颈椎间盘退行性疾病的临床试验

尼曼匹克病，C型

美国, 澳大利亚, 英国, 火鸡, 瑞士, 德国, 新西兰, 新加坡, 法国

结节性硬化症 | 唐氏综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 雷特综合症 | 特纳综合症 | 威廉姆斯综合症 | 天使综合症 | 染色体 22q11.2 缺失综合征 | 克氏综合症 | 费伦-麦克德米德综合症 | Dup15Q 综合征 | 史密斯马吉尼斯综合症

美国

沃尔夫勒姆综合症

美国

阿尔茨海默病 (AD) | Tau蛋白病 | 帕金森病 (PD) | 进行性核上性麻痹 (PSP) | 慢性创伤性脑病 (CTE) | 额颞叶痴呆 (FTD) | 匹克病

美国

尼曼匹克病，C1 型

美国, 西班牙, 以色列, 台湾, 巴西, 德国, 澳大利亚, 波兰, 火鸡, 意大利, 英国

尼曼匹克病，C型 | GM2神经节苷脂增多症

巴西

尼曼匹克病，C1 型

中国

生活质量 | 结节性硬化症 | 基底细胞痣综合征 | 皮肤松弛 | 大疱性表皮松解症 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 掌跖角化病

荷兰

肌萎缩侧索硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 额颞痴呆 | 进行性肌肉萎缩症 | 遗传性痉挛性截瘫 | 多系统蛋白病

美国, 南非, 德国

尼曼匹克病C型

台湾

尼曼匹克病，C型

美国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 腹膜癌病 | 恶性腹膜肿瘤 | 复发性子宫内膜癌 | IVB 期子宫体癌 AJCC v8 | 复发性宫颈癌 | 转移性恶性女性生殖系统肿瘤 | 铂耐药恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 铂类耐药卵巢癌 | 铂类难治性输卵管癌 | 铂类难治性卵巢癌 | 铂类难治性原发性腹膜癌 | IVB 期宫颈癌 AJCC v8 | IV 期输卵管癌 AJCC v8 | IV 期卵巢癌 AJCC v8 | IV 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IVA 期输卵管癌 AJCC v8 | IVA 期卵巢癌 AJCC v8 | IVA 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IVB 期输卵管癌 AJCC v8 | IVB... 及其他条件

美国

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

卵巢癌 | 子宫内膜癌 | 宫颈癌 | 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) | 透明细胞癌

美国

宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 阴道癌 | 直肠癌 | 外阴癌 | 肛门癌 | 恶性盆腔肿瘤

美国

脑瘫 | 颈肌张力障碍 | 肌肉痉挛 | 脑血管意外 | 马蹄畸形 | 面肌痉挛 | 眼睑痉挛 | 痉挛性斜颈 | 面部超动力线

法国, 德国, 俄罗斯联邦

溶酶体贮积病 | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 戈谢病

澳大利亚

尼曼匹克病 | 戈谢病 | 脾肿大 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | ASMD

西班牙

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

癌症 | 肝癌 | 胰腺癌 | 胃癌 | 宫颈癌 | 结肠癌 | 直肠癌 | 肾癌和肾盂癌 | 前列腺癌 | 放射治疗 | 食管癌 | 卵巢癌 | 肾癌 | 膀胱癌 | 胆囊癌 | 肛门癌 | 睾丸癌 | 子宫癌 | 子宫癌和宫颈癌

美国

宫颈肿瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 结直肠肿瘤 | 胰腺肿瘤 | 食道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 晚期实体瘤 | 癌，肾细胞（仅限透明细胞） | 胃肿瘤（不包括胃肠道间质瘤）

