Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Vismodegibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ruksolitinibin kanssa keski- tai korkeariskisen myelofibroosin (MF) hoidossa

perjantai 4. toukokuuta 2018 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen IB/III, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus vismodegibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ruksolitinibin kanssa verrattuna lumelääkkeeseen ja ruksolitinibiin potilailla, joilla on keski- tai korkeariskinen myelofibroosi

Tässä monikeskustutkimuksessa, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa tutkimuksessa arvioidaan vismodegibin plus (+) ruksolitinibin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen + ruksolitinibiin verrattuna potilailla, joilla on keski- tai korkean riskin MF. Tutkimus jaetaan kahteen osaan. Tutkimuksen vaiheen Ib osa koostuu osallistujista, jotka saavat avoimesti vismodegibia (150 milligrammaa [mg] suun kautta [PO] kerran päivässä [QD]) + ruksolitinibia (PO kahdesti päivässä [BID]). Turvallisuusarviointi suoritetaan, kun ensimmäiset 10 osallistujaa on hoidettu 6 viikon ajan. Tehoa ja turvallisuutta koskeva analyysi suunnitellaan 10 ensimmäiselle osallistujalle viikolla 24. Osallistujien seulonta ja ilmoittautuminen keskeytetään tämän arvioinnin aikana. Sen jälkeen voidaan ottaa mukaan vielä 10 osallistujaa arvioimaan edelleen tehoa ja turvallisuutta (viikolla 24) ennen tutkimuksen vaiheen III satunnaistusosan aloittamista. Vastaavasti osallistujien seulonnassa ja ilmoittautumisessa on toinen lykkäys tämän arvioinnin aikana. Tutkimuksen vaiheeseen Ib osallistuneet osallistujat saavat edelleen vismodegibia (150 mg PO QD) + ruksolitinibia (PO BID) 48 viikon ajan, jos kliinistä hyötyä havaitaan 24 viikon jälkeen. Vaiheen III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu osa tutkimuksesta ottaa mukaan noin 84 osallistujaa. Osallistujat jaetaan satunnaisesti suhteessa 1:1 (kaksoissokko) saamaan joko vismodegibia (150 mg PO QD) + ruksolitinibia (PO BID) tai lumelääkettä (PO QD) + ruksolitinibia (PO BID) enintään 48 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10126
        • A.O.U. Citta' Della Salute E Della Scienza-P.O. Molinette;S.C. Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50135
        • Az. Osp. Di Careggi; Divisione Di Ematologia
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Tom Baker Cancer Centre-Calgary; Clinical Research Unit
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Centre; Oncology
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Centre Hospitalier De L'Universite De Montreal, Hopital Notre-Dame
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Med. Klinik IV; Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammz
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Campus Virchow-Klinikum Charité Centrum 14; Medizinische Klinik m.S. Hämatologie u. Onkologie
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33908
        • Florida Cancer Specialists-Broadway, Fort Myers
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33705
        • Florida Cancer Specialist, North Region
      • West Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33401
        • Florida Cancer Specialists
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
        • Oncology Hematology Care Inc
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Uni of Texas - Md Anderson Cancer Center; Dept of Leukemia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Patologisesti vahvistettu primaarisen MF:n, polysytemia vera MF:n tai postessential thrombocythemia MF -diagnoosi Maailman terveysjärjestön vuoden 2008 tarkistettujen kriteerien mukaan
  • Keskitaso 1, keskitaso 2 tai korkea riski IWG-MRT Dynamic International Prognostic Scoring Systemin mukaan
  • Elinajanodote >= 6 kuukautta
  • Perifeerisen veren blastiluku on alle (
  • Palpoitava splenomegalia, joka on yli (>) 5 senttimetriä (cm) vasemman kylkimarginaalin alapuolella
  • Itäisen onkologiaosuuskunnan suorituskykytila ​​0–2
  • Riittävä maksan ja munuaisten toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi hoito Hedgehog- tai Janus-kinaasireitin estäjillä
  • Hoito vahvoilla sytokromi P450 3A4:n estäjillä/indusoijilla 28 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Aiempi hoito keskisuuren tai suuren riskin MF:n hoitoon mukaan lukien kemoterapia, interferoni, talidomidi, busulfaani, lenalidomidi, anagrelidi tai androgeenit 28 päivän sisällä ennen päivää 1
  • Aikaisempi pernan poisto tai pernan säteilytys
  • Riittämätön luuydinreservi
  • Osallistujat, joilla on aiemmin ollut verihiutaleiden määrä < 50 000/mccL tai ANC < 500/ml, paitsi myeloproliferatiivisen kasvaimen hoidon tai sytotoksisen hoidon aikana jostain muusta syystä
  • Suunniteltu allogeeninen luuytimensiirto tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Placebo + ruksolitinibi
Osallistujat saavat lumelääkettä (PO QD) yhdessä ruksolitinibin kanssa (annos riippuu osallistujan lähtötason verihiutaleiden määrästä) enintään 48 viikon ajan.
Muut: Plasebo
Plaseboa annetaan PO QD enintään 48 viikon ajan.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annetaan PO BID aloitusannoksena, joka riippuu osallistujien lähtötason verihiutaleiden määrästä enintään 48 viikon ajan.
Kokeellinen: Vismodegibi + ruksolitinibi
Osallistujat saavat vismodegibia (150 mg PO QD) yhdessä ruksolitinibin kanssa (annos riippuu osallistujan verihiutaleiden lähtötasosta) enintään 48 viikon ajan.
Lääke: Ruksolitinibi
Ruksolitinibia annetaan PO BID aloitusannoksena, joka riippuu osallistujien lähtötason verihiutaleiden määrästä enintään 48 viikon ajan.
Lääke: Vismodegib
Vismodegibia annetaan annoksena 150 mg PO QD enintään 48 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Erivedge

