Bewertung der Wirksamkeit der Zugabe von Rituximab zur Standardbehandlung bei thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (TTP) (STAR)

TTP ist eine Erkrankung, die zur Bildung von Blutgerinnseln in den kleinen Blutgefäßen im ganzen Körper führt. Wenn die Blutgerinnsel tatsächlich die Blutgefäße blockieren, wird der Blutfluss auf verschiedene Organe, einschließlich Gehirn, Nieren und Herz, eingeschränkt. Dies kann zu neurologischen Problemen, Schlaganfall, Nierenfunktionsstörungen und Herzproblemen führen. Da eine große Anzahl von Blutplättchen für den Blutgerinnungsprozess verwendet wird, haben Menschen mit TTP eine verringerte Anzahl von Blutplättchen, die in ihrem Blut zirkulieren. Sie haben auch weniger rote Blutkörperchen, die in ihrem Blut zirkulieren, weil die roten Blutkörperchen vorzeitig zerfallen, wenn Blut an einem Blutgerinnsel vorbeiströmt.

Die primäre Behandlung für TTP ist Plasmapherese, auch Plasmaaustausch genannt, ein Verfahren, bei dem das Blut einer Person durch eine Maschine zirkuliert, die zuerst das beschädigte Plasma entfernt und dann gesundes Spenderplasma in das Blut hinzufügt. Als nächstes erhalten die Patienten eine Bluttransfusion mit dem neuen Blut. Kortikosteroide, eine Art von Medikament, das die Menge an Antikörpern reduziert, die der Körper einer Person bildet, werden ebenfalls häufig in Verbindung mit Plasmaaustausch zur Behandlung von TTP verwendet. Der Plasmaaustausch ist in der Regel wirksam, wobei sich die Anzahl der Blutplättchen und roten Blutkörperchen nach Abschluss des Eingriffs wieder normalisiert. Einige Menschen erleben jedoch einen Rückfall der TTP und benötigen wiederholte Plasmaaustausche. Rituximab, ein Antikörper, der derzeit zur Behandlung von Lymphomen und rheumatoider Arthritis verwendet wird, kann die Reaktion des Immunsystems verbessern und die Anzahl der Tage verringern, die für das Plasmaaustauschverfahren benötigt werden. Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Rituximab in Kombination mit Plasmaaustausch zur Verbesserung eines frühen Behandlungsansprechens bei Menschen mit TTP und zur Verringerung der Wahrscheinlichkeit eines Rückfalls von TTP.

In diese 3-Jahres-Studie werden Personen aufgenommen, bei denen kürzlich TTP diagnostiziert wurde oder die kürzlich einen Rückfall erlitten haben und die während der aktuellen TTP-Episode noch nicht sechs Plasmaaustausche hatten. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder Plasmaaustausch und Kortikosteroide oder Plasmaaustausch, Kortikosteroide und Rituximab erhalten. Den Teilnehmern wird zu Studienbeginn Blut abgenommen und sie werden jeden Tag dem Plasmaaustauschverfahren unterzogen. Alle Teilnehmer erhalten jeden Tag einen Plasmaaustausch, bis ihre Blutplättchenzahl normal ist und sich die Anzeichen von Gewebeschäden gebessert haben. Die Teilnehmer erhalten täglich Kortikosteroid-Medikamente, bis der Plasmaaustausch beendet ist. Zu diesem Zeitpunkt wird die Dosierung schrittweise bis 7 Wochen nach dem letzten Plasmaaustausch reduziert. Teilnehmer, die Rituximab erhalten, erhalten die erste Dosis intravenös innerhalb von 7 Tagen nach dem ersten Plasmaaustausch; Sie erhalten weiterhin 4 Wochen lang einmal pro Woche Rituximab. Nach Abschluss des Plasmaaustauschs werden alle Teilnehmer routinemäßig von ihren Ärzten nachbetreut, um sicherzustellen, dass kein TTP-Rückfall auftritt. Im 1 Jahr nach Studieneintritt finden zu unterschiedlichen Zeiten zusätzliche Blutentnahmen statt. Die Forscher der Studie werden die Gesundheit der Teilnehmer in den 3 Jahren nach Studieneintritt überwachen, indem sie mit ihren Ärzten oder durch regelmäßige Telefonanrufe nachfragen. Ein Teil des Blutes wird für zukünftige TTP-Forschungszwecke entnommen und aufbewahrt; Dies ist optional.