- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Lysosomal storage disease
Totalt 384820 resultat
-
Wuerzburg University HospitalTakedaAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Fabrys sjukdom | Fabrys sjukdom, hjärtvariant | HCM - Hypertrofisk kardiomyopati | Anderson Fabrys sjukdomTyskland
-
University of California, San DiegoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM); Cystinosis Research...Aktiv, inte rekryterande
-
Denali Therapeutics Inc.AvslutadEn studie av potentiella behandlingsresponsiva biomarkörer och kliniska resultat vid Hunters syndromMukopolysackaridos IIStorbritannien, Förenta staterna, Nederländerna
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Förenta staterna, Kanada, Belgien, Israel, Nederländerna, Storbritannien, Tyskland, Spanien, Japan, Brasilien, Argentina, Frankrike, Grekland, Italien
-
Forge Biologics, IncAktiv, inte rekryterande
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeNiemann-Pick sjukdom, typ C1Förenta staterna, Taiwan, Storbritannien, Israel, Spanien, Brasilien, Italien, Australien, Kalkon, Saudiarabien, Argentina, Polen, Tyskland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncTillgängligtSly syndrom | Mukopolysackaridos VII | MPS VII
-
University of PittsburghIndragen
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos, Typ I | GM1 Gangliosidos, Typ 2 | Beta-galaktosidas-1 (GLB1) bristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Kalkon, Brasilien
-
Denali Therapeutics Inc.Anmälan via inbjudanMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada, Belgien, Tjeckien, Nederländerna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutadFabrys sjukdom | Anderson Fabrys sjukdomFrankrike
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutad
-
Duke UniversityUpphängdIdentifiering och karakterisering av nya icke-kodande varianter som bidrar till genetiska störningarLysosomala lagringssjukdomar | Genetisk sjukdom | Medfödda metabolismfel | Glykogenlagringssjukdom | FörvaringssjukdomFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos III-AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
ZevraDenmarkAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Schweiz
-
University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomStorbritannien, Australien
-
CinnagenAvslutadMukopolysackaridos typ 1Iran, Islamiska republiken
-
University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, DenmarkAvslutad
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Taiwan, Australien, Tyskland, Italien, Kanada
-
ShireAktiv, inte rekryterande
-
ShireAvslutadHunters syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
ShireAvslutadHunters syndromFörenta staterna, Spanien, Kanada, Storbritannien, Mexiko, Australien, Frankrike
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, inte rekryterande
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University HospitalAvslutadFabrys sjukdomSverige
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Nederländerna, Kanada, Storbritannien
-
Massachusetts General HospitalAktiv, inte rekryterande
-
University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.Avslutad
-
Shoshana VilkGenzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom | Patientrapporterat utfallIsrael
-
Green Cross CorporationAvslutad
-
Sangamo TherapeuticsAnmälan via inbjudanFabrys sjukdom | Fabrys sjukdom, hjärtvariantFörenta staterna, Australien, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadFabrys sjukdom | Alfa-galaktosidas A-bristFörenta staterna, Österrike, Storbritannien
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterande
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAktiv, inte rekryterandePompes sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Storbritannien, Australien, Tyskland, Nya Zeeland
-
TakedaTillgängligtHunters syndromFörenta staterna, Australien, Mexiko, Spanien, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II; Pompes sjukdomTjeckien, Taiwan, Belgien, Tyskland, Korea, Republiken av, Förenta staterna, Argentina, Australien, Österrike, Brasilien, Kanada, Danmark, Frankrike, Ungern, Italien, Japan, Mexiko, Nederländerna, Polen, Portugal, Ryska Federationen och mer
-
Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.Avslutad
-
Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Anmälan via inbjudanSanfilippos syndrom typ DFörenta staterna
-
TakedaAvslutadGauchers sjukdomFörenta staterna
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanPrimär hyperoxaluri typ 3 | Diabetes mellitus | Blödarsjuka A | Hemofili B | Ärftlig fruktosintolerans | Cystisk fibros | Faktor VII-brist | Fenylketonuri | Sicklecellanemi | Dravets syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willis syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Retts syndrom | Wilsons sjukdom | Niemann-Pick sjukdom, typ... och andra villkorFörenta staterna
-
Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAktiv, inte rekryterandeGauchers sjukdom, typ 2Förenta staterna, Storbritannien
-
Amicus TherapeuticsAktiv, inte rekryterandePompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Tyskland, Taiwan, Belgien, Australien, Slovenien, Spanien, Nederländerna, Ungern, Japan, Österrike, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Sverige, Danmark, Nya Zeeland, Grekland, Korea, Republiken av, Bosnien... och mer
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutad
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos IFörenta staterna, Brasilien, Japan
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos IIJapan
-
Bio Sidus SAAvslutad