黏多糖贮积症ⅢA型的临床试验

复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 复发性蕈样肉芽肿 | 复发性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 缓解期急性髓性白血病 | 缓解期急性淋巴细胞白血病

美国

滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓质癌 | 恶性横纹肌样瘤 (MRT) | 肾脏横纹肌样瘤 (RTK) | 非典型畸胎样横纹肌样瘤 (ATRT) | 具有横纹肌样特征的选定肿瘤 | INI1 阴性肿瘤 | 卵巢恶性横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤（或其他经申办者批准的脊索瘤） | 任何具有 EZH2 GOF 突变的实体瘤

法国, 美国, 澳大利亚, 台湾, 比利时, 英国, 加拿大, 德国, 意大利

子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜混合细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 复发性子宫体癌 | IV 期子宫体癌 AJCC v7 | IVA 期子宫体癌 AJCC v7 | IVB 期子宫体癌 AJCC v7 | 子宫内膜腺鳞癌 | 子宫体癌肉瘤 | 转移性子宫内膜样腺癌

美国, 加拿大

肉瘤 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 转移癌 | 成神经细胞瘤 | 眼内黑色素瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 视网膜母细胞瘤

美国

复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性急性双表型白血病 | 难治性急性双表型白血病 | 复发性 T 细胞幼淋巴细胞白血病 | 难治性 T 细胞幼淋巴细胞白血病

美国

疲劳 | 超重 | 林奇综合症 | 慢性淋巴细胞白血病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 乳腺癌 | 癌症幸存者 | 卵巢癌 | 健康状况未知 | 体重指数 25 或更高

美国

慢性肾脏病 | 糖尿病，1 型 | 系统性红斑狼疮 | 炎症性肠病 | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 干细胞移植 | 儿童癌症 | 器官移植

美国

复发性子宫内膜腺癌 | 复发性子宫内膜癌 | 复发性子宫内膜透明细胞腺癌 | 复发性子宫内膜子宫内膜样腺癌 | 复发性子宫内膜混合细胞腺癌 | 复发性子宫内膜浆液性腺癌 | 复发性子宫内膜未分化癌 | IV 期子宫体癌 AJCC v7 | 复发性子宫体癌肉瘤 | 转移性子宫内膜癌

美国

宫颈癌 | 卵巢癌 | 外周T细胞淋巴瘤 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胃癌 | 经典霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 皮肤黑色素瘤 | 胃食管结合部癌

美国, 西班牙, 加拿大, 英国, 法国, 意大利

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 伯基特淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 里氏转化淋巴瘤 | 淋巴浆细胞样淋巴瘤 | T细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 复发性混合表型急性白血病 | 难治性混合表型急性白血病 | 复发性急性双表型白血病 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 混合表型急性白血病

美国

肺癌 | 前列腺癌 | 间皮瘤 | 肝转移 | 胰腺癌 | 肾癌 | 脑转移 | 脊柱转移瘤 | 交界性可切除胰腺癌 | 肾上腺转移 | 寡进行性淋巴结转移 | 异时性淋巴结转移 | 同步淋巴结转移

美国

宫颈鳞状细胞癌 | 与慢性病毒感染相关的癌症 | p16 阳性 SCCHN | 阴道或外阴的 p16 阳性鳞状细胞癌 | 阴茎 p16 阳性鳞状细胞癌 | 肛门或肛管的 p16 阳性鳞状细胞癌 | EBER 阳性 NPC | EBER 阳性霍奇金和非霍奇金淋巴瘤

加拿大

难治性恶性实体瘤 | 松果体母细胞瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性髓母细胞瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 难治性髓母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 具有横纹肌样特征的中枢神经系统胚胎性肿瘤 | 中枢神经系统胚胎性肿瘤，未另行说明 | 中枢神经系统神经节细胞瘤 | 具有多层玫瑰花结的胚胎性肿瘤，C19MC-改变 | 原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童中枢神经系统胚胎性肿瘤

美国, 加拿大

肺转移 | 肝转移 | 男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 浸润性小叶乳腺癌 | 中枢神经系统转移 | 脑转移瘤 | 小叶性乳腺癌原位癌 | 浸润性导管癌 | 伴有淋巴细胞浸润的髓样导管癌 | 粘液性导管乳腺癌 | 乳头状导管癌 | 管状导管癌 | 以导管内成分为主的浸润性导管乳腺癌 | 原位成分为主的浸润性小叶乳腺癌

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 成浆性浆细胞样树突状细胞肿瘤 (BPDCN) | 毛细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤复发 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病复发 | 小淋巴细胞淋巴瘤，复发 | 华氏巨球蛋白血症复发 | 滤泡性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | B细胞淋巴瘤难治性 | 难治性华氏巨球蛋白血症

美国

淋巴管平滑肌瘤病 | 室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 面部血管纤维瘤 | 皮质发育不良 | 肾血管平滑肌脂肪瘤 | 色素减退斑 | 鲨鱼皮补丁 | 指甲纤维瘤 | 心脏横纹肌瘤

斯里兰卡, 阿尔巴尼亚, 罗马尼亚, 埃及, 巴基斯坦, 乔治亚州, 印度, 立陶宛

肉瘤 | 淋巴瘤 | 乳腺癌 | 胃癌 | 胰腺癌 | 实体瘤 | 皮肤T细胞淋巴瘤 | 晚期癌症 | 头颈部鳞状细胞癌 | 结直肠癌 | 皮肤T细胞淋巴瘤 | 前列腺癌转移 | 基底细胞癌 | 实体癌 | 胃实体癌 | 胃癌 | 皮肤鳞状细胞癌

