Clinical Trials on 常染色体または性連鎖劣性遺伝病 in Japan

合計453件

Kyorin University

わからない

ADPKD 患者に対するトルバプタンの有効性

常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者を対象としたOPC-41061の長期投与試験［試験延長156-04-001］

常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Kyorin University
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

ADPKD に対する DNA 分析の臨床的意義 (DNAAA)

常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）患者を対象としたOPC-41061の長期投与試験（2）【試験156-05-002の延長】

常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Kyorin University
Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan

わからない

ADPKD高血圧症治療におけるCCB安全性試験

腎臓、多嚢胞性、常染色体優性

日本
Kyorin University

完了

PKD進行に対する水摂取の有効性研究。 (ESWP)

病気の進行 | 常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

ADPKD患者を対象としたトルバプタンの市販後調査研究

常染色体優性多発性嚢胞腎

日本
Novo Nordisk A/S

完了

成長ホルモン欠乏症またはターナー症候群に対してノルディトロピン®を使用する患者の非介入研究 (NordiPAD)

ターナー症候群 | 成長ホルモン障害 | 子供の成長ホルモン欠乏症 | 遺伝性疾患

日本
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) 患者におけるトルバプタンの長期安全性と有効性を検討する試験 [日本での試験 156-04-251 の延長]

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）

日本
Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan

わからない

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）を伴う高血圧の二次治療の有効性と安全性に関する研究

腎臓、多嚢胞性、常染色体優性

日本
Janssen Pharmaceutical K.K.

募集

X連鎖性網膜色素変性症の日本人参加者の観察研究

X連鎖網膜色素変性症

日本
Rege Nephro Co., Ltd.

募集

ADPKD患者におけるタミバロテンの研究

常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD)

日本
Janssen Pharmaceutical K.K.

募集

X連鎖網膜色素変性症の日本人参加者の治療のためのAAV5-hRKp.RPGRの研究

X連鎖網膜色素変性症

日本
Sanofi

終了しました

ベングルスタットによる常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）の長期治療 (STAGED-PKD-EXT)

先天性嚢胞腎

ドイツ, スペイン, アメリカ, オーストラリア, ベルギー, 日本, 大韓民国, オランダ
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するTAS-205の研究

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Takeda

募集

リュープロレリン酢酸エステル注射キット11.25mgの特定医薬品使用状況調査「全例調査脊髄球部筋萎縮症（SBMA）」

脊髄および延髄の筋萎縮症

日本
National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

完了

DMDにおけるNS-065/NCNP-01の探索的研究

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
National Center of Neurology and Psychiatry, Japan
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

完了

DMDにおけるNS-089/NCNP-02の探索的研究

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Pfizer

完了

BeneFIX 薬物使用成績調査［全件監視］

血友病 B

日本
GlaxoSmithKline

完了

イドゥルスルファーゼ薬剤によって GSK2788723 に対して誘発される交差反応の可能性をテストする研究

ムコ多糖症Ⅱ型

日本
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

積極的、募集していない

DMDにおけるNS-089/NCNP-02の伸長研究

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)

日本
Novo Nordisk A/S

招待による登録

阻害剤を使用する血友病 A または血友病 B 患者における Alhemo® による治療に関する市販後調査 (全例調査)

血友病A | 血友病B

日本
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

募集

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（REACH-DMD）患者におけるTAS-205の第3相試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Daiichi Sankyo Co., Ltd.
Orphan Disease Treatment Institute Co., Ltd.

完了

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における DS-5141b の研究

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Daiichi Sankyo Co., Ltd.

積極的、募集していない

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における DS-5141b の長期延長試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Suzuka Hospital
Nagoya University

わからない

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの心機能障害に対するカルベジロールの予防効果

心筋症 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Kobe University
Nobelpharma; Japan Medical Association

わからない

デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける安全性、忍容性、および有効性を調査するための NPC-14 (硫酸アルベカシン) の第 II 相試験 (NORTH POLE DMD)

筋ジストロフィー、デュシェンヌ型

日本
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

Tolvaptan Phase 3 Efficacy and Safety Study in Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD) (TEMPO3:4)

常染色体優性多発性嚢胞腎

アメリカ, ベルギー, イギリス, ロシア連邦, フランス, オーストラリア, オランダ, イタリア, 日本, デンマーク, ルーマニア, ポーランド, カナダ, アルゼンチン, ドイツ
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

募集

EPPを使用した研究対象者は痛みを伴わずに日光への曝露量を増やすことができた (INSPIRE)

赤血球生成プロトポルフィリン症（EPP） | X 連鎖プロトポルフィリン症 (XLP)

アメリカ, スペイン, フランス, 日本, イギリス, イタリア, オーストラリア, ポーランド, ブルガリア, チェコ, オランダ
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するTAS-205の第IIa相試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