英国

心脏疾病 | 中风 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾脏疾病 | 糖尿病 | 白血病 | 年龄相关性黄斑变性 | 癌症 | 关节炎 | 精神分裂症 | 甲状腺疾病 | 帕金森综合症 | 肝炎 | 血管炎 | 银屑病 | 哮喘 | 淀粉样变性 | 纤维肌痛 | 格雷夫斯病 | 老年痴呆症 | 乳糜泻 | 肝硬化 | 克罗恩病 | 肌萎缩侧索硬化 | 重症肌无力 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 化脓性汗腺炎 | 自身免疫性肝炎 | Β-地中海贫血 | 慢性阻塞性肺病 | 斑秃 | 自闭症 | 强直性脊柱炎 | 国际贸易计划 | 硬皮病 | 白塞氏病 | 过敏症 | 寻常型天疱疮 | Α-Gal 综合征 | 数字医学博士 | 狼疮或系统性红斑狼疮

美国

严重急性呼吸系统综合症 | 新冠肺炎 | 冠状病毒感染 | 严重急性呼吸系统综合症 (SARS) 肺炎 | 神经变性 | 神经炎症反应 | 严重急性呼吸道感染 | 上呼吸道严重急性呼吸系统综合症

美国

脑损伤 | TBI（创伤性脑损伤） | 机动车事故 | 脑震荡 | 脑挫伤 | 伴有短暂意识丧失的创伤性脑损伤 | 脑震荡 | 事故、交通 | 外伤性脑损伤伴意识丧失 | 交通意外 | 皮质挫伤 | Concussion Mild | Traumatic Brain Injury With no Loss of Consciousness

美国

脑肿瘤 | 阿尔茨海默氏病 | 尼曼匹克病

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

线粒体疾病 | 线粒体肌病 | 卡恩-赛尔综合征 | 线粒体DNA突变 | 慢性进行性外眼肌麻痹伴肌病

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 宫颈癌 | 肝细胞癌 | 胃癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 甲状腺 | 肛门癌 | 默克尔细胞癌 | 胆道癌 | 微卫星不稳定性高 | 皮肤鳞状细胞癌 | 胸腺癌

美国, 法国, 西班牙, 捷克语

中风 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 脑损伤 | 黄斑变性 | 关节炎 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森综合症 | 不宁腿综合症 | 糖尿病性视网膜病变 | 失眠 | 色素性视网膜炎 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 失智 | 晚期肾脏疾病 | 睡眠呼吸暂停 | 昏厥 | 癫痫发作 | 眩晕 | 头晕 | 急性冠状动脉综合征 | 物质使用 | 脊髓损伤 | 视力障碍 | 体位性低血压 | 充血性心力衰竭 | 植入式除颤器用户 | 肥厚型梗阻性心肌病 | 发作性睡病 | 晕厥前兆 | 胰岛素依赖型糖尿病 | 脚——异常

美国

沮丧 | 压力，心理 | 失智 | 痴呆症，血管 | 寂寞 | 自我效能感 | 痴呆症，混合 | 医疗保健利用 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 社交隔离 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，路易体 | 帕金森病痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆 | 痴呆症、艾滋病毒

美国

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰

肉瘤 | 淋巴瘤 | 宫颈癌 | 白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝胆癌

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

马凡综合症 | 特纳综合症 | 埃勒斯-当洛斯综合征 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | FBN1、TGFBR1、TGFBR2、ACTA2 或 MYH11 基因突变 | 没有已知家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 有家族史的二尖瓣主动脉瓣 | 二叶式主动脉瓣缩窄 | 家族性胸主动脉瘤和夹层 | 其他非创伤性胸主动脉动脉瘤/病变， | 其他先天性心脏病

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

宫颈癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 上皮性卵巢癌 | 转移性去势抵抗性前列腺癌 | 激素受体阳性乳腺癌 | SCCHN | 食管鳞状细胞癌 | 表达组织因子的实体瘤

美国, 西班牙, 澳大利亚, 比利时, 法国, 意大利, 荷兰, 英国, 大韩民国

宫颈癌 | 卵巢癌 | 外周T细胞淋巴瘤 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胃癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 皮肤黑色素瘤 | 胃食管结合部癌

美国, 西班牙, 加拿大, 英国, 法国, 意大利

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

重症肌无力 | 视神经脊髓炎 | 自身免疫性疾病 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 兰伯特伊顿肌无力综合症 | 小脑退化 | 僵人综合症 | 眼阵挛肌阵挛综合征 | 神经系统自身免疫性疾病 | 自体移植自身免疫 | 多发性硬化症移植 | MS 干细胞移植 | 多发性硬化症干细胞移植 | 神经系统自身免疫性疾病的 HCT | CIDP移植 | 重症肌无力移植 | 自身免疫性神经系统疾病 | 中枢神经系统血管炎 | 拉斯穆森亚急性脑炎

美国

沮丧 | 疼痛 | 疲劳 | 腹膜假粘液瘤 | 腹膜癌病 | 复发性子宫内膜癌 | 焦虑症 | 卵巢肉瘤 | 复发性子宫肉瘤 | 复发性乳腺癌 | 间质细胞瘤 | 复发性卵巢上皮癌 | 复发性原发性腹膜腔癌 | 卵巢间质癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性宫颈癌 | 复发性阴道癌 | 复发性外阴癌 | 复发性妊娠滋养细胞肿瘤

美国

鞘脂增多症 | 尼曼匹克病，C型 | 克拉伯病 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 阿尔法甘露糖苷贮积症 | 赫勒综合症 | Maroteaux-Lamy综合征 | 沃尔曼病 | B型尼曼匹克病

美国

脑铁蓄积性神经变性 (NBIA) | 泛酸激酶相关神经变性 (PKAN) | 铜蓝蛋白血症 | Β-螺旋桨蛋白相关神经变性 (BPAN) | 线粒体膜蛋白相关神经变性 (MPAN) | 脂肪酸羟化酶相关神经变性 (FAHN) | Kufor Rakeb 综合症 | 神经铁蛋白病 | 伍德豪斯萨卡蒂综合症 | COASY 蛋白相关神经变性 (CoPAN) | PLA2G6 相关神经变性 (PLAN)

加拿大, 捷克语, 德国, 意大利, 荷兰, 波兰, 塞尔维亚, 西班牙

听力损失 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 锥杆营养不良

美国

胶质瘤 | 造血和淋巴细胞肿瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 复发性卵巢癌 | 乳腺癌 | 复发性头颈癌 | 复发性肺癌 | 复发性皮肤癌 | 胃癌 | 晚期淋巴瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性胰腺癌 | 难治性多发性骨髓瘤 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 复发性黑色素瘤 | 头颈癌 | 肺癌 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 结肠癌 | 食道癌 | 肾癌 | 恶性子宫肿瘤 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 直肠癌 | 复发性膀胱癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性宫颈癌 | 复发性结肠癌 | 复发性结直肠癌 | 复发性食管癌 | 复发性胃癌 | 复发性胶质瘤 | 复发性肝癌 | 复发性前列腺癌 | 复发性直肠癌 | 复发性甲状腺癌 | 复发性子宫体癌 | 皮肤癌 | 甲状腺癌 | 子宫体癌 | 肝癌 | 复发性多发性骨髓瘤

美国, 波多黎各, 关岛

黏多糖贮积症Ⅰ | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 肺部并发症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 甘露糖苷酶 | I细胞病

美国

黑色素瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 骨髓增生性疾病 | 胶质母细胞瘤 | 骨髓纤维化 | 卵巢癌 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 非小细胞肺癌 | 冠状病毒病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 肝癌 | 癌症, 乳腺 | 骨髓增殖性肿瘤 | 胰腺癌 | 胃癌 | 宫颈癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 结肠癌 | 睾丸癌 | 晚期癌症 | 直肠癌 | 错配修复缺陷 | 癌症，肺 | BRCA基因重排 | 皮肤癌 | 食管癌 | 肝癌 | 癌症，转移性 | 前列腺癌 | 肾癌 | 颈癌 | 喉癌

美国

尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病

美国

黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病，代谢性，先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良，球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症

美国