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähentävät pernan tilavuutta enemmän tai yhtä paljon kuin (>=) 35 % lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Riippumattoman arviointikomitean (IRC) määrittämä kansainvälisen työryhmän myeloproliferatiivisten kasvainten tutkimus ja hoito (IWG-MRT) tarkistettuja vastekriteerejä käyttäen
Viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen remissio (CR) ja osittainen remissio (PR) viikolla 24, IRC:n määrittämänä käyttämällä IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteerejä
Aikaikkuna: Viikko 24
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasma Vismodegib-pitoisuus vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Sitoutumaton Vismodegib-pitoisuus vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Alfa 1 -happoglykoproteiinipitoisuus vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Ennakkoannostus (0 tuntia) viikoilla 6, 12, 24, 36 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat >= 35 %:n laskun pernan tilavuudessa lähtötasosta IRC:n määrittämänä käyttäen IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteerejä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Perustaso, viikko 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vähentävät pernan tilavuutta >= 35 % lähtötasosta, tutkijan määrittämänä viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on CR ja PR, IRC:n määrittämä käyttämällä IWG-MRT:n tarkistettuja vastauskriteerejä viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on CR ja PR, tutkijan määrittämänä viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 48
Viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaisvasteprosentti (CR, PR ja kliininen paraneminen) viikoilla 24 ja 48 IRC:n määrittämänä käyttäen IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteerejä
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 48
Viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kokonaisvasteprosentti (CR, PR ja kliininen paraneminen) viikoilla 24 ja 48, jonka tutkija on määrittänyt käyttämällä IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteerejä
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 48
Viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat anemiavasteen viikoilla 24 ja 48, jonka tutkija on määrittänyt käyttämällä IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteereitä
Aikaikkuna: Viikot 24 ja 48
Viikot 24 ja 48
Oirevasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus (osallistujat, jotka saavuttavat >= 50 %:n vähennyksen lähtötasosta myeloproliferatiivisen kasvaimen oireiden arviointilomakkeessa [MPN-SAF] oireiden kokonaispistemäärä [TSS])
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Vastauksen kesto, jonka tutkija ja IRC määrittävät käyttäen IWG-MRT:n tarkistettuja vastekriteerejä tai kuoleman mistä tahansa syystä tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (52 viikkoa)
Lähtötilanne jopa 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (52 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luuydinfibroosin perustilanne parani viikoilla 24 ja 48, tutkijan määrittämänä käyttämällä eurooppalaista konsensusluokitusjärjestelmää
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden luuydinfibroosin parannus lähtötilanteesta oli viikoilla 24 ja 48 riippumattoman patologian arvioinnin määrittämänä käyttäen eurooppalaista konsensusluokitusjärjestelmää
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Etenemisestä vapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 1 vuosi sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on suorittanut 48 viikon hoidon)
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 1 vuosi sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on suorittanut 48 viikon hoidon)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vähentävät väsymystä >= 50 % lähtötasosta viikoille 24 ja 48 MPN-SAF TSS:n mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat >= 50 %:n laskun muiden oireiden ja vaikutuskohteiden pisteissä lähtötasosta viikkoihin 24 ja 48 MPN-SAF:n mittaamana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat merkittävän parannuksen Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön elämänlaatukyselyn 30 pistemäärän perusarvosta viikoille 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Merkittävä parannus määritellään 10 pisteen muutokseksi.
Lähtötilanne, viikot 24 ja 48
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 1 vuosi sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on suorittanut 48 viikon hoidon)
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (jopa 1 vuosi sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on suorittanut 48 viikon hoidon)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Perustaso 48 kuukauteen asti
Perustaso 48 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 25. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WO29806
  • 2015-001620-33 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa