- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Arvelige metabolske lagringssykdommer in United States
Totalt 26859 resultater
-
Horizon Pharma USA, Inc.Fullført
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullført
-
Translational Research Center for Medical Innovation...RekrutteringNøytral lipidlagringssykdomKina, Forente stater, Frankrike, Østerrike, Tyskland, Italia, Japan, Nederland, Storbritannia
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityIkke lenger tilgjengeligMetakromatisk leukodystrofiForente stater
-
ShireFullført
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomJapan, Taiwan, Tyrkia, Forente stater, Brasil
-
Sangamo TherapeuticsPåmelding etter invitasjonFabrys sykdom | Fabrys sykdom, hjertevariantForente stater, Australia, Storbritannia
-
SanofiRekrutteringGauchers sykdom type IIIForente stater, Tyskland, Ungarn, Frankrike, Kina, Japan, Canada, Argentina, Italia, Tyrkia
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomForente stater
-
Freeline TherapeuticsAvsluttetLysosomale lagringssykdommer | Fabrys sykdomForente stater, Norge, Tyskland, Østerrike, Storbritannia, Italia, Canada
-
University of WashingtonNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereUkjent
-
Baylor Research InstituteFullført
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeGM1 Gangliosidosis | GM1 Gangliosidosis, Type I | GM1 Gangliosidosis, Type 2 | Beta-galaktosidase-1 (GLB1) mangelForente stater, Canada, Storbritannia, Tyrkia, Brasil
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringLungefibrose | Friske Frivillige | Hermansky-Pudlak syndrom (HPS)Forente stater
-
Horizon Pharma USA, Inc.FullførtArvelig mitokondriell sykdom, inkludert Leigh syndromForente stater
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TilbaketrukketKolitt | Cytokiner | Hermanski-Pudlak syndrom | Lymfocytter | LegemiddelvurderingForente stater
-
Horizon Pharma USA, Inc.Fullført
-
AVROBIOAvsluttetFabrys sykdomForente stater, Australia, Brasil
-
ShireFullførtFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Australia, Tsjekkia, Finland, Paraguay, Polen, Slovenia
-
PfizerIkke lenger tilgjengeligGauchers sykdomForente stater, Israel
-
Baylor Research InstituteShireUkjentLivskvalitet | Nyreinsuffisiens | HjertehendelseForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, ikke rekrutterendeTay-Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater, Argentina, Tsjekkia, Portugal, Den russiske føderasjonen, Tyrkia, Storbritannia, Brasil, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Spania
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; ProtalixFullførtFabrys sykdomForente stater, Belgia, Danmark, Italia, Storbritannia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtFabrys sykdomForente stater, Polen, Nederland, Canada, Argentina, Storbritannia, Norge, Brasil, Tsjekkisk Republikk
-
National Center for Research Resources (NCRR)Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereFullførtCystinoseForente stater
-
Amicus TherapeuticsFullførtFabrys sykdomCanada, Belgia, Forente stater, Australia, Nederland
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.FullførtFabrys sykdomForente stater, Serbia, Spania, Storbritannia, Australia, Paraguay
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncIkke lenger tilgjengeligBarth syndrom | Mitokondriell trifunksjonell proteinmangel | Svært langkjedet acylCoA-dehydrogenase (VLCAD) mangel | Karnitin palmitoyltransferase mangler (CPT1, CPT2) | Langkjedet Hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Glykogenlagringsforstyrrelser | Pyruvat-karboksylase-mangelsykdom | ACYL-CoA DEHYDROGENASE...Forente stater
-
National Eye Institute (NEI)RekrutteringArvelig øyesykdomForente stater, Storbritannia, Kina, Pakistan, Filippinene, Ukraina, India, Italia
-
Jesse RomanGenentech, Inc.UkjentInterstitiell lungesykdom | Hermansky Pudlak syndromForente stater, Puerto Rico
-
University of California, San FranciscoRekruttering
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.FullførtFabrys sykdomForente stater, Danmark, Belgia, Storbritannia, Norge, Italia, Tsjekkia
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseBrasil, Frankrike, Italia, Forente stater, Tyskland, Storbritannia
-
Brunel UniversityRoyal Free Hospital NHS Foundation TrustRekruttering
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAktiv, ikke rekrutterende
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeFabrys sykdomForente stater, Storbritannia, Taiwan, Australia, Tyskland, Italia, Canada
-
National Institute of Neurological Disorders and...FullførtSunn | Motor Neuron sykdom | Lysosomal lagringssykdom | Bevegelsesforstyrrelse | Demyeliniserende sykdomForente stater
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.TilgjengeligFabrys sykdomForente stater
-
Sangamo TherapeuticsAvsluttet
-
Nationwide Children's HospitalSanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation og andre samarbeidspartnereFullførtMukopolysakkaridose type IIIA | Mukopolysakkaridose Type IIIBForente stater
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Rekruttering
-
Duke UniversityFullførtHemoglobinopatier | Thalassemi | Lysosomal lagringssykdom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Sigdcelle | Ikke-maligne lidelser | Medfødte margsviktForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvsluttetWilsons sykdom | Ornithine Transcarbamylase mangel | Glykogenlagringssykdom Type IASpania, Storbritannia, Canada, Forente stater, Brasil
-
National Eye Institute (NEI)FullførtNiemann Pick-sykdommerForente stater, Storbritannia
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.RekrutteringDanons sykdomForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBioMarin PharmaceuticalAvsluttetMaroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose I | Hurler syndromForente stater
-
Patricia I. Dickson, M.D.National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtMukopolysakkaridose I | Scheie syndrom | Lysosomal lagringssykdom | Kognitiv nedgang | Hurler-Scheie syndromForente stater
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoRekrutteringSanfilippo syndrom | MPS3Forente stater
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustFullførtFabrys sykdomStorbritannia