二次进展型多发性硬化症的临床试验

精神病成人患者

法国

尼曼匹克病，C型

美国

尼曼匹克病，C型

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 慢性粒单核细胞白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 粘膜炎 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 慢性中性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 播散性神经母细胞瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 新生... 及其他条件

美国, 加拿大, 澳大利亚

急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 最小残留病 | 急性双表型白血病 | 白细胞介素 3 受体亚基α阳性 | 成人急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病的早期复发 | 急性髓性白血病的晚期复发

美国

绝经 | 更年期，早产 | 卵巢早衰 | 卵巢功能衰竭，早产 | 卵巢功能衰竭 | 卵巢功能不全 | 原发性卵巢功能不全 | 卵巢早衰 2A | 卵巢早衰 3 | 卵巢早衰 4 | 卵巢早衰 1 | 卵巢早衰 5 | 卵巢早衰 6 | 卵巢早衰 7 | 卵巢早衰 9 | 卵巢早衰 8 | 更年期卵巢功能衰竭 | 卵巢早衰 2B | 卵巢早衰 10 | 卵巢早衰 11 | 卵巢早衰 12 | 卵巢早衰 13 | 卵巢早衰 14 | 继发性卵巢功能衰竭

马耳他, 北马其顿, 塞尔维亚

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

腹泻 | 真菌感染 | 中性粒细胞减少症 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 细菌感染 | 血统不明的急性白血病 | 肌肉骨骼并发症 | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤

美国, 加拿大

尼曼匹克病，C1 型

美国, 台湾, 英国, 以色列, 西班牙, 巴西, 意大利, 澳大利亚, 火鸡, 沙特阿拉伯, 阿根廷, 波兰, 德国

帕金森综合症 | 多系统萎缩 | REM睡眠行为障碍 | 纯自主神经衰竭 | 路易体痴呆症

美国

生活质量 | 高血压 | 肥胖 | 体重 | 认知障碍 | 血脂异常 | 失智 | 老年痴呆症 | 血压 | 老化 | 轻度认知障碍 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 痴呆症，血管 | 肥胖，腹部 | 血糖，高 | 血糖，低

尼曼匹克病，C型

美国

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

神经认知障碍 | 睡眠障碍 | 失眠 | 认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 认知能力下降 | 记忆障碍 | 昼夜节律紊乱 | 嗜睡症 | 昼夜节律睡眠障碍

美国

多发性硬化症 | 帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 脑外伤

美国

尼曼匹克病C型

台湾

急性淋巴细胞白血病，复发 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 血统不明的急性白血病 | 复发中模糊谱系的急性白血病 | 骨髓增生异常综合征，以前接受过治疗 | 缓解失败的急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征，新发 | 骨髓增生异常综合征，继发性 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤，复发 | 难治性淋巴母细胞淋巴瘤

美国

继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 儿童急性髓性白血病 | 伴有 PML-RARA 的成人急性早幼粒细胞白血病

美国

幼年型粒单核细胞白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

愤怒 | 创伤后应激障碍 | TBI（创伤性脑损伤） | 睡眠障碍 | 头痛 | 创伤后应激障碍 | 对抗压力障碍 | 饮食失调 | 恶梦 | 创伤后头痛 | 脑外伤 | 军事活动 | 创伤后应激障碍，延迟发作 | 烦躁的心情 | 战斗和作战应激反应 | 军人家庭 | 军事行动 | MTBI - 轻度创伤性脑损伤 | 噩梦，快速眼动睡眠类型

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

帕金森综合症 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 多发性神经病 | 额颞痴呆 | 嗜铬细胞瘤 | 胸主动脉瘤 | 副神经节瘤 | 遗传易感性 | 非缺血性心肌病

X 连锁低磷血症 (XLH)

