Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus INFUSE-luusiirteestä (BMP-2) sääriluun pseudartroosin hoidossa tyypin 1 neurofibromatoosissa (NF1) (NF107-BMP2)

keskiviikko 29. syyskuuta 2021 päivittänyt: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

Tutkimus INFUSE-luusiirteestä (Rekombinantti ihmisen luun morfogeneettinen proteiini-2/absorboituva kollageenisieni) sääriluun pseudartroosin hoidossa neurofibromatoosi 1:ssä (NF1)

Nykyisessä tutkimuksessa ehdotetaan BMP-2:n (INFUSE), anabolisen aineen, lisäämistä TPA:n (sääriluun pseudartroosin) korjaamisen leikkauskohtaan NF1-tautia sairastavilla lapsilla verrattuna kontrolliryhmään potilaista, joita hoidettiin kirurgisesti ilman BMP-2:ta. Seuraavia erityistavoitteita käsitellään: 1) sen määrittämiseksi, johtaako osteogeenisen aineen (BMP-2) käyttö TPA:n kirurgisen korjauksen aikana NF1-potilailla luun paranemiseen; 2) dokumentoida BMP-2:n turvallisuus lasten NF1-populaatiossa; ja 3) kerätä, käsitellä ja säilyttää biologisia näytteitä leikkauksen aikana tulevia tutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

NF-konsortion monikeskusryhmä suorittaa satunnaistetun tutkimuksen. Yhteensä 54 potilasta satunnaistetaan saamaan hoitoa INFUSE Bone Graftilla tai ilman sitä kirurgisen korjauksen aikana. Kaikille potilaille käytetään tavanomaista kirurgista toimenpidettä, mukaan lukien: pseudartroosikudoksen resektio; jäykän intramedullaarisen sauvan asettaminen; ja autogeenisen luusiirteen sijoittaminen suoliluun harjasta. BMP-ryhmän potilaille BMP-2:ta sisältävä INFUSE-laite asetetaan lisäksi intraoperatiivisesti osteotomiakohtaan. Murtuman yhdistäminen määritetään pisteyttämällä röntgenkuvia (RUST-pisteet) aivokuoren luun fuusioitumisen ja kalluksen muodostumisen varalta osteotomiakohdassa. RUST-pisteet 12 kuukauden kuluttua leikkauksesta on ensisijainen tulosmitta tehokkuuden määrittämiseksi. Toissijaisiin toimenpiteisiin kuuluu paranemiseen kuluvan ajan määrittäminen (kuukaudet); elämänlaatua koskevat toimenpiteet; toiminnalliset kävelytoimenpiteet; ja murtumien ilmaantuvuus leikkauksen jälkeen. Tämä tutkimus, kun se on onnistuneesti suoritettu, määrittää, parantaako INFUSE Bone Graftin käyttö sääriluun pseudartroosin paranemista NF1:ssä, ja dokumentoi turvallisuuskysymykset. Riippumatta tuloksista, näiden kahden ryhmän (verrokki tai BMP) parempi suorituskyky voi toimia kipeästi kaivatussa kontrollihaarassa tulevissa tutkimuksissa, jotka koskevat muita kohdennettuja terapeuttisia aineita NF1:een liittyvään luusairauteen. Kansainvälinen työryhmä ortopedisista kirurgeista ja NF-asiantuntijoista on perustettu, ja se on sitoutunut tämän tutkimuksen onnistuneeseen loppuun saattamiseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Children's Lurie Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana Unversity
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children' Hospital Boston and Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children' Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 kuukautta - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • NF1:n diagnoosi NIH Consensus Conference -kriteereillä. Sääriluun pseudartroosin lisäksi yhden tai useamman seuraavista NF1:n diagnostisista kriteereistä on oltava läsnä:
  • Kuusi tai useampi cafe'-au-lait-kohtaa (≥ 0,5 cm ennen murrosikää; ≥ 1,5 cm postpuberteetilla)
  • Pisamia kainalossa tai nivusissa Optisen polun gliooma
  • Kaksi tai useampi iiris Lisch kyhmyt
  • Kaksi tai useampi neurofibrooma tai yksi pleksiforminen neurofibrooma
  • Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on NF1
  • Potilailla on oltava sääriluun pseudartroosi, joka voi aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta. Röntgenlöydösten (AP & lateraalisten jalkojen röntgenkuvat) on tuettava sääriluun pseudartroosin diagnosointia, kun krooninen ei-liitos.
  • Ikä 2-18 vuotta opiskeluhetkellä.
  • Suorituskykytaso: Karnofsky ≥ 50 prosenttia yli 10-vuotiaille potilaille ja Lansky ≥ 50 prosenttia potilaille tai ≤ 10-vuotiaille.

