Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Circadin®:n teho ja turvallisuus hermoston kehitysvammaisten lasten unihäiriöiden hoidossa

sunnuntai 21. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Neurim Pharmaceuticals Ltd.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Circadinin®:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi unihäiriöiden lievittämisessä hermoston kehitysvammaisilla lapsilla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää Circadinin teho ja turvallisuus lapsille, joilla on hermoston kehityshäiriöitä, ja määrittää annos. Tämä satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus on suunniteltu arvioimaan kaksoissokkoutetun, 13 viikon Circadin-hoitojakson tehoa. 2/5 mg parantamaan unen ylläpitoa, unilatenssia ja muita parametreja lapsille, joilla on hermoston kehitysvamma. Circadin 2/5 mg:n tehon ja turvallisuuden arviointia jatketaan 13 viikon avoimen jatkojakson ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus lapsilla, joilla on diagnosoitu autismispektrihäiriöitä (ASD) ja neurogeneettisten sairauksien aiheuttamia hermoston kehitysvammoja.

Lapset, jotka on todettu kelvollisiksi tutkimukseen, seuraavat 4 viikon perusunihygieniaa ja käyttäytymisinterventiota, ja jatkavat 2 viikon yksisokkoutetussa (SB) lumelääkejaksossa. Sitten heidät satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan joko Circadin® 2 mg:aa tai lumelääkettä 3 viikon ajan kaksoissokkohoitojakson aikana.

Kolmen viikon hoidon jälkeen, viikon 5 ±3 päivän viimeisenä päivänä (käynti 3), unimuuttujat arvioidaan sen määrittämiseksi, tarvitaanko annoksen muuttamista (5 mg:aan). Lapset jatkavat sitten 2 tai 5 mg:n Circadin®- tai lumelääkettä vielä 10 viikon kaksoissokkojakson ajan. Tätä kaksoissokkojaksoa seuraa 13 viikon avoin jakso. 13 viikon avoimen jakson lopussa viikon 28 ±3 päivän viimeisenä päivänä (käynti 5) unimuuttujia arvioidaan sen määrittämiseksi, onko mahdollista ylimääräistä annoksen muutosta (eli annoksen nostaminen 5 mg:aan potilaat, jotka käyttävät edelleen 2 mg:aa tai annoksen nostaminen 10 mg:aan potilailla, jotka saavat 5 mg:aa) on tarpeen (jos annosta suurennetaan, annosta tulee nostaa 2 mg:sta 5 mg:aan tai 5 mg:sta 10 mg:aan ). Lapset jatkavat 2, 5 tai 10 mg Circadin®-annoksella avoimessa jaksossa vielä 78 viikon seurantajakson ajan, joka sisältää jatkuvan turvallisuuden seurannan ja 2 tehon arvioinnin aikapistettä viikoilla 41 ja 54. Tutkimus päättyy 2 viikon SB- lumelääkejaksoon.

Jokainen potilas osallistuu tutkimukseen toisen avoimen turvallisuusseurantajakson ja 2 viikon loppujakson loppuun asti. Tutkimuksen kesto on 112 viikkoa, sisältäen 4 viikon pesujakson unihygienia- ja käyttäytymisinterventioineen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

125

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Dordrecht, Alankomaat
        • Yulius Mental Health Organization
      • Ede, Alankomaat
        • Hospital Gelderse Vallei
      • Groningen, Alankomaat
        • University Medical Center Groningen
  • Ranska
      • Garches, Ranska
        • Hospital Raymond Poincare
      • Strasbourg,, Ranska
        • Strasbourg University Hospital Depatment of Child Psychiatry & Neurology
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Helsinki Sleep Clinic Vitalmed OY
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Childrens Hospital NHS FOUNDATION TRUST
      • Blackpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Blackpool Victoria Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Guy's & St. Thomas's NHS Foundation Trust of St Thomas's Hospital
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRC)
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
        • Crystal BioMedical Research, LLC
      • Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
        • Lake Mary Pediatrics
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33408
        • Mate Lazlo
    • Georgia
      • Smyrna, Georgia, Yhdysvallat, 30080-6315
        • Attalla Consultants LLC, dba Institue for Behabiovral medicine
    • Illinois
      • Naperville, Illinois, Yhdysvallat, 60563
        • AMR Baber research INC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Nevada
      • Henderson, Nevada, Yhdysvallat, 89052
        • Child Neurology Specialists/ CRCN
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Yhdysvallat, 08043
        • Clinical research center of New Jersey, LLC
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17822
        • Geinsinger Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37240
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • DeSoto, Texas, Yhdysvallat, 75115
        • InSite Clinical Research
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258
        • Road Runner Research, Ltd
    • Utah
      • Clinton, Utah, Yhdysvallat, 32763
        • Ericksen Research & Development
    • Washington
      • Bothell, Washington, Yhdysvallat, 98011
        • Pacific institute of medical science

