Deferasirox-kalsium-vitamin D3-terapien for postmenopausal osteoporose (PMOP) (PMOP)

Postmenopausal osteoporose (PMOP) er en systemisk benmetabolismesykdom, karakterisert ved progressiv bentap etter overgangsalderen og en påfølgende økning i frakturrisiko. Østrogenmangel som følge av overgangsalder er kjent for å øke benresorpsjonen og akselerere bentap. Videre kan postmenopausale kvinner utvise jernakkumulering, i tillegg til østrogenmangel. Forhøyede jernnivåer er en risikofaktor for PMOP hos postmenopausale kvinner, og reduksjon av jernoverskuddet av jernchelatorer har vist seg å være til fordel for bencellemetabolismen in vitro og forbedre beinet in vivo ved å normalisere osteoklastisk benresorpsjon og dannelse.

Selv om sikkerheten og effekten av deferasirox har blitt grundig evaluert hos pasienter med overbelastning av jern, er det ingen data fra jernakkumulerte postmenopausale kvinner, enn si hos jernakkumulerte postmenopausale kvinner med osteoporose. Derfor, ved den nåværende planlagte dosen, er bekreftelse av sikkerhet og effekt avgjørende i den nåværende studien for å legge grunnlaget for en fremtidig fase III klinisk studie.

Dette er en prospektiv fase II, randomisert, åpen, placebokontrollert studie av kalsium-vitamin D3 pluss deferasirox vs. kalsium-vitamin D3 for postmenopausal osteoporose. Ti postmenopausale kvinner diagnostisert med osteoporose av DXA, som ble ledsaget av jernakkumulering (serum 500ng/ml≤ferritin≤1000ng/ml), vil randomiseres til å motta kalsium-vitamin D3 pluss deferasirox eller kalsium-vitamin D3 (n = 5 per arm) ).

Hovedmålet er å bestemme sikkerheten og tolerabiliteten av tilleggsbehandling med deferasiroks hos postmenopausale kvinner som behandles med kalsium-vitamin D3 for osteoporose, og å innhente utforskende data om effekten av jernkeleringsbehandlingen. Reduksjonen i jernnivåer med deferasirox kan gi et levedyktig terapeutisk alternativ for å dempe jernakkumuleringen forbundet med PMOP.