Fáze 3B, otevřená, jednoramenná studie účinnosti a bezpečnosti Apremilastu u pacientů s plakovou psoriázou, která není adekvátně kontrolována topickou terapií

• CC-10004
• Otezla®

sPGA je hodnocením celkové závažnosti onemocnění v době hodnocení výzkumným pracovníkem. Erytém (E), indurace (I) a deskvamace (D) jsou hodnoceny na 5bodové škále v rozsahu od 0 (jasný) do 4 (závažný).

Verze statického PGA skóre psoriázy National Psoriasis Foundation Score se vypočítá zprůměrováním skóre celkového tělesného erytému, indurace a deskvamace. Celkové skóre je následující:

0 = jasné;

1. = Téměř jasné;
2. = mírný;
3. = střední;
4. = Těžký.

Procento účastníků s odpovědí sPGA bylo odhadnuto pomocí metody vícenásobné imputace ze 100 imputovaných datových souborů.

sPGA je hodnocením celkové závažnosti onemocnění v době hodnocení výzkumným pracovníkem. Erytém (E), indurace (I) a deskvamace (D) jsou hodnoceny na 5bodové škále v rozsahu od 0 (jasný) do 4 (závažný).

Verze statického PGA skóre psoriázy National Psoriasis Foundation Score se vypočítá zprůměrováním skóre celkového tělesného erytému, indurace a deskvamace. Celkové skóre je následující:

0 = jasné;

1. = Téměř jasné;
2. = mírný;
3. = střední;
4. = Těžký.

Celková plocha povrchu těla postižená psoriázou byla odhadnuta na základě plochy dlaně ruky účastníka, která se rovná přibližně 1 % celkové plochy povrchu těla. BSA postižený psoriázou je vyjádřen jako procento celkové plochy povrchu těla.

Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.

Shiratori's Pruritus Severity Score je nástroj pro hodnocení závažnosti pruritu (svědění) používaný v Japonsku. Denní a noční pruritus byly hodnoceny a hodnoceny odděleně. Denní svědění bylo hodnoceno na pětistupňové škále: 0 (nepřítomné), 1 (vydržet bez škrábání; minimální), 2 (ustoupí s mírným škrábáním; mírné), 3 (ustoupí se značným škrábáním; střední) nebo 4 (neustoupí). se škrábáním, které vyvolává opakované škrábání; těžké).

Noční svědění bylo hodnoceno na pětistupňové škále: 0 (nepřítomný), 1 (mírné svědění před spaním, ale nezpůsobující úmyslné škrábání; žádné potíže se spánkem kvůli svědění), 2 (mírné svědění, které ustupuje škrábáním; žádné potíže se spánkem kvůli pruritus), 3 (potíže se spánkem kvůli svědění, které vymizí škrábáním; nevědomé škrábání se objevuje během spánku) nebo 4 (těžké potíže se spánkem kvůli svědění; časté škrábání, které svědění zhoršuje).

Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.

Jeden cílový nehet na palci nebo nehet představující nejhorší postižení nehtovou psoriázou byl vybrán pro hodnocení na začátku.

Nehtová matrice byla hodnocena na přítomnost jakýchkoli znaků matrice nehtu (důlkování, leukonychické červené skvrny v lunule, rozpadající se) odstupňované na stupnici od 0 (žádná) do 4 (přítomná ve všech 4 kvadrantech).

Nehtové lůžko bylo hodnoceno na přítomnost jakýchkoli rysů nehtového lůžka (onycholýza, tříštivé krvácení, subungvální hyperkeratóza, "olejová kapka" (dischroma z lososích skvrn) na stupnici od 0 (žádná) do 4 (přítomná ve všech kvadrantech).

Součet skóre nehtové matrice a nehtového lůžka je celkové skóre a pohybuje se od 0 do 8 (nejhorší).

Dotazník DLQI žádá účastníky, aby zhodnotili míru, do jaké psoriáza ovlivnila kvalitu jejich života za poslední týden, a zahrnuje následující parametry: symptomy a pocity, denní aktivity, volnočasové aktivity, pracovní nebo školní aktivity, osobní vztahy a pocity související s léčbou. Účastníci odpovídají na 10 otázek na škále od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi často), s výjimkou otázky 7, která se nejprve ptá, zda jim kůže účastníka bránila v práci nebo studiu (Ano (skóre = 3) nebo Ne (skóre = 0), pak pokud "Ne", účastník je dotázán, jak velký problém měl jeho pleť v práci nebo studiu za poslední týden, s odpověďmi od 0 (vůbec ne), 1 (trochu) nebo 2 (a hodně).

Celkové skóre DLQI se pohybuje od 0 do 30, přičemž 30 odpovídá nejhorší kvalitě života a 0 odpovídá nejlepší. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.

Patient Benefit Index (PBI) se používá k posouzení přínosů léčby psoriázy relevantních pro pacienta jako funkce nejdůležitějších potřeb identifikovaných účastníkem před zahájením léčby.

Účastníci byli požádáni, aby zhodnotili přínosy léčby vyplněním dotazníku o prospěchu pacienta (PBQ), který se skládá z 25 prohlášení o cíli léčby bodovaných od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi).

PBI se vypočítá pro každého účastníka zvážením dosažených hodnot každého výroku podle jejich důležitosti pro jednotlivého pacienta, jak bylo hodnoceno před zahájením léčby. PBI se pohybuje od 0 (žádný přínos) do 4 (maximální přínos).

Zkoušející vyhodnotil závažnost/intenzitu každé nežádoucí příhody jako:

Mírné (asymptomatické nebo mírné příznaky; intervence není indikována; aktivity denního života (ADL) minimálně nebo nejsou ovlivněny); Střední (symptom(y) způsobují mírné nepohodlí; je indikován lokální nebo neinvazivní zásah; více než minimální interference s ADL, ale je schopen provádět každodenní sociální a funkční aktivity; může být vyžadována léková terapie); Závažné (příznaky způsobující vážné nepohodlí/bolest; příznaky vyžadující lékařskou/chirurgickou péči/intervence; interference s ADL včetně neschopnosti vykonávat každodenní sociální a funkční aktivity; nutná léková terapie).

Závažná nežádoucí příhoda je jakákoli AE vyskytující se při jakékoli dávce, která:

• Výsledkem byla smrt;
• Byl život ohrožující;
• Požadovaná hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace;
• Výsledkem je trvalé nebo významné postižení/neschopnost;
• byla vrozená anomálie/vrozená vada;
• Představoval důležitou lékařskou událost.