Évaluation de l'efficacité de l'ajout de rituximab au traitement standard du purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) (STAR)

Le PTT est un trouble qui provoque la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux sanguins du corps. Si les caillots bloquent en fait les vaisseaux sanguins, le flux sanguin est limité à divers organes, notamment le cerveau, les reins et le cœur. Cela peut entraîner des problèmes neurologiques, des accidents vasculaires cérébraux, une fonction rénale anormale et des problèmes cardiaques. Parce qu'un grand nombre de plaquettes sont utilisées dans le processus de coagulation du sang, les personnes atteintes de PTT ont un nombre réduit de plaquettes circulant dans leur sang. Ils ont également moins de globules rouges qui circulent dans leur sang parce que les globules rouges se décomposent prématurément lorsque le sang passe devant un caillot sanguin.

Le traitement principal du PTT est la plasmaphérèse, également appelée échange de plasma, qui est une procédure qui fait circuler le sang d'une personne dans une machine qui élimine d'abord le plasma endommagé, puis ajoute du plasma de donneur sain dans le sang. Ensuite, les patients reçoivent une transfusion sanguine avec le nouveau sang. Les corticostéroïdes, un type de médicament qui réduit la quantité d'anticorps fabriqués par le corps d'une personne, sont également couramment utilisés en conjonction avec l'échange de plasma pour traiter le PTT. L'échange de plasma est généralement efficace, le nombre de plaquettes et de globules rouges revenant à la normale une fois la procédure terminée. Cependant, certaines personnes connaissent une rechute du PTT et nécessiteront des échanges plasmatiques répétés. Le rituximab, un anticorps actuellement utilisé pour traiter le lymphome et la polyarthrite rhumatoïde, peut améliorer la réponse du système immunitaire et réduire le nombre de jours nécessaires pour subir la procédure d'échange plasmatique. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité du rituximab en association avec la plasmaphérèse pour améliorer une réponse précoce au traitement chez les personnes atteintes de PTT et réduire la probabilité d'une rechute du PTT.

Cette étude de 3 ans recrutera des personnes qui ont récemment reçu un diagnostic de PTT ou qui ont récemment fait une rechute et qui n'ont pas encore eu six échanges plasmatiques au cours de l'épisode actuel de PTT. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir soit des échanges plasmatiques et des corticostéroïdes, soit des échanges plasmatiques, des corticostéroïdes et du rituximab. Le sang sera prélevé sur les participants au départ et chaque jour, ils subiront la procédure d'échange de plasma. Tous les participants recevront un échange de plasma chaque jour jusqu'à ce que leur numération plaquettaire soit normale et que les signes de lésions tissulaires se soient améliorés. Les participants recevront des corticostéroïdes tous les jours jusqu'à l'arrêt de l'échange plasmatique, moment auquel la posologie sera progressivement réduite jusqu'à 7 semaines après le dernier échange plasmatique. Les participants recevant du rituximab recevront la première dose par voie intraveineuse dans les 7 jours suivant le premier échange plasmatique ; ils continueront à recevoir du rituximab une fois par semaine pendant 4 semaines. Une fois les échanges de plasma terminés, tous les participants bénéficieront de soins de suivi de routine avec leur médecin pour s'assurer qu'il n'y a pas de rechute du PTT. Au cours de l'année suivant l'entrée dans l'étude, des prélèvements sanguins supplémentaires auront lieu à des moments variables. Les chercheurs de l'étude surveilleront la santé des participants au cours des 3 années suivant l'entrée dans l'étude en faisant un suivi auprès de leur médecin ou par des appels téléphoniques périodiques. Une partie du sang sera collectée et stockée à des fins de recherche future sur le TTP ; ceci est facultatif.