日本
Genzyme, a Sanofi Company

終了しました

Venglustat が ADPKD 患者の将来の治療法となり得るかどうかを判断するために設計された医学研究研究 (STAGED-PKD)

常染色体優性多発性嚢胞腎

ベルギー, ドイツ, チェコ, アメリカ, イタリア, ポーランド, アルゼンチン, オーストラリア, オーストリア, カナダ, 中国, デンマーク, フランス, イスラエル, 日本, 大韓民国, オランダ, ポルトガル, ルーマニア, スペイン, 台湾, 七面鳥, イギリス
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

完了

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の研究

ムコ多糖症Ⅱ型

日本
Kyowa Kirin Co., Ltd.

積極的、募集していない

X染色体連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症患者の縦断的観察に関するアジアのパートナーとの共同研究 (SUNFLOWER)

X連鎖低リン血症

日本
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

完了

常染色体優性多発性嚢胞腎患者の観察研究 (OVERTURE)

常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD)

アメリカ, アルゼンチン, オーストラリア, ベルギー, ブラジル, カナダ, チェコ共和国, フランス, ドイツ, イタリア, 日本, オランダ, ノルウェー, ポーランド, ルーマニア, スペイン, スウェーデン, スイス, 七面鳥, イギリス
Novo Nordisk A/S

完了

Non-Interventional Study of NovoSeven® Used in Patients With Haemophilia A and B With Inhibitors When Undergoing Surgery

先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B

日本
Novo Nordisk A/S

完了

Non-Interventional Study of NovoSeven® Used in Patients With Haemophilia A and B With Inhibitors Under Normal Clinical Practice

先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B

日本
Novo Nordisk A/S

完了

Non-Interventional Study of NovoSeven® Used as On-demand Treatment of Bleeds in Patients With Haemophilia A and B With Inhibitors

先天性出血性疾患 | インヒビターを伴う血友病A | インヒビターを有する血友病B

日本
Bayer

完了

阻害剤の有無にかかわらず、重症血友病A型またはB型患者におけるBAY 1093884の単回漸増用量および複数回用量研究

血友病A | 血友病 B

ウクライナ, イギリス, ブルガリア, ドイツ, 日本
Baxalta now part of Shire
Takeda

完了

RIXUBIS Drug Use-Result Survey (Japan)

血友病 B

日本
Genzyme, a Sanofi Company

完了

日本人ファブリー病患者におけるファブラザイム補充療法の長期安全性および有効性研究。

ファブリー病

日本
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

積極的、募集していない

ムコ多糖症II型患者におけるJR-141の延長研究

ムコ多糖症Ⅱ型

日本
Novo Nordisk A/S

完了

血友病 A または B 患者における NNC128-0000-2011 の 2 つの異なる単回投与の安全性と薬物動態の調査

先天性出血性疾患 | 血友病A | 血友病B

スペイン, ドイツ, 日本
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

完了

ムコ多糖症II患者におけるJR-141の研究

ムコ多糖症Ⅱ型

日本
Weill Medical College of Cornell University
Bayer; University Hospital, Bonn

完了

重度または中等度の血友病 A または B の女性：国際多施設研究

血友病A | 血友病 B

アメリカ, イスラエル, オーストラリア, イタリア, スウェーデン, ドイツ, 日本, オランダ, 台湾
Baxalta now part of Shire

完了

血友病AまたはBおよび高力価阻害剤を有する被験者におけるフェイバNFによる予防的治療とオンデマンド治療の有効性と安全性の研究

血友病A | 血友病 B | インヒビターを伴う血友病AまたはB

ポーランド, アメリカ, ブルガリア, ルーマニア, 日本, ロシア連邦, ニュージーランド, クロアチア, ウクライナ, ブラジル
Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

終了しました

ADPKD患者におけるバルドキソロンメチルの試験 - FALCON (FALCON)

常染色体優性多発性嚢胞腎 | ADPKD

アメリカ, スペイン, イギリス, オーストラリア, フランス, 日本, ドイツ, ベルギー, チェコ, イタリア
Kyowa Kirin Co., Ltd.

完了

X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の被験者におけるKRN23の研究

X連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症

日本, 大韓民国
Novo Nordisk A/S

招待による登録

Refixia®による市販後調査（使用結果調査）

血友病B

日本, デンマーク
Genzyme, a Sanofi Company

完了

心臓ファブリー病患者におけるFabrazyme®補充療法の安全性と有効性に関する研究

ファブリー病

日本
Kyowa Kirin Co., Ltd.

完了

X連鎖低リン血症性くる病/骨軟化症の小児患者におけるKRN23の研究

X連鎖性低リン血症性くる病/骨軟化症

日本

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