Binding Cassette Underfamilj D Medlem 3 Genmutation | ACBD5 (AcylCoA Binding Domain 5) Brist och andra villkor

Kanada

Lymfangioleiomyomatos | Subependymalt jättecellastrocytom | Angiofibrom i ansiktet | Kortikal dysplasi | Renalt angiomyolipom | Hypomelanotiska makuler | Shagreen Patches | Unguala fibromer | Hjärt-rabdomyom

Sri Lanka, Albanien, Rumänien, Egypten, Pakistan, Georgien, Indien, Litauen

Multipel skleros | Parkinsons sjukdom | Traumatisk hjärnskada | Downs syndrom | Lätt kognitiv funktionsnedsättning | Frontotemporal demens | Huntingtons sjukdom | Amyotrofisk lateralskleros (ALS) | Alzheimers sjukdom | Hjärnskakning | Posttraumatisk stressyndrom | Neuro-degenerativ sjukdom | Lewy Body Demens | Normal... och andra villkor

Förenta staterna

Tungcancer | Återkommande metastaserande skivepitelcancer med ockult primär | Återkommande skivepitelcancer i hypofarynx | Återkommande skivepitelcancer i struphuvudet | Återkommande skivepitelcancer i läpp- och munhålan | Återkommande skivepitelcancer i orofarynx | Återkommande skivepitelcancer... och andra villkor

Förenta staterna

Depression | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | HIV-infektioner | Fetma | Diabetes | Cancer | Kroniska njursjukdomar | Artrit | Bulimi | Alzheimers sjukdom | Cellulit | Cirros | Eksem | Osteoporos | Appendicit | Bronkit | Tarmsjukdom | Gikt | Alkoholisk leversjukdom | Influensa | Högt kolesterol | Allergier | Dålig matsmältning | Mononukleos | Leukemi | AIDS och infektioner och andra villkor

Storbritannien

Återkommande neuroblastom | Återkommande rabdomyosarkom | Wilms tumör | Återkommande tumör i elakartad perifer nervslida | Återkommande synovialt sarkom | Pleuropulmonellt blastom

Förenta staterna

Lungkarcinoid tumör | Metastaserande matsmältningssystemet Neuroendokrina tumörer G1 | Pankreatisk polypeptidtumör | Multipel endokrin neoplasi typ 1 | Bukspottkörtelglukagonom | Pankreas insulinom | Somatostatinproducerande neuroendokrina tumörer | Återkommande matsmältningssystemet Neuroendokrina... och andra villkor

Förenta staterna

Myelodysplastiska syndrom | Primära immunbristsjukdomar | Hemoglobinopatier | Kronisk myeloid leukemi | Cytopeni | Svår aplastisk anemi | Benmärgssviktsyndrom | Akut myeloid leukemi i remission | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Akut lymfoblastisk leukemi i remission | Svår kronisk aktiv Epstein-Barr-virusinfektion

Förenta staterna

Clear Cell Renal Cell Carcinom | Steg III njurcellscancer | Steg IV njurcellscancer | Clear Cell Sarkom av njuren | Papillärt njurcellscancer | Rhabdoid tumör i njuren | Steg I njurcellscancer | Njurcellscancer hos barn | Steg II njurcellscancer | Steg I Renal Wilms tumör | Steg II Renal Wilms tumör | Steg III... och andra villkor

Förenta staterna, Kanada, Australien, Nya Zeeland, Puerto Rico

Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande vuxen diffust småcelligt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Återkommande mantelcellslymfom | Återkommande litet lymfocytiskt lymfom | Återkommande B Akut Lymfoblastisk Leukemi | Återkommande diffust stort B-cellslymfom, ej specificerat på annat sätt | Refraktär B Akut lymfoblastisk leukemi | Refraktärt diffust stort B-cellslymfom, ej specificerat på annat... och andra villkor

Förenta staterna

Äggstocksendometrioid adenokarcinom | Adenokarcinom i bukspottkörteln | Återkommande pankreascancer | Steg III Bukspottkörtelcancer | Steg IV Bukspottkörtelcancer | Manlig bröstcancer | Steg IV Bröstcancer | Steg IIIA Bröstcancer | Steg IIIB Bröstcancer | Återkommande bröstcancer | Steg IV tjocktarmscancer | Steg... och andra villkor

Förenta staterna

Återkommande mantelcellslymfom | Återkommande lymfom i marginalzonen | Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Återkommande B-cells non-Hodgkin lymfom | Återkommande diffust stort B-cellslymfom | Refraktärt diffust stort B-cellslymfom | Refraktärt mantelcellslymfom | Återkommande Burkitt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Multipel skleros | Diabetes mellitus | Kroniska njursjukdomar | Gastrit | Reumatoid artrit | Kronisk smärta | Irritabel tarmsyndrom | Hepatit | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Dyslipidemier | Kronisk sjukdom | Celiaki | Kolecystit | Crohns sjukdom | Cystisk fibros | Kronisk pankreatit | NASH - Nonalcoholic Steatohepatit | Akut pankreatit och andra villkor

Förenta staterna

Mjukvävnadssarkom | Lymfom | Neuroektodermala tumörer, primitiva | Neoplasmer i hjärnan | Hodgkins lymfom | Fast tumör | Ewing Sarkom | Non-Hodgkin lymfom | Medulloblastom | Medulloblastom, barndom | Neuroblastom | Rabdomyosarkom | Wilms tumör | Könscellstumör | Barndomens fasta tumör | Barndomslymfom

Förenta staterna

Pankreatiska neoplasmer | Kolorektala neoplasmer, ärftlig icke-polypos | BRCA1 genmutation | BRCA2 genmutation | Ärftlig pankreatit | Ataxi Telangiectasia | Peutz-Jeghers syndrom | Familjärt atypiskt mol-malignt melanomsyndrom

Förenta staterna

Malign fast neoplasma | Lynch syndrom | Neoplasma i hematopoetiska och lymfoida systemet | Duktalt bröstkarcinom på plats | Ärftligt neoplastiskt syndrom | BRCA1/2-associerat ärftligt bröst- och äggstockscancersyndrom

Förenta staterna

Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande vuxen diffust småcelligt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande vuxen diffust småcelligt lymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Hjärtsjukdom | Stroke | Lymfom | Multipel skleros | Njursjukdomar | Diabetes | Leukemi | Åldersrelaterad makuladegeneration | Cancer | Artrit | Schizofreni | Sköldkörtelsjukdomar | Parkinsons sjukdom | Hepatit | Vaskulit | Psoriasis | Astma | Amyloidos | Fibromyalgi | Graves sjukdom | Alzheimers sjukdom | Celiaki | Cirros | Crohns sjukdom | ALS | Myasthenia... och andra villkor

Förenta staterna

Störningar i sexuell utveckling | Medfödd binjurehyperplasi | Tuberös skleros | Kallmanns syndrom | Prader-Willis syndrom | Neurofibromatos | Retts syndrom | 22q11 deletionssyndrom | Turnersyndrom | Noonans syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Saethre-Chotzen syndrom | Medfödd hypopituitarism | Cornelia de Langes... och andra villkor

Nederländerna

Refraktärt B-cells non-Hodgkin-lymfom | Diffust stort B-cellslymfom (DLBCL) | Grad 3b follikulärt lymfom | Refraktära aggressiva B-cellslymfom | Aggressiv B-cell NHL | De Novo eller transformerat indolent B-cellslymfom | DLBCL, Nos genetiska subtyper | T-cell/Histiocytrikt stort B-cellslymfom | EBV-positiv... och andra villkor

Förenta staterna

Hjärtsvikt | Stroke | Epilepsi | Multipel skleros | Fetma | Diabetes | Kronisk obstruktiv lungsjukdom | Artros | Reumatoid artrit | Parkinsons sjukdom | Perifer arteriell sjukdom | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Amyotrofisk lateral skleros | Psoriasis | Astma | Muskeldystrofi | Fibromyalgi | Alzheimers sjukdom | Lungcancer | Sömnapné | ... och andra villkor

Förenta staterna

Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande follikulärt lymfom grad 1 | Återkommande follikulärt lymfom grad 2 | Återkommande follikulärt... och andra villkor

Förenta staterna

Ospecificerad fast tumör för vuxen, protokollspecifik | Återkommande pankreascancer | Steg IV Bukspottkörtelcancer | Manlig bröstcancer | Steg IV Bröstcancer | Steg IIIA Icke-småcellig lungcancer | Stadium IIIB Icke-småcellig lungcancer | Steg IIIA Bröstcancer | Steg IIIB Bröstcancer | Tungcancer | Steg IV njurcellscancer och andra villkor

Förenta staterna

Glioblastom | Astrocytom | Anaplastiskt astrocytom | Neurofibromatos typ 1 | Anaplastiskt gangliogliom | Anaplastiskt pleomorft xanthoastrocytom | Gangliogliom | Pleomorft Xanthoastrocytom | Diffus astrocytom | Anaplastiskt oligodendrogliom | Pilocytiskt astrocytom | Gangliocytom | Central neurocytom | Oligodendrogliom... och andra villkor

Förenta staterna, Belgien, Spanien, Danmark, Tyskland, Tjeckien, Italien, Australien, Ryska Federationen, Frankrike, Brasilien, Nederländerna, Japan, Kanada, Finland, Sverige, Storbritannien, Argentina, Israel

Återkommande metastaserande skivepitelcancer med ockult primär | Återkommande spottkörtelcancer | Återkommande skivepitelcancer i hypofarynx | Återkommande skivepitelcancer i struphuvudet | Återkommande skivepitelcancer i läpp- och munhålan | Återkommande skivepitelcancer i orofarynx | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Autoimmuna sjukdomar | Multipelt myelom | Hodgkins sjukdom | AL Amyloidos | Myelofibros | Kronisk njursjukdom | Sicklecellanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akut myeloid leukemi (AML) | Akut lymfoblastisk leukemi (ALL) | Myelodysplastiskt syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... och andra villkor

Förenta staterna

Njurcellscancer | Livmoderhalscancer | Magcancer | Icke småcellig lungcancer | Avancerad solid tumör | Skivepitelcancer i huvud och nacke | Uroteliala karcinom | Mikrosatellit-instabilitet hög | Malignt melanom | Gastroesofageal cancer | Felaktig reparationsbrist

Förenta staterna

Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen lymfatisk lymfom | Återkommande follikulärt lymfom grad 1 | Återkommande follikulärt... och andra villkor

Förenta staterna

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Ewing Sarcoma of Bone | Ewing Sarkom | Akut lymfoblastisk leukemi hos barn | Wilms tumör och andra njurtumörer i barndomen | Rhabdomyosarkom i barndomen | Mjukvävnadssarkom från barndomen | Ewing sarkom/perifer primitiv neuroektodermal tumör (PNET)

Förenta staterna, Australien, Kanada

Tungcancer | Återkommande metastaserande skivepitelcancer med ockult primär | Återkommande spottkörtelcancer | Återkommande skivepitelcancer i hypofarynx | Återkommande skivepitelcancer i struphuvudet | Återkommande skivepitelcancer i läpp- och munhålan | Återkommande skivepitelcancer i orofarynx | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Infektioner | Multipel skleros | Autoimmuna sjukdomar | Diabetes mellitus, typ 1 | Reumatoid artrit | Vaccinreaktion | Inflammatoriska tarmsjukdomar | Psoriasis | Crohns sjukdom | Ulcerös kolit | Downs syndrom | Atopisk dermatit | Vitiligo | Alopecia Areata | Covid-19 pandemi | Ankyloserande spondylit | Lupus erythematosus | Alopecia... och andra villkor

Tjeckien

Multipel endokrin neoplasi typ 2A | Multipel endokrin neoplasi typ 2B | Återkommande sköldkörtelmärgkarcinom | Ärftlig sköldkörtelmärgkarcinom | Lokalt avancerad sköldkörtelmärgkarcinom | Sporadisk sköldkörtelmärgkarcinom | Steg III sköldkörtelmärgkarcinom AJCC v7 | Steg IV sköldkörtelmärgkarcinom AJCC... och andra villkor

Förenta staterna

Mjukvävnadssarkom | Carcinom | Osteosarkom | Ewing Sarkom | Rhabdoid tumör | Neuroblastom | Retinoblastom | Rabdomyosarkom | Wilms tumör | Hepatoblastom | Synovialt sarkom | Desmoplastisk liten rundcellig tumör | Könscellstumör | Pediatrisk solid tumör | Clear Cell Sarkom | Maligna tumörer i perifer nervmantel

Förenta staterna

Sarkom | Struma | Pineoblastom | Wilms tumör | Medulloepiteliom | Pleuropulmonellt blastom | Hypofystumörer | Cystiskt nefrom | Sertoli-Leydig celltumör i äggstocken | Embryonalt rabdomyosarkom i livmoderhalsen

Förenta staterna

Melanom | Njurcellscancer | Livmoderhalscancer | Hepatocellulärt karcinom | Icke småcellig lungcancer | Mesoteliom | Skivepitelcancer i huvud och hals | Esofagus skivepitelcancer | Uroteliala karcinom | Mikrosatellit-instabilitet hög | Felaktig reparationsbrist

Förenta staterna

Melanom | Mjukvävnadssarkom | Carcinom | Osteosarkom | Ewing Sarkom | Rhabdoid tumör | Neuroblastom | Retinoblastom | Rabdomyosarkom | Wilms tumör | Hepatoblastom | Synovialt sarkom | Desmoplastisk liten rundcellig tumör | Könscellstumör | Pediatrisk solid tumör | Clear Cell Sarkom | Maligna tumörer i perifer nervmantel

