- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Storage disease
Totalt 383190 resultat
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)AvslutadMal debarquement syndrom (MdDS)Förenta staterna
-
Mandos LLCAvslutadNiemann-Picks sjukdom, typ CCosta Rica
-
TakedaAvslutad
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Anmälan via inbjudan
-
S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificAvslutadLDL-hyperlipoproteinemi | Low-Density-Lipoprotein-Type [LDL] Hyperlipoproteinemi | Triglyceridlagring typ I eller II sjukdomRyska Federationen
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktiv, inte rekryterandeTay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna
-
Queen's University, BelfastBelfast Health and Social Care TrustAvslutadCOVID | Coronavirus-infektion | Multisystem inflammatoriskt syndrom hos barnStorbritannien
-
Freeline TherapeuticsAvslutadLysosomala lagringssjukdomar | Fabrys sjukdomTyskland, Storbritannien
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeHurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)Förenta staterna, Brasilien, Israel
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiAvslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosFörenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Chile, Frankrike, Tyskland, Italien, Japan, Nederländerna, Portugal, Spanien, Tunisien, Kalkon, Storbritannien
-
XVIVO PerfusionAktiv, inte rekryterandeHjärttransplantationStorbritannien, Tyskland, Österrike, Belgien, Frankrike, Italien, Spanien, Sverige
-
Chiesi ItaliaAvslutadFabrys sjukdomItalien
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiv, inte rekryterandeLysosomal lagringssjukdom | Metakromatisk leukodystrofiItalien
-
IntraBio IncAvslutadNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Storbritannien, Tyskland, Slovakien, Spanien
-
Stanford UniversityNational Cancer Institute (NCI); National Institutes of Health (NIH)Anmälan via inbjudanLymfom | Hematologiska sjukdomar | LeukemiFörenta staterna
-
SanofiAvslutad
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Avslutad
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ II (MPS II)Förenta staterna, Brasilien
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ II (MPS II)Förenta staterna, Kanada
-
Resverlogix CorpIndragen
-
ZevraDenmarkTillgängligtNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna
-
National and Kapodistrian University of AthensAvslutadFabrys sjukdomGrekland
-
Spark TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos I | Kognitiv försämringFörenta staterna
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandePompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | GAA-bristFörenta staterna
-
REGENXBIO Inc.Anmälan via inbjudan
-
Azafaros A.G.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | Tay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Instituto de Investigacion Sanitaria La FeAvslutad
-
Johns Hopkins UniversityAvslutadLungtransplantationsmottagare
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IIIFörenta staterna, Nederländerna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom typ IIFrankrike
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação...AvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IBrasilien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosFörenta staterna, Belgien, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
Hadassah Medical OrganizationAvslutad
-
ShireAvslutad
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAvslutadVanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkorFörenta staterna
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomAustralien, Nederländerna, Storbritannien, Kanada, Tjeckien, Norge, Slovenien
-
Centre Hospitalier Universitaire VaudoisUniversity Hospital, GenevaAvslutadKronisk njursvikt | Friska kontrollerSchweiz
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Danmark, Belgien, Storbritannien, Norge, Italien, Tjeckien
-
IntraBio IncAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Australien, Storbritannien, Tyskland, Slovakien, Nederländerna, Tjeckien, Schweiz
-
Greenwood Genetic CenterAvslutadGalaktosialidos | Sialidos | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Beta Mannosidos | Mukolipidos II | Mukolipidos III | Schindlers sjukdomFörenta staterna
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Paraguay
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Ungern, Storbritannien, Tjeckien, Norge, Slovenien, Spanien, Finland, Frankrike, Italien, Schweiz
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadFabrys sjukdomFörenta staterna, Serbien, Spanien, Storbritannien, Australien, Paraguay
-
Amicus TherapeuticsAvslutadPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Australien, Korea, Republiken av, Japan, Taiwan, Belgien, Slovenien, Nya Zeeland, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Spanien, Bosnien och Hercegovina, Tyskland, Sverige, Ungern, Österrike, Bulgarien, Danma... och mer
-
CENTOGENE GmbH RostockAktiv, inte rekryterande