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Células AT19 modificadas con receptor de antígeno quimérico universal para neoplasias malignas hematológicas recidivantes/refractarias CD19+

11 de marzo de 2021 actualizado por: MEI HENG, Wuhan Union Hospital, China

Seguridad y eficacia de las células AT19 modificadas con receptor de antígeno quimérico universal en pacientes con neoplasias malignas hematológicas CD19+ recidivantes/refractarias: un estudio clínico de un solo centro, de etiqueta abierta y de un solo brazo

Este es un estudio de un solo brazo, de etiqueta abierta y de un solo centro para evaluar la seguridad y eficacia primarias de las células AT19 modificadas con receptor de antígeno quimérico universal en pacientes con neoplasias malignas hematológicas recidivantes o refractarias.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

  • La transferencia adoptiva de células CAR-T anti-CD19 autólogas puede inducir remisiones duraderas en pacientes con neoplasias malignas hematológicas recidivantes/refractarias, incluida la leucemia linfoblástica aguda de células B CD19+ (B-ALL), la leucemia linfoblástica crónica de células B (B-CLL), y linfoma de células B.
  • Sin embargo, existen múltiples desafíos para la fabricación de células CAR-T de pacientes con enfermedad avanzada, incluida la incapacidad para fabricar un producto, la progresión de la enfermedad o la muerte mientras se espera que el producto CAR-T esté disponible y la heterogeneidad entre los productos CAR-T autólogos que contribuye a actividad clínica impredecible y variable.
  • Las células T de donantes sanos pueden proporcionar una fuente para la producción de células CAR-T universales cuando se combinan con la edición de genes para prevenir la expresión de TCR endógenos y evitar la generación de GvHD en receptores con HLA no coincidente.
  • Las células T derivadas de la sangre del cordón umbilical de un donante sano son la fuente para la producción de células AT19 modificadas con CAR anti-CD19 universales. La tecnología de edición de genes CRISPR/cas9 se ha utilizado para eliminar TCR y HLA-I para evitar la GvHD y el rechazo de trasplantes.
  • Las células AT19 han mostrado una potente citotoxicidad en las células tumorales CD19+ y pueden erradicar eficazmente las células tumorales CD19+ en modelos de ratones con xenoinjerto, sin mostrar EICH.
  • Este estudio tiene como objetivo evaluar la seguridad y la eficacia preliminares de las células AT19 universales en pacientes con B-ALL, B-CLL y linfoma de células B en recaída o refractarios.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

27

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
        • Reclutamiento
        • Union Hospital, Huazhong University of Science and Technology
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 78 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. De 14 a 78 años (incluidos 14 y 78 años).
  2. Diagnóstico clínico de neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+, incluida la leucemia linfoblástica aguda, la leucemia linfocítica crónica y el linfoma.
  3. Neoplasias malignas de células B refractarias/recidivantes:

    A. Leucemia linfoblástica de células B refractaria/recidivante, que cumple uno de los siguientes criterios:

    i. Recurrencia dentro de los 6 meses posteriores a la primera remisión. ii. Enfermedad refractaria primaria que no puede lograr la remisión completa (RC) después de 2 ciclos de un régimen de quimioterapia estandarizado.

    iii. Fracaso en lograr RC o recaída después de una línea o múltiples líneas de quimioterapia de rescate.

    IV. No apto para trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), o abandono de HSCT debido a varias restricciones, o recaída después de HSCT.

    B. Linfoma de células B refractario/recidivante, que cumple con 1 de los primeros 4 puntos más el punto 5: i. Reducción del tumor inferior al 50 % o progresión de la enfermedad después de 4 ciclos de quimioterapia estándar.

    ii. Logró RC después de la quimioterapia estándar, pero recayó dentro de los 6 meses. iii. 2 o más recaídas después de RC. IV. No apto para HSCT, o abandono de HSCT debido a varias restricciones, o recaída después de HSCT.

    v. Los sujetos deben haber recibido un tratamiento adecuado en el pasado, incluido el anticuerpo monoclonal anti-CD20 y la quimioterapia combinada con antraciclinas.

  4. Tener una lesión medible o evaluable:

    A. Los pacientes con linfoma requieren una sola lesión ≥15 mm o 2 o más lesiones ≥10 mm.

    B. Los pacientes con leucemia requieren MRD de médula ósea persistentemente positivo o con recidiva positiva.

  5. La toxicidad relacionada con los tratamientos anteriores había regresado a < 1 nivel en el momento de la inscripción (excepto la toxicidad de bajo grado, como la alopecia).
  6. Los pacientes tienen buenas funciones de los órganos principales:

    A. Función hepática: ALT/AST < 2,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN) y bilirrubina total≤ 1,5 veces el LSN; B. Función renal: índice de aclaramiento de creatinina ≥ 60 ml/min. C. Función pulmonar: Saturación de oxígeno interior ≥ 95%. D. Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≥50%, sin hallazgos de ECG clínicamente significativos.