英国

感染性休克 | 呼吸功能不全 | 低氧血症 | 慢性阻塞性肺疾病恶化 | 肺呼吸机 | 过度水化 | 呼吸窘迫综合征，急性

捷克语

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

急性髓性白血病 | 原发性骨髓纤维化 | 血小板减少症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 静脉血栓栓塞症 | 骨髓增生异常综合症 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 造血细胞移植受者 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 继发性骨髓纤维化 | 血液和淋巴细胞疾病 | T 细胞非霍奇金淋巴瘤

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

神经认知障碍 | 失智 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 混合性痴呆 | 挑病 | 多梗死性痴呆

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

生活质量 | 上皮性卵巢癌 | 化疗引起的中性粒细胞减少症 | 总生存期 | 无进展生存期 | 药物引起的发热性中性粒细胞减少症 | 集落刺激因子不良反应 | 粒细胞集落刺激因子 | 成本效益分析

中国

慢性肾病 | 左心室肥大 | 肾性骨营养不良

火鸡

原发性骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性毛细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 | 成人红白血病 | 成人纯红细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(9;11)(p21.3;q23.3); MLLT3-KMT2A

美国

霍奇金病 | 乳腺恶性肿瘤 | 结肠恶性肿瘤 | 非霍奇金淋巴瘤，滤泡性（结节性） | 支气管和肺部恶性肿瘤 | 继发性肿瘤恶性和性质不明的淋巴结 | 皮肤恶性黑色素瘤 | 小肠恶性肿瘤

巴西

骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

淋巴瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 急性髓性白血病 | 癌症 | 进展 | 多发性骨髓瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 浆细胞骨髓瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 耐火 | 骨髓瘤，浆细胞 | 骨髓瘤病 | 急性混合表型白血病

美国, 西班牙, 荷兰, 希腊, 意大利

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性慢性粒单核细胞白血病 | 难治性慢性粒单核细胞白血病 | 高危骨髓增生异常综合征 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 2 | 骨髓增生异常综合征伴 Blasts-1

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 费城染色体阳性 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 破坏 5% 或更多的骨髓有核细胞 | T 急性淋巴细胞白血病

美国

急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急性双表型白血病 | 破坏 10% 或更多的骨髓有核细胞 | 破坏 10% 或更多的外周血白细胞

美国

急性淋巴细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 费城染色体阳性 | B 伴有 t(9;22)(q34.1;q11.2) 的急性淋巴细胞白血病； BCR-ABL1 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 完全缓解的成人急性淋巴细胞白血病

美国

肺炎 | 呼吸衰竭 | 呼吸功能不全 | 新冠肺炎 | 急性呼吸窘迫综合征 | SARS-CoV-2 | 新冠病毒 | 细胞因子风暴 | 肺水肿 | 心脏事件 | 呼吸系统并发症 | 心脏功能障碍 | 低氧性呼吸衰竭 | 缺氧性呼吸衰竭 | 心脏衰竭 | 心脏并发症 | 心肌梗塞 | 肺部炎症

美国

沮丧 | 压力，心理 | 失智 | 痴呆症，血管 | 寂寞 | 自我效能感 | 痴呆症，混合 | 医疗保健利用 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 社交隔离 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，路易体 | 帕金森病痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆 | 痴呆症、艾滋病毒

美国

成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病

美国

眼球运动障碍 | 面瘫 | 联带运动 | 第六神经麻痹 | 莫比乌斯综合症 | 先天性眼外肌纤维化 | 杜安退缩综合征 | 杜安放射线综合症 | 布朗综合症 | 马库斯冈恩综合症 | 先天性斜视 | 水平凝视麻痹 | 伴有进行性脊柱侧凸的水平凝视麻痹 | 面部麻痹，遗传性，先天性 | 第三神经麻痹 | 第四神经麻痹 | 提肌-内直肌联带运动 | 阿萨巴斯坎脑干发育不全 | 舌麻痹 | 第九神经障碍 | 第五神经麻痹 | 第七神经麻痹 | 第十一神经障碍 | 第十二神经障碍 | 迷走神经麻痹 | 莫比乌斯数列

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成... 及其他条件

美国

骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征

美国