Autoimunitní blokující protilátka pro toleranci u nedávno diagnostikovaného diabetu 1. typu (AbATE)

Diabetes 1. typu je autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém omylem napadá beta buňky slinivky břišní produkující inzulín. Bez těchto buněk tělo nemůže udržovat správnou hladinu glukózy v krvi v reakci na každodenní činnosti, jako je jídlo nebo cvičení. Obecně platí, že v době diagnózy diabetu 1. typu již bylo zničeno 60 % až 85 % beta buněk diabetika. Mezi 15 % a 40 % těchto buněk však zůstává a jsou schopny produkovat inzulín. Léčba, která zpomaluje destrukci dalších beta buněk, může snížit závislost pacienta na inzulínu a zlepšit kvalitu jeho života.

Anti-CD3 mAb je geneticky upravena a namířena proti CD3 antigenu na T buňkách; tato protilátka selektivně napadá imunitní buňky odpovědné za destrukci beta buněk. V malé explorativní klinické studii měli pacienti s nově diagnostikovaným diabetem 1. typu, kteří podstoupili jednorázovou dvoutýdenní léčbu anti-CD3 mAb, zachovalou funkci beta buněk a významně nižší potřebu inzulinu než neléčení pacienti po dobu až dvou let po terapii. Tato studie bude zkoumat, zda druhý cyklus anti-CD3 mAb podaný jeden rok po prvním podání je schopen prodloužit nebo zlepšit účinky biologického přípravku u lidí, kteří nedávno diagnostikovali diabetes mellitus 1. typu.

Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin. Experimentální skupina obdrží anti-CD3 mAb léčbu plus Diabetes Standard of Care Treatment; skupina Active Comparator Group obdrží standardní léčbu diabetu. Experimentální skupina bude léčena protilátkou po dobu prvních 14 dnů studie a znovu o rok později. Tito účastníci budou přijati do nemocnice na prvních 5 dnů léčebného cyklu. Účastníci, kteří žijí do 1 hodiny od nemocnice, mohou zbytek léčebného cyklu absolvovat jako ambulantní pacienti, ale ti, kteří žijí dále, budou hospitalizováni po dobu 14 dnů. Pro první léčebný cyklus budou studijní návštěvy 3 po sobě jdoucí dny po léčebném cyklu a v měsících 1, 2, 3, 6, 9 a 12. Pro druhý léčebný cyklus budou studijní návštěvy 3 po sobě jdoucí dny po léčebném cyklu a v měsících 13, 16, 19, 21 a 24. Aktivní srovnávací skupina bude mít 12 studijních návštěv během dvou let.

Při vstupu do studie budou všichni účastníci denně dostávat suplementaci železa, buď jako síran železnatý nebo multivitamin se železem. Účastníci budou sledováni po dobu až 2 let za účelem posouzení jejich celkového zdravotního stavu diabetu a k zachycení laboratorních měření funkce beta buněk a imunitního systému. Při všech návštěvách bude probíhat anamnéza léků a hodnocení nežádoucích účinků. Při většině návštěv proběhne fyzikální vyšetření, měření vitálních funkcí a odběr krve. U vybraných návštěv bude probíhat anamnéza a odběr moči.