  7. Tiempo estimado de supervivencia ≥ 3 meses.
  8. El paciente o su tutor legal participa voluntariamente y firma un formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  1. El sistema nervioso central está involucrado en la leucemia y el linfoma.
  2. Pacientes seropositivos conocidos.
  3. Enfermedades del SNC, tales como epilepsia, isquemia/hemorragia cerebral, demencia, enfermedades del cerebelo o cualquier enfermedad autoinmune relacionada con el SNC.
  4. Insuficiencia cardíaca clase III o superior de la NYHA, o con arritmia maligna.
  5. Infarto de miocardio, angioplastia o colocación de stent, angina inestable u otros antecedentes cardíacos clínicamente significativos dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción.
  6. Pacientes que necesitan tratamiento inmediato para controlar la progresión tumoral o aliviar la carga tumoral.
  7. Enfermedades autoinmunes activas que requieren terapia inmunosupresora sistémica.
  8. Antecedentes de trombosis venosa profunda sintomática o embolia pulmonar en los 6 meses anteriores a la inscripción.
  9. Hipersensibilidad inmediata grave a cualquier fármaco que se utilice en este estudio.
  10. Mujeres que están embarazadas o amamantando.
  11. Otras condiciones inadecuadas a juicio de los investigadores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fludarabina + Ciclofosfamida + Células AT19
Los pacientes recibirán linfodepleción con fludarabina (30 mg/kg) y ciclofosfamida (300 mg/kg) en los días -5, -4 y -3, seguido de infusiones de células AT19 en los días 0-2. El estudio se dividirá en tres grupos: B-ALL, B-CLL y linfoma de células B. Se probarán dosis de 0,5 × 10 ^ 7, 1,0 × 10 ^ 7 y 2,0 × 10 ^ 7 células T CAR+ (con una tolerancia de ±20 %) en cada grupo en el estudio de escalada de dosis 3+3. Cada grupo de dosis tiene 3 pacientes. Si no surge DLT en el grupo, entonces el siguiente grupo usa la dosis más alta posterior. Si surge DLT en un solo sujeto en cualquier nivel de dosis, se inscribirán 3 sujetos más en el mismo nivel de dosis. La dosis máxima podría extenderse.
fludarabina 30 mg/kg en los días -5, -4 y -3; ciclofosfamida 300 mg/kg en los días -5, -4 y -3; Células CAR-NK-CD19 el día 0.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: dentro de los 2 años posteriores a la infusión
Los eventos adversos relacionados con la terapia se registrarán y evaluarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE, Versión 5.0) del Instituto Nacional del Cáncer.
dentro de los 2 años posteriores a la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta general (ORR) de la administración de células AT19 en neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias.
Periodo de tiempo: dentro de los 2 años posteriores a la infusión
La ORR se evaluará desde la infusión de células CAR T hasta la muerte o el último seguimiento (censurado).
dentro de los 2 años posteriores a la infusión
Tasa de respuesta completa (CRR) de la administración de células AT19 en neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias.
Periodo de tiempo: dentro de los 2 años posteriores a la infusión
La CRR se evaluará desde la infusión de células CAR T hasta la muerte o el último seguimiento (censurado).
dentro de los 2 años posteriores a la infusión
Supervivencia libre de progreso (PFS) de la administración de células AT19 en neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias.
Periodo de tiempo: 2 años después de la infusión
La SLP se evaluará desde la infusión de células CAR T hasta la muerte o el último seguimiento (censurado).
2 años después de la infusión
Duración de la respuesta (DOR) de la administración de células AT19 en neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias.
Periodo de tiempo: 2 años después de la infusión
La DOR se evaluará desde la infusión de células CAR T hasta la muerte o el último seguimiento (censurado).
2 años después de la infusión
Supervivencia general (SG) de la administración de células AT19 en neoplasias malignas hematológicas de células B CD19+ recidivantes/refractarias.
Periodo de tiempo: 2 años después de la infusión
La OS se evaluará desde la infusión de células CAR T hasta la muerte o el último seguimiento (censurado).
2 años después de la infusión

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Expansión in vivo y supervivencia de células AT19
Periodo de tiempo: 2 años después de la infusión
La cantidad de copias de AT19 CAR en la médula ósea y la sangre periférica se determinará mediante qPCR.
2 años después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

10 de marzo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

10 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

10 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

15 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Linfoma de células B

Ensayos clínicos sobre Fludarabina + Ciclofosfamida + Células CAR-NK-CD19

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