Hoito, jossa yhdistetään rilutsoli ja IFB-088 bulbaarimyotrofisessa lateraaliskleroosissa (kokeiluprotokolla)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Todennäköisen tai lopullisen ALS:n diagnoosi tarkistettujen El Escorialin kriteerien [29] mukaan, sairauden bulbaarialku, familiaalinen tai satunnainen muoto,
2. Potilaan ilmoittamat oireet alkavat ≤ 18 kuukautta ennen seulontaa,
3. Aikuiset miehet tai naiset, vähintään 18-vuotiaat,
4. SVC > 60 % iän ja sukupuolen ennustetusta arvosta,
5. ALSFRS-R-pisteet ≥ 36, pisteet 3 tai 4 kohdasta 3 (nieleminen),
6. Hoito rilutsolilla 100 mg/vrk, vakaalla annoksella vähintään yhden kuukauden ajan ja hyvin siedetty,
7. Hedelmällisessä iässä oleva mies- tai naispotilas10, joka suostuu käyttämään erittäin tehokkaita mekaanisia ehkäisymenetelmiä (seksuaalista pidättymistä, kohdunsisäistä laitetta, molemminpuolista munanjohtimien tukos, vasektomisoitu kumppani) koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen,
8. Potilas, joka luki, ymmärsi ja allekirjoitti ICF:n,
9. Potilas, joka on valmis noudattamaan opintokäynnin aikataulua ja pystyy ymmärtämään ja noudattamaan protokollan vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

1. Tunnetut muut merkittävät neurologiset sairaudet,
2. Vakavat sairaudet tai sairaudet (esim. epästabiili sydänsairaus, syöpä, hematologinen sairaus, hepatiitti tai maksan vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta), joka ei ole stabiloitunut tai joka saattaa vaatia sairaalahoitoa ja saattaa vaarantaa tutkimukseen osallistumisen,
3. Epänormaali munuaisten toiminta seulonnassa, joka määritellään arvioiduksi glomerulusfiltraationopeudeksi (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2,
4. Epänormaali maksan toiminta seulonnassa, joka määritellään kokonaisbilirubiinitasoksi > 1,5 ULN ja/tai ASAT- ja/tai ALAT-arvoksi > 3 ULN,
5. Neutropenia (ANC <1,5 x 109/l) seulonnassa,
6. Muita hermo-lihasheikkouden syitä,
7. Ei-progressiivinen tai erittäin nopeasti etenevä ALS (ALSFRS-R:n lasku sairauden alkamisesta satunnaistukseen ≤ 0,1 / kk tai ≥ 1,2 / kk)11,
8. Ei-invasiivinen ilmanvaihto,
9. Trakeotomia,
10. Painonpudotus ≥ 10 % verrattuna potilaan ilmoittamaan painoon oireiden alkaessa tai painoindeksiin <18 kg/m2 seulonnassa,
11. dementia tai muu vakava aktiivinen psykiatrinen sairaus, mukaan lukien itsemurha-ajatukset, jotka on arvioitu Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla,
12. Potilas, jolla on merkittävä keuhkosairaus, joka ei johdu ALS:stä tai joka tarvitsee hoitoja, jotka saattavat vaikeuttaa ALS:n hengitystoimintojen vaikutuksen arviointia,
13. Edaravonilla hoidettu potilas ALS:n vuoksi,
14. Potilas, joka käyttää luvattomia samanaikaisia ​​hoitoja, eli kohtalaisia ​​tai vahvoja CYP1A2:n estäjiä tai indusoijia, vahvoja CYP2D6:n tai 2C19:n estäjiä tai indusoijia ja vahvoja OCT2:n estäjiä, kuten kohdassa 6.2 on lueteltu. Etinyyliestradiolia sisältävät yhdistelmäehkäisyvalmisteet ovat kiellettyjä samanaikaisia ​​lääkkeitä,
15. > 10 savukkeen tupakointi päivässä (e-savukkeet ja nikotiinilaastarit ovat sallittuja),
16. Tunnettu yliherkkyys jollekin IMP:n aineosalle tai apuaineelle,
17. Raskaana olevat, imettävät naiset,
18. Potilas, joka osallistui toiseen tutkimuslääkkeeseen (tutkimuslääkkeisiin) 30 päivän kuluessa ennen satunnaistamista tai 5 edellisen tutkimustuotteen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
19. Potilas, joka on menettänyt vapautensa hallinnollisella tai laillisella tuomiolla tai joka on holhouksen tai rajoitetun oikeussuojan alainen.