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Voidakseen osallistua tutkimukseen kaikkien potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit seulonnassa:

  1. On oltava 2-17,5-vuotiaita lapsia vierailulla 2, jotka noudattavat tutkimuslääkkeen ottamista
  2. Sinulla on oltava laillisen huoltajan antama kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa)
  3. Hänellä on oltava dokumentoitu ASD-historia ICD-10- tai DSM-5/4-kriteerien mukaisesti tai niiden mukainen, tai neurogeneettisten sairauksien (esim. Smith-Magenisin oireyhtymä, Angelmanin oireyhtymä, Bournevillen tauti [mukulaskleroosi]) aiheuttamia hermoston kehitysvammoja. vahvistettiin tapausselosteella, joka osoittaa, että diagnoosi saavutettiin paikallisen lastenlääkärin tai lastenneurologin tai muun diagnoosiin kokeneen terveydenhuollon ammattilaisen arvioinnin kautta, joka otti huomioon varhaisen kehityshistorian ja koulutiedot.
  4. Sinulla on oltava tämänhetkisiä unihäiriöitä, mukaan lukien: vähintään 3 kuukauden huonokuntoinen uni, joka määritellään ≤6 tunnin jatkuvaksi uneksi JA/TAI ≥0,5 tunnin univiive valon sammutuksesta 3 yönä viidestä vanhempainraporttien ja potilaan sairaushistorian perusteella. (Ylläpito- ja latenssiongelmien ei välttämättä tarvitse olla samassa 3 yössä viikossa.)
  5. Saattaa olla vakaalla annoksella ei-suljettuja lääkkeitä 3 kuukauden ajan, mukaan lukien epilepsialääkkeet, masennuslääkkeet (selektiiviset serotoniinin takaisinoton estäjät [SSRI:t]), piristeet, kaikki mielialaa muuttavat lääkkeet ja beetasalpaajat. (Ainoastaan ​​beetasalpaajien antaminen aamulla on sallittua, koska öisin β-salpaajat voivat alentaa endogeenisen melatoniinin tasoa ja aiheuttaa unihäiriöitä)
  6. Unihäiriöt eivät johdu minkään samanaikaisen lääkkeen, kuten SSRI:n, piristeiden jne., suorista fysiologisista vaikutuksista.

Kun potilaat ovat suorittaneet 4 viikon unihygieniakoulutuksen (niille, jotka sitä tarvitsevat) ja 2 viikkoa lumelääkettä, he voivat jatkaa tutkimusta, jos he noudattavat seuraavia:

  • Jatka uniongelmakriteerien täyttämistä (katso Sisällyskriteeri 4) sähköiseen tapausraporttilomakkeeseen syötetyn uni- ja päiväpäiväkirjan perusteella
  • Vanhemmat osoittavat noudattavansa uni- ja päiväunia (5/7 yötä). Vaatimustenmukaisuus tarkoittaa, että vähintään 5 yönä 7:stä viikossa (yhteensä 2 viikkoa ennen jokaista suunniteltua käyntiä) vanhemmat täyttävät päiväkirjan sivut kaikilla pakollisilla kysymyksillä
  • Jatka kaikkien muiden kelpoisuusehtojen täyttämistä

Poissulkemiskriteerit:

Lapset, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:

  1. olet saanut hoitoa millä tahansa melatoniinilla 2 viikon aikana ennen käyntiä 1
  2. Sinulla on tunnettu allergia melatoniinille tai laktoosille
  3. Sinulla on tunnettu kohtalainen tai vaikea uniapnea
  4. sinulla on hoitamaton lääketieteellinen/tehottomasti hoidettu/psykologinen tila, joka voi olla unihäiriöiden etiologia
  5. Ei vastannut aiempaan Circadin®-hoitoon perustuen aiempaan sairaushistoriaan kahden viime vuoden aikana
  6. käytät tai olet käyttänyt kiellettyjä lääkkeitä 2 viikon aikana ennen käyntiä 1 (kohta 7.1)
  7. Ovatko hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä ehkäisyvälineitä ja/tai imettävät ja ovat seksuaalisesti aktiivisia (Raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä).
  8. Raskaana olevat naiset
  9. Osallistut tällä hetkellä kliiniseen tutkimukseen tai olet osallistunut lääkettä koskevaan kliiniseen tutkimukseen tutkimusta edeltäneiden 3 kuukauden aikana (tämä ei sisällä faasi I PK-tutkimukseen osallistuneita potilaita, jotka voidaan jo ottaa mukaan tutkimukseen)
  10. Lapset, joilla on tunnettu munuaisten tai maksan vajaatoiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo käsi
Lääke: Plasebo
Ohjausvarsi
Muut nimet:
  • Ohjaus
Active Comparator: Circadin 2/5/10 mg
Aktiivinen käsivarsi
Lääke: Circadin 2/5/10 mg
Circadin 2/5/10 mg. Aktiivinen käsivarsi
Muut nimet:
  • Aktiivinen käsivarsi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisnukkumisaika (TST)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Circadin® 2/5 mg minitabs -tablettien hoitovaikutusta verrattiin lumelääkkeen tehoon kokonaisuniaikaan, joka arvioitiin Sleep and Nap Diary -kyselylomakkeella 13 viikon kaksoissokkohoidon jälkeen.
13 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Univiive (minuuttia)
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Univiive (minuuttia), joka on johdettu uni- ja torkkupäiväkirjasta 13 viikon kaksoissokkohoidon Circadin 2/5 mg minitabsilla plaseboon verrattuna.

Mitä pienempi univiiveen arvo on, sitä parempi lopputulos.
13 viikkoa
Herätyksen jälkeen nukkumisen kesto
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Heräämisen jälkeen unen alkamisjakson kesto, joka on saatu Uni- ja torkkupäiväkirjasta 13 viikon kaksoissokkohoidon Circadin 2/5 mg minitabsilla plaseboon verrattuna.

Mitä lyhyempi arvo, sitä parempi lopputulos.
13 viikkoa
Herätysten määrä yötä kohti
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Herätysten lukumäärä yötä kohden arvioidaan uni- ja päiväpäiväkirjalla ja niistä tehdään yhteenveto 13 viikon kaksoissokkohoidon jälkeen kussakin hoitoryhmässä käyttämällä kuvaavia tilastoja.

Mitä pienempi luku, sitä parempi lopputulos.
13 viikkoa
Pisin unijakso
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Pisin unijakso 13 viikon kaksoissokkohoidon Circadin 2/5 mg:lla ja lumelääkkeellä jälkeen arvioitiin Sleep and Nap Diary -kyselylomakkeella.

Mitä pidempi unijakso, sitä parempi lopputulos.
13 viikkoa
Sosiaalinen toiminta – Lasten globaali arviointiasteikko (CGAS)
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Children's Global Assessment Scale (CGAS) -kysely mittaa sosiaalista toimintaa kotona, koulussa ja yhteisössä.

Pisteet vaihtelevat 1:stä, mikä on huonoin, 100:aan, mikä on paras.
13 viikkoa
Käyttäytyminen kotona ja koulussa – vahvuudet ja vaikeudet -kysely (SDQ)
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ) on lyhyt, 25 kohdan mittainen käyttäytymis- ja emotionaalisten vaikeuksien mitta, jota voidaan käyttää arvioimaan lasten käyttäytymistä kotona ja koulussa.

SDQ koostuu 25 osasta, jotka on jaettu viiteen ala-asteikkoon: 1) tunneoireet (5 kohtaa); 2) käyttäytymisongelmat (5 kohdetta); 3) yliaktiivisuus/tarkkauttamattomuus (5 kohdetta); 4) vertaissuhdeongelmat (5 kohdetta); ja 5) prososiaalinen käyttäytyminen (5 kohdetta).

Ala-asteikot 1–4 lasketaan yhteen kokonaisvaikeuspistemäärän luomiseksi (joka vaihtelee välillä 0–40). Jokainen SDQ:n kohta pisteytetään 3-pisteen järjestysasteikolla, jossa 0 = ei totta, 1 = jokseenkin totta ja 2 = varmasti totta, korkeammat pisteet osoittavat suurempia ongelmia.
13 viikkoa
Keskeyttäneiden määrä
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Keskeyttäneiden määrä 13 viikon kaksoissokkohoidon aikana Circadin 2/5 mg ja lumelääkehaaroissa.
13 viikkoa
Uniparametrien arviointi aktigrafian avulla
Aikaikkuna: 13 viikkoa

Aktigrafia on validoitu menetelmä, jolla mitataan objektiivisesti uniparametreja ja keskimääräistä motorista aktiivisuutta päivien tai viikkojen aikana käyttämällä noninvasiivista laitetta.

Huolimatta suurista ponnisteluista kiinnittymisen varmistamiseksi, aktigrafian seuranta oli haastavaa tässä populaatiossa, ja suurin osa potilaista (75 % Circadin-ryhmässä ja 77 % lumelääkeryhmässä) kieltäytyi käyttämästä laitetta ja/tai otti sen pois joskus yön aikana. Vain 12 potilaalla Circadin-ryhmässä ja 13:lla lumeryhmässä oli tiedot sekä lähtötilanteesta että 13 viikon hoidosta, eikä edes heillä ollut mahdollista varmistaa, että he käyttivät laitetta koko yön.
13 viikkoa
Turvallisuus ja siedettävyys – Hoidon ilmenevät merkit ja oireet (TESS) yhteenveto.
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.
Hoito Emergent Signs and Symptoms (TESS). Merkkejä ja oireita, joita ei havaittu lähtötilanteessa (esim. ennen hoidon aloittamista) ja/tai pahentunut, vaikka se olisi ollut lähtötilanteessa.
13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.
Turvallisuus ja siedettävyys – verenpaine (mmHg)
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.

Systolinen ja diastolinen verenpaine (mmHg) Normaali verenpaine (BP) on alle 140/70 mmHg eli systolinen verenpaine alle 140 mmHg ja diastolinen verenpaine alle 70 mmHg.

Normaalin alueen sisällä olevat arvot tarkoittavat hyviä turvallisuus- ja siedettävyystuloksia.
13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.
Turvallisuus ja siedettävyys – pulssi (lyöntiä minuutissa)
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.

Circadin-hoidon turvallisuus ja siedettävyys lumelääkkeeseen verrattuna: Pulssitaajuus. Terveiden aikuisten normaali pulssi vaihtelee välillä 60-100 lyöntiä minuutissa (bpm).

Normaalin alueen sisällä olevat arvot tarkoittavat hyviä turvallisuus- ja siedettävyystuloksia.
13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.
Turvallisuus ja siedettävyys – hengitystiheys (bpm)
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.

Hengitystiheys (hengitysmäärää minuutissa). Itsenäisesti asuvien iäkkäiden ihmisten normaali hengitystiheys on 12-18 hengitystä minuutissa, kun taas pitkäaikaishoitoa tarvitsevilla se on 16-25 hengitystä minuutissa.

Normaalin alueen sisällä olevat arvot tarkoittavat hyviä turvallisuus- ja siedettävyystuloksia.
13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.
Turvallisuus ja siedettävyys – kehon lämpötila (°C)
Aikaikkuna: 13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.

Kehon lämpötila (°C). Normaali ruumiinlämpö vaihtelee henkilön, iän, aktiivisuuden ja vuorokaudenajan mukaan. Se vaihtelee välillä 36,1 °C - 37,2 °C.

Normaalin alueen sisällä olevat arvot tarkoittavat hyviä turvallisuus- ja siedettävyystuloksia.
13 viikkoa, 26 viikkoa, 52 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurim Pharmaceuticals Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Paul Gringras, PhD, Thoma's Hospital, Westminster Bridge Rd, London
  • Päätutkija: Robert Findling, MD, Kennedy Krieger Institute, Baltimore, Maryland, USA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 21. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NEU_CH_7911

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Univaikeudet

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa