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总计1214个结果
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda 和其他合作者邀请报名黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病,C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症,神经元,2 | 粘多糖贮积症 III-B美国
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust主动,不招人
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Vastra Gotaland Region邀请报名
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNet主动,不招人
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.主动,不招人法布里病美国, 荷兰, 澳大利亚, 匈牙利, 英国, 加拿大, 捷克语, 芬兰, 法国, 意大利, 挪威, 斯洛文尼亚, 西班牙
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.主动,不招人法布里病比利时, 美国, 英国, 意大利, 捷克语, 丹麦, 挪威
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University终止尼曼匹克病 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病 | 异染性脑白质营养不良 (MLD) | Hurler-Scheie 综合症 | 赫勒综合症 (MPS I) | 猎人综合症 (MPS II) | 圣菲利波综合征 (MPS III) | 克拉伯病(球形脑白质营养不良) | 肾上腺脑白质营养不良(ALD 和 AMN) | Pelizaeus Merzbacher (PMD)美国
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TransMedics完全的肺部保存美国, 加拿大, 意大利, 澳大利亚, 法国, 德国, 英国, 比利时, 西班牙
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Spark Therapeutics完全的溶酶体贮积病 | 糖原贮积病 2 型 | 庞贝病(迟发性) | 庞贝病 | 低血压 | 酸性麦芽糖酶缺乏症美国, 意大利, 英国, 荷兰, 法国, 德国
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; Protalix完全的
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CENTOGENE GmbH Rostock撤销果糖代谢,先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积病 | 糖原贮积症 V 型 | 糖原贮积病 I 型 | 糖原贮积症 III 型 | 糖原贮积病 VII 型 | 糖原贮积症 IV 型 | 糖原贮积病 VI 型 | 糖原贮积症 VIII 型德国, 印度, 斯里兰卡
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