Förenta staterna

Melanom | Lymfom | Huvud- och halscancer | Magcancer | Äggstockscancer | Hepatocellulärt karcinom (HCC) | Lungcancer | Blåscancer | Endometriecancer | Fasta tumörer | Njurcellscancer (RCC) | Trippel negativ bröstcancer (TNBC) | UC (Urotelial cancer) | Microsatellite-instability (MSI) High Colorectal Cancer (CRC)

Förenta staterna

HIV-infektion | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande vuxen diffust småcelligt lymfom | Återkommande vuxen lymfatisk lymfom | Återkommande follikulärt lymfom grad 1 | Återkommande follikulärt lymfom... och andra villkor

Förenta staterna

Primär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Accelererad fas kronisk myelogen leukemi | Återfallande kronisk myelogen leukemi | Atypisk kronisk myeloisk leukemi, BCR-ABL1 negativ | Philadelphia kromosom negativ kronisk myelogen leukemi | Blastisk fas... och andra villkor

Förenta staterna

Livmoderhalscancer | Magcancer | Matstrupscancer | Äggstockscancer | Lungcancer | Endometriecancer | Kolorektal cancer | Avancerade eller metastaserande solida tumörer | Mikrosatellit-instabilitet låg | Mikrosatellit-instabilitet hög | Mikrosatellit stabil | Huvudhalscancer

Förenta staterna

Återkommande neuroblastom | Återkommande osteosarkom | Återkommande barndomsrabdomyosarkom | Återkommande mjukdelssarkom från vuxna | Återkommande Wilms-tumörer och andra njurtumörer i barndomen | Tidigare behandlad rabdomyosarkom i barndomen | Återkommande mjukdelssarkom från barndomen | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Bukspottskörtelcancer | Hodgkins lymfom | Lynch syndrom | Tuberös skleros | Fanconi anemi | AML | Non Hodgkin lymfom | Familjär adenomatös polypos | Akut leukemi | Nevoid basalcellscancersyndrom | Neurofibromatos typ 1 | Neuroblastom | Retinoblastom | MDS | Rabdomyosarkom | Von Hippel-Lindaus sjukdom | Binjurebarkcarcinom | Neurofibromatos... och andra villkor

Förenta staterna

Leversjukdomar | Hjärtsjukdom | Hjärtsvikt | Stroke | Cerebrovaskulära störningar | Epilepsi | Smärta | Multipel skleros | Hypertoni | Fetma | Diabetes | Cancer | Artrit | Artros | Reumatoid artrit | Parkinsons sjukdom | Migrän | Hepatit | Förmaksflimmer | Astma | Endometrios | Demens | Fibromyalgi | Celiaki | Eksem | PCOS | Spondylit | Osteoporos | Hiv | Cystisk... och andra villkor

Storbritannien

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Extranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen Burkitt lymfom | Återkommande vuxen diffust storcelligt lymfom | Återkommande vuxen diffust blandat celllymfom | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna

Stroke | Sjukdomar i nervsystemet | Diabetiska neuropatier | Neurodegenerativa sjukdomar | Kognitiv försämring | Amyotrofisk lateral skleros | Demens | Neurologiska störningar | Alzheimers sjukdom | ALS | Traumatisk hjärnskada | Cerebral infarkt | Lewy Body Disease | Hjärnblödning | Frontotemporal demens | Progressiv supranukleär... och andra villkor

Förenta staterna, Förenade arabemiraten

Eldfast malignt fast neoplasma | Återkommande Ewing Sarkom | Återkommande hepatoblastom | Återkommande maligna könscellstumörer | Återkommande malignt fast neoplasma | Återkommande neuroblastom | Återkommande osteosarkom | Återkommande perifer primitiv neuroektodermal tumör | Återkommande rhabdoidtumör | Återkommande... och andra villkor

Förenta staterna, Kanada

Ospecificerad fast tumör för barn, protokollspecifik | Ospecificerad fast tumör för vuxen, protokollspecifik | Lungmetastaser | Återkommande barndomsrabdomyosarkom | Återkommande mjukdelssarkom från vuxna | Steg IV Mjukvävnadssarkom för vuxna | Återkommande Wilms-tumörer och andra njurtumörer i barndomen och andra villkor

Förenta staterna

Melanom | Mjukvävnadssarkom | Carcinom | Osteosarkom | Ewing Sarkom | Rhabdoid tumör | Neuroblastom | Rabdomyosarkom | Wilms tumör | Hepatoblastom | Desmoplastisk liten rundcellig tumör | Pediatrisk solid tumör | Clear Cell Sarkom | Maligna tumörer i perifer nervmantel | Binjurebarkcancer | Könscellscancer

Förenta staterna