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X-연관 부신백질이영양증(X-ALD)의 부신척수신경병증 형태(AMN)에 대한 임상 시험
총 1566 건
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Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's Hospital종료됨대사 질환 | 줄기세포 이식 | 만성 육아종증 | 골수 이식 | 지중해빈혈 | 비스코트-알드리치 증후군 | 유전병 | 말초혈액 줄기세포 이식 | 소아과 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 동종 이식 | 복합 면역 결핍 | X-연관 림프증식성 질환
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National Cancer Institute (NCI)모병
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Andrea GropmanChildren's National Research Institute완전한오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...완전한
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B미국, 스페인, 대만, 칠면조, 폴란드, 크로아티아, 이탈리아, 말레이시아, 브라질, 영국, 헝가리, 이스라엘, 태국, 일본, 남아프리카, 캐나다, 프랑스, 아르헨티나
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B스페인, 이탈리아, 그리스, 독일, 영국
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Novo Nordisk A/S완전한
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Novo Nordisk A/S완전한
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B모로코, 아랍 에미리트, 알제리, 오만, 사우디 아라비아
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.모병
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Seoul National University Hospital모병
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AryoGen Pharmed Co.완전한인자 VII 결핍 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B | 글란즈만 혈소판무력증이란, 이슬람 공화국
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University Children's Hospital, Zurich완전한페닐케톤뇨증 | OTC 결핍 | 대사의 선천적 오류 | 우레아 순환 장애 | 메이플 시럽 소변 질환 | 메틸말론산혈증 | 아미노산병증 | 환자 보고 결과 측정스위스
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University Hospital, Clermont-FerrandGroupe Hospitalier Pitie-Salpetriere완전한Adult Patients Ventilated More Than 48 h | Stable Respiratory and Hemodynamic Conditions for SBT | Consent of Patients | 동맥선프랑스
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University of New MexicoAbbVie아직 모집하지 않음미간 찌푸린 주름 | 보조제 아연은 보툴리눔 독소의 효능을 증가시킬 수 있습니다 | 이마의 보툴리눔 독소 치료를 위한 아연 보충 | 보툴리눔톡신,화장품 | 보조 구강 아연 및 보툴리눔 독소
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Faculty Hospital Kralovske Vinohrady완전한
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)완전한
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RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel Hill초대로 등록결절성 경화증 | 다운 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 레트 증후군 | 터너 증후군 | 윌리엄스 증후군 | 엔젤만 증후군 | 염색체 22q11.2 결실 증후군 | 클라인펠터 증후군 | 펠란-맥더미드 증후군 | Dup15Q 증후군 | 스미스 마제니스 증후군미국
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병안드로겐 무감각 증후군 | AIS, CAIS, PAIS 및 MAIS의 대사 매개변수 | AIS, CAIS, PAIS 및 MAIS에서의 종양 형성 | 성적 기능 AIS, CAIS, PAIS 및 MAIS미국
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Novo Nordisk A/S완전한
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...모병
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 B스페인, 영국, 호주, 대만, 프랑스, 말레이시아, 미국, 오스트리아, 캐나다, 이스라엘, 일본, 태국, 알제리, 아르헨티나
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute of Arthritis...완전한
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Novo Nordisk A/S완전한건강한 | 선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B오스트리아, 스웨덴, 스페인, 스위스, 영국, 독일, 말레이시아, 덴마크, 남아프리카, 태국, 이탈리아
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Weill Medical College of Cornell UniversityNovartis Pharmaceuticals종료됨
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 B미국, 네덜란드, 독일, 마케도니아, 구 유고슬라비아 공화국, 영국, 이탈리아, 말레이시아, 헝가리, 태국, 프랑스, 러시아 연방, 칠면조, 일본, 남아프리카, 캐나다
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...완전한
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Novo Nordisk A/S완전한건강한 | 선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B영국
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Novo Nordisk A/S완전한
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 혈우병 A | 혈우병 B벨기에, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 헝가리, 오스트리아, 스웨덴, 이란, 이슬람 공화국, 아르헨티나, 아일랜드, 폴란드, 포르투갈, 슬로바키아
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network; Office...완전한
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University of California, San Francisco모병점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병미국
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B일본
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Novo Nordisk A/S완전한건강한 | 선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B프랑스
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B프랑스, 영국, 스페인, 이스라엘, 폴란드, 칠면조, 헝가리
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B미국, 덴마크, 프랑스, 영국
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris아직 모집하지 않음혈우병 A | 혈우병 B | 낭포성 섬유증 | 겸상 적혈구 질환 | 근이영양증, Duchenne | 취약 X 증후군 | 헌팅턴병 | 근긴장성 이영양증 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 신경 섬유종증-누난 증후군 | 근이영양증, 베커 | 다음을 포함한 단일 유전자 질환의 가족력 맥락에서 침습적인 산전 진단 | 근위 척추 근육 위축 | MODY2 당뇨병 | X-연관 수두증프랑스
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Fairview University Medical Center알려지지 않은점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환미국
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한크라베병 | 점액다당류증 II형(MPS II) | 점액다당류증 I형(MPS I) | 점액다당류증 III형(MPS III) | 점액다당류증 유형 VI(MPS VI)미국
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모집하지 않고 적극적으로
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Boston Children's HospitalMassachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor College... 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로재생 불량성 빈혈 | 선천성 각화증 | Hoyeraal Hreidarsson 증후군 | 레베즈 증후군미국, 노르웨이, 스웨덴
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B미국
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B일본
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Novo Nordisk A/S완전한선천성 출혈 장애 | 억제제가 있는 혈우병 A | 억제제가 있는 혈우병 B사우디 아라비아, 알제리, 칠면조, 독일, 폴란드, 네덜란드, 이탈리아, 벨기에, 남아프리카, 영국, 스웨덴, 오스트리아, 포르투갈, 프랑스, 체코 공화국, 베네수엘라
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...빼는