美国

华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | B细胞肿瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 无症状 COVID-19 感染实验室确认 | 有症状的 COVID-19 感染实验室确认 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

膀胱癌 | 宫颈癌 | 卵巢癌 | 食管癌 | 头颈部鳞状细胞癌 (SCCHN) | 子宫内膜癌 | 前列腺癌 (CRPC) | 肺癌(NSCLC)

美国, 比利时, 英国, 丹麦, 瑞典

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 费城染色体阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 破坏 5% 或更多的骨髓有核细胞 | T 急性淋巴细胞白血病

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 同种异体造血干细胞移植受者

美国

胃肿瘤 | 小细胞肺癌 | 卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 三阴性乳腺肿瘤 | 食管鳞状细胞癌 | 癌，胰腺导管 | 癌，头颈部鳞状细胞 | 食管胃结合部肿瘤

大韩民国, 日本

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 肥大细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓/NK 细胞急性白血病

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴微小分化 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 | 成人红白血病 | 成人纯红细胞白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22); RUNX1-RUNX1T1

美国

骨髓增生性疾病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 缓解期急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 多发性骨髓瘤 (MM) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或更长时间完全缓解、部分缓解

美国

复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤

美国

急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

舌癌 | 唇和口腔的复发性鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 唇和口腔的 I 期鳞状细胞癌 | I期口咽鳞状细胞癌 | I期口腔疣状癌 | 唇和口腔的 II 期鳞状细胞癌 | II期口咽鳞状细胞癌 | II期口腔疣状癌

未明确的成人实体瘤，特定方案 | 男性乳腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期肾细胞癌 | 复发性肾细胞癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性卵巢上皮癌 | 复发性原发性腹膜腔癌 | IV 期原发性腹膜腔癌

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 新生骨髓增生异常综合征

加拿大

肉瘤 | 疼痛 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 口腔并发症 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

淋巴瘤 | 乳腺癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 胰岛细胞瘤 | 消化道类癌 | 肿瘤综合症

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

生活质量 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 小肠癌 | 胃肠道间质瘤 | 肝外胆管癌 | 便秘、嵌塞和肠梗阻 | 消化道类癌

美国

肾细胞癌 | 间皮瘤，恶性 | 肺腺癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 输卵管癌 | 腹膜癌 | 平滑肌肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 卵巢癌 | 胃腺癌 | 黑色素瘤，恶性 | 腺癌 - 胃食管交界处 (GEJ)

美国

癌症 | 大肠癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 直肠癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 结肠癌 | 胰腺癌 | 结直肠腺癌 | 实体瘤，成人 | 钢筋混凝土 | 胰腺肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌，复发 | 非小细胞鳞状肺癌 | 中苏组织

美国

大肠癌 | 去势抵抗性前列腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 卵巢癌，上皮性 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 肾细胞癌，透明细胞 | 不包括葡萄膜黑色素瘤的黑色素瘤 | 非小细胞肺癌，鳞状或非鳞状

美国

胶质瘤 | 胃肠道间质瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 腺癌，透明细胞 | 癌，小细胞 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | I期睾丸精原细胞瘤 | I 期睾丸非精原细胞性生殖细胞瘤 | 交界性卵巢肿瘤 | 性索间质瘤 | 卵巢黏液腺癌 | 癌肉瘤，卵巢 | 卵巢浆液性肿瘤 | 侵袭性腹壁纤维瘤病（疾病）

法国

复发性 B 型急性淋巴细胞白血病 | 难治性 B 型急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 复发性高级 B 细胞淋巴瘤 | 难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性 B 细胞幼淋巴细胞白血病 | 难治性 B 细胞幼淋巴细胞白血病 | 复发性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性转化性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性惰性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性惰性非霍奇金淋巴瘤

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性骨肉瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 中枢神经系统转移性恶性肿瘤 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤

美国

神经纤维瘤病 1 | 努南综合症 | 勒吉斯综合症 | 心面皮肤综合征 | 科斯特洛综合症 | SYNGAP1 相关智力障碍 | DLG4 | RAS突变 | 努南综合征伴多发雀斑 | 努南神经纤维瘤病综合征 | 史密斯-金斯莫尔综合症 | MTOR基因突变 | GATOR-1基因突变 | MAPK1基因突变

美国

宫颈癌 | 小细胞肺癌 | 腺样囊性癌 | 转移性肾细胞癌 | 转移性结直肠癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 转移性乳腺癌 | 晚期实体瘤 | 转移性黑色素瘤 | 胰腺癌 | 转移性前列腺癌 | 尿路上皮癌 | 胃食管结合部腺癌 | 唾液腺癌 | 转移性头颈癌 | 肉瘤

美国, 澳大利亚

急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急性双表型白血病 | 破坏 10% 或更多的骨髓有核细胞 | 破坏 10% 或更多的外周血白细胞

美国

恶性实体肿瘤 | 骨转移性恶性肿瘤 | 软组织转移性恶性肿瘤 | 复发性膀胱癌 | 复发性前列腺癌 | IV 期膀胱尿路上皮癌 AJCC v7 | 转移性肾盂和输尿管尿路上皮癌 | 局限性肾盂和输尿管尿路上皮癌 | 复发性肾盂和输尿管尿路上皮癌 | IV 期膀胱癌 AJCC v7 | IV 期前列腺癌 AJCC v7

美国