Aikaisempi terapia:

  • Potilaat, joille on tehty yksi aikaisempi leikkaus sääriluun pseudartroosin korjaamiseksi, voivat osallistua tutkimukseen, jos heillä on murtuma.
  • BMP-2:n käyttö aiemmassa leikkauksessa on sallittua, mutta potilaat, jotka ovat aiemmin altistuneet, on tutkittava BMP-2:n, naudan kollageenin ja rhBMP-2:ta neutraloivien vasta-aineiden varalta.
  • BMP-2:n aikaisempi käyttö on sallittua, mutta se kirjataan mahdolliseksi lisäystekijäksi.
  • Potilaat, joille on tehty 2 tai useampi aiempi leikkaus pseudartroosin korjaamiseksi, eivät ole kelvollisia

Kasvainten puuttuminen:

  • Potilaiden on suoritettava leikkauksen kohteena olevan jalan perusteellinen fyysinen tarkastus. Jos fyysinen koe on epäselvä kasvainten esiintymisen varalta, alaraajojen normaali MRI vaaditaan ennen kuin kelpoisuus täyttyy.
  • Jos ipsilateraalisessa jalassa on näyttöä pleksiformisesta neurofibroomasta tai nodulaarisesta neurofibroomasta, jonka halkaisija on > 3 cm, ne eivät ole kelvollisia tutkimukseen.
  • Elintoimintojen vaatimukset

  • Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:

    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1500/
    • µl Verihiutaleiden määrä > 100 000/
    • µl Hemoglobiini ≥ 10,0 gm/dl

Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

  • seerumin kreatiniinin enimmäisarvo 1,5 mg/dl TAI
  • kreatiniinipuhdistuma ≥ 70 ml/min/1,73 m2.

Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

  • seerumin kreatiniinin enimmäisarvo 1,5 mg/dl TAI
  • kreatiniinipuhdistuma ≥ 70 ml/min/1,73 m2.

Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

  • Kokonaisbilirubiini < 1,5 x iän normaalin yläraja ja SGPT (seerumin glutamic pyruvic transaminase, ALT) < 2 x iän normaalin yläraja
  • Seerumin D-vitamiinitaso ≥ 10 ng/ml

Poissulkemiskriteerit:

  • NF1-diagnoosin dokumentoinnin puute
  • Sääriluun murtuma ilman merkkejä pseudartroosista tai sääriluun dysplasiasta
  • Sääriluun dysplasia / taipuminen ilman murtumaa tai pseudartroosia
  • Minkä tahansa kokoinen pleksimuotoinen neurofibrooma tai nodulaarinen neurofibrooma, jonka halkaisija on > 3 cm ja joka koskee ipsilateraalista jalkaa, mukaan lukien lonkka
  • Jos pleksiformin esiintymistä epäillään, mutta se ei ole varma fyysisessä tutkimuksessa, jalan MRI voidaan osoittaa tämän poissulkemiseksi.
  • Aiemmin MPNST (pahanlaatuinen ääreishermon tuppikasvain) tai mikä tahansa muu pahanlaatuinen kasvain kuin oireeton ja stabiili näköhermon gliooma
  • Näköhermon gliooma, joka on johtanut ennenaikaiseen murrosikään tai minkä tahansa asteen näkövammaisuuteen
  • Näkövamma mistä tahansa syystä
  • Ennenaikainen murrosikä mistä tahansa syystä
  • Muu verenpaine kuin lievä essentiaalinen hypertensio hallinnassa lääkkeillä
  • Kaikenlainen metastaattinen sairaus
  • Riittämätön neurovaskulaarinen tila kyseisessä raajassa, mikä voi vaarantaa paranemisen
  • Aktiivinen tai tunnettu aiempi infektio pseudartroosikohdassa
  • Aktiivinen systeeminen infektio
  • Muu vamma tai tila, joka estää liikkumisen tai tutkimusarviointien suorittamisen
  • Kaksi tai useampi aikaisempi leikkaus sääriluun pseudartroosin vuoksi
  • Kahdenvälinen sääriluun dysplasia
  • Kirurgisen lähestymistavan valinta, joka ei sisällä määrättyä kirurgista interventiota, johon tulee sisältyä pseudartroosikudoksen poistaminen, intramedullaarisen sauvan sijoittaminen Williamsin menetelmää käyttäen ja autogeeninen luusiirrännäinen suoliluun harjasta jaettu osteotomiakohtaan
  • Normaali ipsilateral pohjeluu ilman suunniteltua fibulaarista osteotomiaa leikkauksen aikana
  • Allergia luun morfogeneettiselle proteiinille
  • Allergia naudan kollageenituotteille
  • Positiiviset vasta-ainetiitterit BMP-2:lle, naudan kollageenille tai BMP-2:ta neutraloiville vasta-aineille ennen leikkausta
  • Olet käyttänyt jotakin seuraavista lääkkeistä annoksesta riippumatta vähintään 1 kuukauden ajan 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta: anaboliset aineet, glukokortikoidit (ei sisällä inhaloitavia glukokortikoideja), kasvuhormoni, lisäkilpirauhashormoni (PTH)
  • Leikkauksen jälkeisten lääkkeiden tarve, jotka voivat häiritä implantin luun paranemista, kuten steroideja (ei kuitenkaan pieniannoksisia aspiriinia tai tavanomaisia ​​perioperatiivisia tulehduskipulääkkeitä)
  • Hoitamaton endokriininen poikkeavuus, kuten kilpirauhasen vajaatoiminta, lisäkilpirauhashormonihäiriö
  • Vaikea D-vitamiinin puutos, seerumin 25-OH (hydroksi) D-vitamiini < 10 ng/ml (25 nmol/l) Potilaita, joiden D-vitamiinipitoisuus on < 10 ng/ml, voidaan hoitaa D-vitamiinilla ja harkita uudelleen ottamista, kun tasot ovat riittävät.
  • Naiset, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia käyttämättä tehokasta ehkäisyä
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: INFUSE Bone Graft (BMP-2)
Lapset, joilla on NF1 ja sääriluun pseudartroosi ja jotka tarvitsevat leikkausta, saavat INFUSE-luusiirteen kirurgiseen protokollaan. Tavanomaisen kirurgisen lähestymistavan jälkeen epänormaalin pseudartroottisen kudoksen resektio, jäykän intramedullaarisen sauvan sijoittaminen (kirurgin valinnan mukaan) ja autogeenisen luusiirteen sijoittaminen suoliluun harjasta; lisäksi kollageenisienen muodossa oleva INFUSE-luusiirde kääritään sääriluun ympärille kirurgisen prosessin aikana.
Laite: INFUSE Bone Graft (BMP-2)
INFUSE-luusiirde, joka sisältää BMP-2:ta kollageenisienellä, kääritään sääriluun ympärille kirurgisen prosessin aikana.
Placebo Comparator: Ohjausryhmä
Lapset, joilla on NF1 ja sääriluun pseudartroosi ja jotka tarvitsevat leikkausta, saavat vain vakiokirurgisen protokollan. Tämä sisältää epänormaalin pseudartroottisen kudoksen resektion, jäykän intramedullaarisen sauvan sijoittamisen (kirurgin valinnan mukaan) ja autogeenisen luusiirteen sijoittamisen suoliluun harjasta.
Menettely: Ohjausryhmä
Kontrolliryhmä saa normaalin kirurgisen protokollan ilman INFUSE-laitteen lisäämistä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RUST Pisteet
Aikaikkuna: 12 kk leikkauksen jälkeen. Pistemäärää 12 kuukautta leikkauksen jälkeen käytetään paranemisen onnistumisen määrittämiseen, ja se on raportoitu pistemäärä.
RUST-asteikko (Radiographic Union Score for Tibial fractures; RUST) kehitettiin vuonna 2010 mittaamaan sääriluun murtumien paranemista, ja se on validoitu NF1-populaatiossa. Tätä käytettiin ensisijaisena tulosmittana tässä kokeessa. Pistemäärä perustuu luukuoren röntgenkuvaukseen AP:n (anterior-posterior) ja lateraalisten röntgensäteiden perusteella. Näissä näkymissä nähdyille neljälle sääriluun aivokuorelle annetaan kullekin arvosana 1-3, jolloin 1 tarkoittaa, ettei paranemista, 2 edustaa jonkin verran kallustumista ja 3 edustaa luukuoren paranemista. Neljä pistettä lasketaan yhteen, jolloin kokonaispistemäärä on 4-12. Tässä tutkimuksessa RUST-pisteiden kokonaisarvo 9-12, jossa vähintään 2 arvioitavaa aivokuorta, joiden pistemäärä on 3, katsotaan parantuneeksi. Pisteiden 5-8 katsotaan edustavan osittaista paranemista, ja pisteen 4 katsotaan parantumattomaksi.
12 kk leikkauksen jälkeen. Pistemäärää 12 kuukautta leikkauksen jälkeen käytetään paranemisen onnistumisen määrittämiseen, ja se on raportoitu pistemäärä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen paranemiseen kuluva aika kuukausissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden ajan leikkauksen jälkeen.
Paranemisaika määritetään RUST-pisteillä, jotka lasketaan 3 kuukauden välein leikkauksen jälkeen. Ensimmäinen aikapiste, jolloin RUST-asteikolla saavutetaan pisteet 9-12, katsotaan parantumisen loppuunsaattamisen ajaksi. Raportoidaan yksi aikapiste, joka on ensimmäisen paranemisen ajankohta.
Lähtötilanne 12 kuukauden ajan leikkauksen jälkeen.
Taittumisnopeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
Potilaiden lukumäärä, joilla on murtuma yhden vuoden sisällä leikkauksesta.
12 kuukautta leikkauksen jälkeen
Pitkäaikainen taittuminen
Aikaikkuna: vuosittain, jopa 10 vuotta leikkauksen jälkeen
Potilaiden lukumäärä, joilla on murtuma pitkäaikaisen, jopa 10 vuoden seurannan aikana.
vuosittain, jopa 10 vuotta leikkauksen jälkeen
Kymmenen metrin ajastettu kävely
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Aika (sekuntia) kymmenen metrin ajastuskävelyn suorittamiseen. Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Sekä 6 kuukautta että 12 kuukautta raportoitu.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Kivun intensiteetti
Aikaikkuna: mitattu leikkauksen jälkeisillä käynneillä 6 viikkoa, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
Kivun intensiteetti mitattiin käyttämällä Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) -mittaria 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille. Tämä on itseraportoiva kipuasteikko, jossa lapset valitsivat yhden kuudesta kasvoista osoittamaan nykyistä kipuaan. Pisteet vaihtelevat 0–10, jolloin 0 tarkoittaa, ettei kipua ole (onnelliset kasvot) ja 10 edustaa eniten kipua.
mitattu leikkauksen jälkeisillä käynneillä 6 viikkoa, 3 kuukautta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta leikkauksen jälkeen
Elämänlaatupisteet - Yläraajojen ja fyysisten toimintojen ydinasteikko
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatupisteet – Transfer and Basic Mobility Core Scale
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatupisteet - Urheilun ja fyysisen toiminnan ydinasteikko
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaadun pisteet – Kivun/mukavuuden ydinasteikko
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatupisteet – Onnellisuuden ydinasteikko
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatupisteet - Maailmanlaajuinen toimivuusasteikko
Aikaikkuna: Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.
Elämänlaatua (QOL) mitattiin tutkimuksen aikana käyttäen Pediatric Outcome Data Collection Instrument -laitetta (PODCI), validoitua asteikkoa, jonka American Academy of Ortopedic Surgeons on kehittänyt mittaamaan ortopedisten toimenpiteiden tuloksia. Tässä tutkimuksessa käytetty vanhempien raporttilomake koostuu 86 Likert-muotoisesta kysymyksestä, jotka kattavat 5 aluetta (yläraajat ja fyysinen toiminta; siirto ja perusliikkuvuus; urheilu/fyysinen toiminta; kipu/mukavuus; ja onnellisuusasteikot). Lisäksi lasketaan globaali toiminnallisuusasteikko. Kunkin ala-asteikon pisteet vaihtelevat 0–100, ja alhaisemmat pisteet edustavat parempaa elämänlaatua.
Arvioitu 6 ja 12 kuukauden kohdalla leikkauksen jälkeen. Raportoitu kuukausi 12.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Alabama at Birmingham

Yhteistyökumppanit

Medtronic
The Children's Tumor Foundation

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Bruce R. Korf, MD, PhD, Univ. of Alabama at Birmingham

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 24. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NF107
  • W81XWH-12-1-0155 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Dept. of Defense - US Army)
  • G140004 (Muu tunniste: FDA IDE)
  • 507821 (Muu tunniste: Medtronic)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NF1

Kliiniset tutkimukset INFUSE Bone Graft (BMP-2)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa