A GNC-401 tanulmány hosszú távú kiterjesztése

Fő felvételi kritériumok:

1. A beteg írásos beleegyezését adta a vizsgálatban való részvételhez;
2. Az RMS jelenlegi diagnózisa a McDonald 2017 kritériumai alapján;
3. A betegeknek be kell fejezniük a GNC-401 vizsgálatot. A befejezés a GNC 401 vizsgálat 48. heti értékeléseinek elvégzését jelenti;
4. Nincsenek klinikai (relapszusok) vagy MRI-jelei (≥2 új, 10 mm-nél nagyobb átmérőjű T2-lézió) az akut SM-betegség aktivitásának a GNC 401 vizsgálat 48. heti MRI-je alapján, vagy ha igen, ismételten kezelték a vizsgálatba való belépés előtt rituximab;
5. B-sejtszáma ≤0,05 x 109 CD19 sejt/l (a GNC 401 vizsgálat végén vagy a GNC 402 vizsgálatba való bevonása előtt (a rutin klinikai gyakorlatból elérhető eredmény); ha nem kezelték újra rituximabbal a GNC- vizsgálatba való belépés előtt 402, havi B-sejt-számlálást hajtanak végre, és a kezelőorvos fontolóra veszi az újrakezelést, ha a B-sejtek >0,05 x 109 CD19 sejt/l);

Fő kizárási kritériumok

1. Bármilyen olyan betegség diagnózisának felbukkanása a GNC-401 vizsgálat során, amely nem az SM-nek köszönhető, és jobban megmagyarázhatja a beteg neurológiai jeleit és tüneteit;
2. Testtömeg ≤40 kg;
3. A rituximab-terápia folytatásának ellenjavallata;
4. rituximabot kapott kevesebb mint 12 nappal a vizsgálatba való belépés előtt;

5. A következő gyógyszerek bármelyikének használata a GNC 401 vizsgálat 48. hete óta:

   1. β-interferon (IFN), glatiramer-acetát, iv. immunglobulin (IVIG), dimetil-fumarát vagy teriflunomid;
   2. Natalizumab, mitoxantron, kladribin, alemtuzumab, ciklofoszfamid, szisztémás citotoxikus terápia, teljes limfoid besugárzás és/vagy csontvelő-transzplantáció;
   3. Nagyon erős immunmoduláló terápia, mint például: okrelizumab, ofatumumab, fingolimod, sziponimod, ozanimod vagy anticitokin terápia, plazmaferézis vagy azatioprin;
   4. Bármilyen kísérleti gyógyszer az SM kezelésére;
6. Nemkívánatos események általános terminológiai kritériumai (CTCAE) 2. vagy annál magasabb fokozatú limfopenia (a GNC 401 vizsgálat 48. hete alapján);

7. Bármilyen súlyos orvosi vagy pszichiátriai rendellenesség, amely befolyásolná a beteg azon képességét, hogy teljesítse a vizsgálat követelményeit, beleértve:

   1. skizofrénia diagnózisa vagy kórtörténete;
   2. Középsúlyos vagy súlyos bipoláris zavar, súlyos depressziós rendellenesség, súlyos depressziós epizód, a kórtörténetben szereplő öngyilkossági kísérlet vagy jelenlegi öngyilkossági gondolatok jelenlegi diagnózisa;
   3. Jelenlegi vagy múltbeli (az elmúlt 2 évben) alkohol- vagy kábítószerrel való visszaélés;
8. Súlyos vagy akut szívbetegség anamnézisében vagy jelenléte, mint például kontrollálatlan szívritmuszavar vagy aritmia, kontrollálatlan angina pectoris, kardiomiopátia vagy kontrollálatlan pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] 3. vagy 4. osztály);
9. Ismert képtelenség az MRI vizsgálatra;
10. Ellenjavallatok az 5% -os glükóz oldatos infúzió használatához;
11. Képtelenség a vizsgálati utasítások követésére vagy a vizsgálati értékelések elvégzésére a protokollban meghatározottak szerint;
12. Bármilyen kórelőzményben szereplő rák, a bazálissejtes karcinóma és/vagy in situ méhnyakrák kivételével, és csak akkor, ha sikeresen kezelték teljes műtéti reszekcióval, dokumentált tiszta szélekkel és bármely, a vizsgáló által meghatározott, orvosilag instabil állapottal;
13. Terhes vagy szoptató nők;
14. Kóros májfunkciós tesztek: aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normál tartomány felső határának kétszerese (ULN), vagy konjugált bilirubin a normálérték felső határának kétszerese, vagy alkalikus foszfatáz (AP) vagy gamma-glutamil-transzferáz (GGT) >3-szor ULN;