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Estudio de escalada de dosis de Cu(II)ATSM en la enfermedad de Parkinson

15 de marzo de 2020 actualizado por: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Un estudio de fase 1 de escalada de dosis de Cu(II)ATSM administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de Parkinson idiopática temprana

Estudio multicéntrico abierto de aumento de dosis

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio multicéntrico, abierto, de fase 1 de Cu(II)ATSM administrado por vía oral a pacientes con enfermedad de Parkinson idiopática temprana. El estudio se realizará en dos fases. En la primera fase, cohortes de dosis de seis pacientes cada una recibirán dosis diarias crecientes de Cu(II)ATSM para establecer la dosis recomendada de fase 2 (RP2D). La dosis inicial será de 12 mg/día, que ha demostrado ser bien tolerada en un estudio farmacocinético y de búsqueda de dosis de fase 1 en curso de Cu(II)ATSM en pacientes con ELA (ClinicalTrials.gov identificador NCT02870634). En la segunda fase del estudio, se tratará una cohorte de expansión de 20 pacientes en el RP2D para confirmar la tolerabilidad y evaluar la evidencia preliminar de eficacia.

Tanto en la cohorte de aumento de dosis como en la de expansión, una vez que se completan los primeros 28 días de tratamiento, a discreción del investigador, un paciente puede continuar recibiendo tratamiento con Cu(II)ATSM durante un máximo de seis ciclos de tratamiento de 28 días.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

30 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado antes del inicio de cualquier procedimiento específico del estudio
  • Enfermedad de Parkinson (EP) idiopática temprana con al menos dos de los signos cardinales de la EP (temblor de reposo, bradicinesia, rigidez, inestabilidad postural). Si el temblor no está presente, debe tener un inicio unilateral y una asimetría persistente de los síntomas.
  • Etapa Hoehn & Yahr ≤ 2
  • Los primeros síntomas motores de la EP ocurrieron ≤ 5 años antes de la visita de selección
  • Se permite el uso de terapia dopaminérgica siempre que la dosis sea estable durante al menos 8 semanas antes de la visita de selección
  • Se permite el uso de amantadina y/o anticolinérgicos siempre que la dosis sea estable durante al menos 8 semanas antes de la visita de selección
  • Se permite el uso de medicamentos que actúan sobre el SNC siempre que la dosis sea estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección
  • Edad ≥ 30 años en el momento del diagnóstico de EP
  • Reserva adecuada de médula ósea, función hepática y renal:

Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1500/µL; Recuento de plaquetas ≥ 150.000/µL; Hemoglobina ≥ 11 g/dL; Depuración de creatinina ≥ 6-ml/min (fórmula de Cockroft & Gault); ALT y/o AST ≤ 2 x LSN; bilirrubina total ≤ 1,5 x LSN; albúmina ≥ 2,8 g/dL

  • Las mujeres y los hombres con parejas en edad fértil deben tomar métodos anticonceptivos efectivos durante el estudio y las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa y no estar amamantando en la selección.

Criterio de exclusión:

  • Parkinsonismo atípico
  • Tomar ≥ 3 medicamentos dopaminérgicos
  • Exposición a antipsicóticos típicos o atípicos u otros agentes bloqueantes de la dopamina en los 6 meses anteriores a la visita de selección
  • Exposición a cualquier otro agente en investigación dentro de los 6 meses o 2 agentes en investigación dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección
  • Enfermedad o tratamiento que compromete el sistema inmunitario conocido
  • Antecedentes de la cirugía cerebral para la EP, incluida la estimulación cerebral profunda y los trasplantes de células madre
  • Antecedentes de afecciones cognitivas o neuropsiquiátricas.
  • Incapacidad para tragar medicamentos orales o presencia de un trastorno gastrointestinal (p. ej., malabsorción) que se considera que pone en peligro la absorción intestinal del fármaco del estudio
  • Enfermedad GI activa (excluyendo GERD) dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
  • Presencia de cualquiera de las siguientes condiciones clínicas:

cualquier trastorno significativo del SNC que no sea EP; abuso de drogas o alcoholismo; enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, hepática, endocrina o hematológica inestable; enfermedad infecciosa activa; SIDA o complejo relacionado con el SIDA; malignidad dentro de los 3 años posteriores a la selección (que no sea cáncer de piel no melanoma completamente extirpado, carcinoma de cuello uterino in situ curado, cáncer de vejiga en etapa temprana o CDIS de mama); psicosis o depresión mayor no tratada dentro de los 30 días posteriores a la selección; demencia

  • Uso actual de inductores o inhibidores potentes de CYP 2C19 y 2D6

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM dosificado una vez al día
Droga: Cu(II)ATSM
molécula pequeña sintética que contiene cobre
Otros nombres:
  • diacetilbis(N(4)-metiltiosemicarbazonato) cobre(II)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis recomendada de fase 2
Periodo de tiempo: 6 meses
Dosis recomendada de fase 2 determinada por el número de pacientes en cada cohorte de dosis con intolerancia durante un tratamiento de hasta seis meses
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios relacionados con el tratamiento en la gravedad de la enfermedad
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios relacionados con el tratamiento en la gravedad de la enfermedad evaluados por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (UPDRS)
6 meses
Cambios en la función motora relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios relacionados con el tratamiento en la función motora evaluados por la puntuación UPDRS Parte III y la subpuntuación de capacidad ambulatoria UPDRS
6 meses
Cambios relacionados con el tratamiento en la función cognitiva
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios relacionados con el tratamiento en la función cognitiva evaluados por las Evaluaciones Cognitivas de Montreal (MoCA)
6 meses
Cambios en la calidad de vida relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios en la calidad de vida relacionados con el tratamiento evaluados mediante el Cuestionario de enfermedad de Parkinson de 39 ítems (PDQ-39)
6 meses
Cambios en el estreñimiento relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
Cambios en el estreñimiento relacionados con el tratamiento evaluados por la puntuación de estreñimiento de Wexler
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Andrew Evans, MD, Melbourne Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

14 de agosto de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (ACTUAL)

29 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de junio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

2 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

17 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CMD-2016-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Planee publicar los resultados de los ensayos y publicar los resultados en www.ClinicalTrials.gov

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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